FDA aprova redução no tamanho do ensaio clínico Fase 3 de AML da Moleculin

A Moleculin Biotech, Inc. (NASDAQ:MBRX), uma empresa farmacêutica em estágio avançado com capitalização de mercado atual de 1,26 milhão USD, anunciou hoje que recebeu orientação da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para seu protocolo de ensaio clínico Fase 3, permitindo uma redução no tamanho do estudo. De acordo com dados do InvestingPro, a empresa mantém uma posição de liquidez saudável com índice de liquidez corrente de 2,08, indicando sua capacidade de cumprir obrigações de curto prazo. O ensaio, conhecido como MIRACLE, está focado na avaliação do medicamento Annamycin em combinação com Citarabina para o tratamento de leucemia mieloide aguda (AML) em pacientes que não respondem à terapia inicial.

O feedback da FDA sobre a emenda do Investigational New Drug (IND) da empresa levou a uma redução de 10% na Parte B do ensaio, sem alterar os aspectos principais do estudo. Este desenvolvimento apoia o objetivo da Moleculin de acelerar o cronograma de aprovação do novo medicamento. A análise do InvestingPro revela que, embora a empresa possua mais caixa do que dívida, está rapidamente consumindo suas reservas de caixa, com prejuízo líquido de 30,15 milhões USD nos últimos doze meses.

O ensaio MIRACLE será conduzido globalmente, com locais nos EUA, Europa e Oriente Médio. O estudo emprega um design adaptativo, inicialmente recrutando 75 a 90 participantes na Parte A para determinar a eficácia e segurança de duas doses diferentes de Annamycin com citarabina em alta dose (HiDAC). Uma revelação antecipada após 45 participantes fornecerá dados preliminares, com primeiros resultados esperados para o segundo semestre de 2025 e nova revelação no início de 2026.

A Parte B envolverá aproximadamente 220 participantes adicionais, randomizados para receber HiDAC com placebo ou HiDAC com a dose ideal de Annamycin. Esta dose será selecionada com base em dados de segurança, farmacocinética e eficácia, alinhando-se à iniciativa Project Optimus da FDA.

O Annamycin recebeu Status de Via Rápida e Designação de Medicamento Órfão da FDA para o tratamento de AML recidivada ou refratária, além de Designação de Medicamento Órfão para tratamento de sarcoma de tecidos moles. A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) também concedeu Designação de Medicamento Órfão para Annamycin em AML.

O Annamycin da Moleculin é uma antraciclina de próxima geração projetada para evitar resistência a múltiplos medicamentos e eliminar a cardiotoxicidade associada aos tratamentos atuais. O pipeline da empresa também inclui WP1066, um modulador imunológico/transcricional, e um portfólio de antimetabólitos para potencial tratamento de vírus e certos cânceres.

A ação atualmente é negociada a 0,42 USD, próxima à sua mínima de 52 semanas de 0,40 USD. Investidores que buscam insights mais profundos sobre a saúde financeira e perspectivas de crescimento da Moleculin podem acessar análises abrangentes através do InvestingPro, que oferece acesso exclusivo a 17 ProTips adicionais e métricas financeiras detalhadas para tomada de decisão informada.

Em outras notícias recentes, a Moleculin Biotech, Inc. fez avanços significativos em seus ensaios clínicos e relações com investidores. A empresa recebeu a primeira aprovação regulatória europeia para começar o recrutamento para seu ensaio Fase 3 de Annamycin. Esta aprovação, concedida pelo Ministério da Saúde da Ucrânia, é um passo crucial para o ensaio global "MIRACLE".

Além disso, a Moleculin Biotech modificou o protocolo do estudo MIRACLE, facilitando uma revelação antecipada dos dados preliminares de eficácia primária e segurança/tolerabilidade para os primeiros 45 participantes. A empresa também chegou a um acordo com um investidor para modificar termos de warrants previamente emitidos, concordando em pagar uma taxa de 750.000 USD após o fechamento da oferta proposta.

Estes desenvolvimentos recentes refletem o compromisso da Moleculin Biotech com a execução operacional e seus esforços contínuos na iniciação e recrutamento de locais de estudo.

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