FDA aprova nova formulação em comprimido para doenças hepáticas raras

Investing.com — A Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MIRM), uma empresa biofarmacêutica com capitalização de mercado de US$ 1,94 bilhões e impressionante crescimento de receita de 81% nos últimos doze meses, recebeu aprovação da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) para uma formulação em comprimido do LIVMARLI® (maralixibato), destinado ao tratamento do prurido colestático em pacientes com síndrome de Alagille (ALGS) e Colestase Intra-hepática Familiar Progressiva (PFIC). De acordo com dados do InvestingPro, a empresa mantém uma forte margem de lucro bruto de 76%, refletindo operações eficientes em seu negócio farmacêutico especializado. Espera-se que esta nova opção em comprimido aumente a conveniência para pacientes e profissionais de saúde, oferecendo uma forma sólida além da formulação líquida existente.

Peter Radovich, presidente e diretor de operações da Mirum, destacou o sucesso do LIVMARLI desde seu lançamento e expressou otimismo de que a nova formulação em comprimido impactará positivamente a vida dos pacientes ao fornecer uma opção adicional de tratamento. A disponibilidade dos comprimidos LIVMARLI está programada para junho através do Mirum Access Plus. A forte posição financeira da empresa é evidenciada por seu saudável índice de liquidez corrente de 3,1, indicando robusta liquidez para apoiar seus esforços de comercialização. Para insights mais profundos sobre a saúde financeira e potencial de crescimento da Mirum, investidores podem acessar análises abrangentes através dos relatórios detalhados de pesquisa do InvestingPro.

O LIVMARLI, um inibidor do transportador de ácidos biliares ileais (IBAT), está atualmente aprovado nos EUA para pacientes com ALGS a partir de três meses de idade e para pacientes com PFIC a partir de 12 meses. Também está aprovado na Europa para pacientes com ALGS a partir de dois meses e PFIC a partir de três meses. A Mirum está conduzindo o estudo EXPAND de Fase 3 para explorar o uso do LIVMARLI em outros contextos de prurido colestático.

A aprovação da FDA vem com uma limitação de uso para pacientes com PFIC tipo 2 com defeito grave na proteína da bomba exportadora de sais biliares (BSEP). Os efeitos colaterais do LIVMARLI podem incluir lesão hepática e problemas gastrointestinais, entre outros. Recomenda-se que os profissionais de saúde realizem exames de sangue regulares e exames físicos para monitorar a função hepática e verificar a deficiência de vitaminas lipossolúveis (FSV), que é comum em pacientes com ALGS e PFIC, mas pode piorar durante o tratamento.

A Mirum Pharmaceuticals concentra-se no desenvolvimento de tratamentos para doenças raras que afetam crianças e adultos. Além do LIVMARLI, a empresa possui outros dois medicamentos aprovados: CHOLBAM® (cápsulas de ácido cólico) e CTEXLI™ (comprimidos de chenodiol). A Mirum também está avançando em seu pipeline de estágio avançado, incluindo volixibat e MRM-3379 para outras doenças raras. As ações da empresa demonstraram forte desempenho, com retorno de 61% no último ano, embora a análise do InvestingPro sugira que a ação esteja atualmente negociando próxima ao seu Valor Justo. Investidores que buscam métricas detalhadas de avaliação e ProTips adicionais podem explorar a plataforma abrangente de pesquisa do InvestingPro.

As informações neste artigo são baseadas em um comunicado à imprensa da Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Em outras notícias recentes, a Mirum Pharmaceuticals reportou receita do quarto trimestre de US$ 99,41 milhões, superando as expectativas dos analistas de US$ 95,4 milhões e marcando um aumento de 55,6% em comparação ao ano anterior. No entanto, a empresa registrou uma perda ajustada no quarto trimestre de US$ 1,85 por ação, significativamente abaixo da perda esperada de US$ 0,30 por ação. Para o ano completo de 2024, as vendas líquidas totais de produtos da Mirum alcançaram US$ 336,4 milhões, um aumento substancial em relação aos US$ 178,9 milhões em 2023. O medicamento LIVMARLI da Mirum, que gerou US$ 213,3 milhões em vendas em 2024, recentemente recebeu aprovação no Japão para o tratamento de doenças hepáticas raras, marcando um marco significativo para a empresa.

Além disso, a H.C. Wainwright elevou o preço-alvo das ações da Mirum para US$ 72, mantendo a classificação de Compra, após o anúncio da empresa de que está no caminho certo para atingir sua orientação de vendas para 2025. A firma projeta vendas líquidas globais de produtos entre US$ 420 milhões e US$ 435 milhões para 2025, sugerindo crescimento contínuo. A Cantor Fitzgerald também forneceu insights sobre as dificuldades do setor de biotecnologia, observando um clima desafiador para investidores em biotecnologia em 2025. Apesar desses desafios, a Mirum permanece focada na expansão do alcance de seus produtos e antecipa vários marcos clínicos, incluindo a conclusão de seu estudo VISTAS de volixibat em 2025.

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