FDA aprova uso expandido do LIVMARLI da Mirum para PFIC

A Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) anunciou na quinta-feira que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou uma indicação expandida para sua solução oral de medicamento LIVMARLI® (maralixibat).

A expansão do rótulo aprovada permite o tratamento do prurido colestático em pacientes com colestase intra-hepática familiar progressiva (PFIC) com 12 meses ou mais.

A decisão do FDA segue os resultados do estudo de Fase 3 MARCH, que avaliou uma formulação de maior concentração de LIVMARLI.

"O lançamento do LIVMARLI no PFIC está indo bem e estamos entusiasmados por agora estar disponível para pacientes com 12 meses ou mais", disse Chris Peetz, diretor executivo da Mirum, acrescentando: "O PFIC geralmente é diagnosticado quando as crianças são pequenas, e iniciar o tratamento rapidamente após o diagnóstico ajudará a garantir que eles tenham menos dias sofrendo de prurido associado a esta doença hepática rara. "

LIVMARLI é um inibidor ileal do transportador de ácidos biliares (IBAT) que foi previamente aprovado para doenças hepáticas colestáticas pediátricas, incluindo a síndrome de Alagille (ALGS). Nos Estados Unidos, está autorizado para uso em pacientes com ALGS com três meses de idade ou mais, enquanto na Europa, o medicamento é aprovado para pacientes com dois meses ou mais.

O medicamento também recebeu a designação de Terapia Inovadora para ALGS e PFIC tipo 2, bem como uma designação órfã para essas condições.

No entanto, LIVMARLI não é recomendado para pacientes com PFIC tipo 2 com um defeito grave na proteína da bomba de exportação de sais biliares (BSEP). Os efeitos colaterais da droga podem incluir lesão hepática e problemas gastrointestinais, como diarréia e dor de estômago.

Além disso, os pacientes podem apresentar deficiência de vitamina lipossolúvel (FSV), que pode ser exacerbada pelo tratamento.

A Mirum Pharmaceuticals é especializada no desenvolvimento de tratamentos para doenças raras que afetam crianças e adultos. Além do LIVMARLI, o portfólio da empresa inclui cápsulas de CHOLBAM® (ácido cólico) e comprimidos de CHENODAL® (chenodiol). A Mirum também está avançando em tratamentos experimentais para outras doenças hepáticas, como colangite esclerosante primária e colangite biliar primária, por meio de seus ensaios clínicos.

Enquanto isso, a Mirum Pharmaceuticals viu uma série de desenvolvimentos positivos. A empresa registrou um desempenho financeiro robusto com US$ 69 milhões em receita líquida total de produtos no primeiro trimestre de 2024, dos quais a Livmarli contribuiu com US$ 43 milhões. A previsão de receita da empresa para 2024 está entre US$ 310 milhões e US$ 320 milhões. Empresas de análise como JMP Securities, Stifel e HC Wainwright expressaram confiança no desempenho da empresa, com a JMP Securities projetando uma estimativa de receita de US$ 316 milhões.

A Mirum Pharmaceuticals também recebeu a aprovação da União Europeia para seu medicamento, Livmarli, para pacientes com colestase intra-hepática familiar progressiva (PFIC) com três meses ou mais. Espera-se que essa aprovação ajude a ampliar o rótulo atual do medicamento nos EUA. Além disso, a empresa apresentou um pedido suplementar de novo medicamento para uma formulação de maior concentração de Livmarli, com o objetivo de estender seu uso a pacientes mais jovens.

InvestingPro Insights

A Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ: MIRM), seguindo o aceno da FDA para uma indicação expandida de seu medicamento LIVMARLI,® mostra-se promissora, pois continua a atender a doenças hepáticas raras. A capitalização de mercado da empresa é de US$ 1,84 bilhão, refletindo a confiança dos investidores em sua trajetória de crescimento. Notavelmente, a receita da Mirum teve um aumento significativo, com um notável crescimento de 133,9% nos últimos doze meses a partir do 1º trimestre de 2024 e um crescimento de receita trimestral ainda mais impressionante de 119,07% no 1º trimestre de 2024. Esse crescimento financeiro pode ser indicativo do potencial da empresa para capitalizar sua recente aprovação do FDA e expandir seu alcance de mercado.

Embora a Mirum Pharmaceuticals opere com um nível moderado de endividamento, seus ativos líquidos superam as obrigações de curto prazo, sugerindo uma posição financeira sólida para administrar seus passivos e investir no crescimento futuro. No entanto, os investidores devem estar cientes de que os analistas revisaram seus ganhos para baixo para o próximo período e não preveem que a empresa seja lucrativa este ano, conforme indicado pela relação P/L negativa de -11,61. Além disso, as ações da Mirum têm tido um bom desempenho, sendo negociadas perto de sua alta de 52 semanas e exibindo um forte retorno no ano passado, com um retorno total de preço de 55,97%.

Para aqueles que buscam se aprofundar na saúde financeira e nas perspectivas futuras da Mirum Pharmaceuticals, existem dicas adicionais do InvestingPro disponíveis no https://www.investing.com/pro/MIRM. Por exemplo, a empresa teve um forte retorno no último mês, três meses, e até mesmo um grande aumento de preço nos últimos seis meses, o que pode ser do interesse de potenciais investidores. Além disso, a Mirum não paga dividendos aos acionistas, um fator a ser considerado pelos investidores focados em renda. Para acessar esses insights e muito mais, os leitores podem usar o código de cupom PRONEWS24 para obter até 10% de desconto em uma assinatura anual Pro e uma assinatura anual ou semestral Pro+, desbloqueando uma grande variedade de análises e dados para informar as decisões de investimento. No total, existem 12 dicas adicionais do InvestingPro disponíveis para a Mirum Pharmaceuticals, fornecendo uma visão abrangente do cenário financeiro e do desempenho de mercado da empresa.

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