FDA aprova Skytrofa da Ascendis Pharma para deficiência de hormônio de crescimento em adultos

COPENHAGUE - A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) aprovou o Skytrofa da Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND) para o tratamento da deficiência do hormônio de crescimento em adultos, anunciou a empresa na segunda-feira. A empresa de biotecnologia, atualmente avaliada em US$ 10,14 bilhões, viu suas ações subirem quase 30% nos últimos seis meses, de acordo com dados da InvestingPro.

Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd) é uma injeção semanal que proporciona liberação sustentada de somatropina ativa e não modificada. O medicamento foi aprovado anteriormente em 2021 para deficiência do hormônio de crescimento pediátrico. Com uma impressionante margem de lucro bruto de 85,3% e crescimento de receita de 12,06% nos últimos doze meses, a Ascendis continua demonstrando forte execução comercial.

A aprovação da FDA foi baseada nos resultados do ensaio clínico de Fase 3 foresiGHt, que comparou a eficácia e segurança do Skytrofa semanal com placebo semanal e somatropina diária em adultos com deficiência do hormônio de crescimento.

A deficiência do hormônio de crescimento em adultos pode levar a composição corporal anormal, dislipidemia, resistência à insulina e aumento do risco cardiovascular, além de qualidade de vida prejudicada, incluindo disfunção cognitiva e depressão.

"Não é surpresa que os pacientes estejam buscando um regime de tratamento menos oneroso, e uma nova opção de tratamento como o Skytrofa, com injeção semanal e sua liberação única de somatropina não modificada, deve ajudar a melhorar tanto a adesão no mundo real quanto os resultados gerais", disse Kevin Yuen, M.D., do Instituto Neurológico Barrow. Os analistas da InvestingPro compartilham esse otimismo, com seis analistas revisando recentemente suas estimativas de lucros para cima, e o preço-alvo de consenso sugerindo potencial significativo de valorização.

Jan Mikkelsen, Presidente e CEO da Ascendis Pharma, chamou a aprovação de "a primeira de muitas expansões planejadas de indicação" enquanto a empresa busca se tornar líder no tratamento de distúrbios endócrinos raros.

A empresa afirmou que planeja iniciar ensaios em cesta para baixa estatura idiopática, deficiência SHOX, síndrome de Turner e pequeno para idade gestacional, bem como ensaios de terapia combinada em acondroplasia e hipocondroplasia, no quarto trimestre de 2025. Para investidores que buscam insights mais profundos sobre o potencial de crescimento e saúde financeira da Ascendis Pharma, a InvestingPro oferece análise abrangente e ProTips adicionais em seu relatório de pesquisa detalhado, parte de sua cobertura de mais de 1.400 ações americanas.

Os efeitos colaterais comuns do Skytrofa em adultos incluem inchaço devido ao acúmulo de líquidos e baixos níveis de hormônio tireoidiano, de acordo com o comunicado à imprensa.

Em outras notícias recentes, a Ascendis Pharma relatou dados positivos de três anos do seu Ensaio de Fase 3 PaTHway para o TransCon PTH, mostrando benefícios sustentados em adultos com hipoparatireoidismo. Os dados, apresentados na conferência ENDO 2025, destacaram melhorias nos marcadores bioquímicos, função renal e qualidade de vida. O Morgan Stanley assumiu a cobertura da Ascendis Pharma com classificação acima da média, citando uma trajetória comercial promissora para o Yorvipath, um tratamento para hipoparatireoidismo. O UBS reiterou sua recomendação de compra, enfatizando o forte lançamento do Yorvipath e a demanda significativa entre populações de pacientes moderados a graves. A Oppenheimer elevou seu preço-alvo para a Ascendis Pharma para US$ 224, observando forte demanda inicial pelo Yorvipath com base em uma pesquisa com endocrinologistas americanos. A TD Cowen manteve a classificação de Compra, após os dados positivos de 26 semanas da Ascendis Pharma em seu ensaio de Fase 2 COACH envolvendo crianças com acondroplasia. O ensaio mostrou melhorias na velocidade de crescimento e proporcionalidade corporal, sugerindo potencial para a terapia combinada de TransCon CNP e Skytrofa. Esses desenvolvimentos refletem o interesse contínuo e a confiança nas ofertas de tratamento da Ascendis Pharma.

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