FDA autoriza retomada da terapia gênica da Sarepta para pacientes ambulatoriais com Duchenne

Publicado 28.07.2025, 18:26
FDA autoriza retomada da terapia gênica da Sarepta para pacientes ambulatoriais com Duchenne

CAMBRIDGE, Mass. - A Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) anunciou na segunda-feira que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA autorizou a empresa a retomar os envios de sua terapia gênica ELEVIDYS para distrofia muscular de Duchenne em pacientes ambulatoriais. A notícia surge enquanto as ações da empresa negociam próximas à mínima de 52 semanas, tendo caído mais de 90% no acumulado do ano, de acordo com dados do InvestingPro.

A empresa havia voluntariamente pausado os envios na semana passada por sugestão da FDA para permitir uma revisão de segurança. A FDA agora concluiu o que a Sarepta descreveu como uma avaliação "rápida e abrangente" das informações de segurança disponíveis.

Os envios para centros de tratamento de pacientes ambulatoriais serão retomados imediatamente, segundo comunicado da empresa. No entanto, a pausa permanece em vigor para pacientes não ambulatoriais, pendente de discussões adicionais com os reguladores.

A revisão da FDA incluiu a investigação da morte de um paciente de 8 anos no Brasil, que as autoridades concluíram não estar relacionada ao tratamento com ELEVIDYS.

"Estamos muito satisfeitos que a FDA optou por concluir essa revisão de forma rápida e abrangente e por recomendar que removêssemos nossa pausa voluntária e retomássemos o envio de ELEVIDYS para pacientes ambulatoriais", disse Doug Ingram, diretor executivo da Sarepta.

A empresa indicou que continuará trabalhando com a FDA para atualizar a rotulagem de segurança da terapia e desenvolver uma abordagem de mitigação de riscos para pacientes não ambulatoriais.

ELEVIDYS é uma terapia gênica de dose única projetada para abordar a causa genética subjacente da distrofia muscular de Duchenne através da entrega de um transgene que codifica a produção de micro-distrofina no músculo esquelético.

A terapia recebeu aprovação acelerada para pacientes não ambulatoriais, que permanece condicionada à verificação do benefício clínico em ensaios confirmatórios.

Com base em comunicado à imprensa da Sarepta Therapeutics, a terapia é a única terapia gênica aprovada para Duchenne, uma doença rara progressiva e ultimamente fatal. Os investidores devem observar que a empresa está programada para divulgar seus próximos resultados em 30 de julho, com dados do InvestingPro mostrando que 7 analistas revisaram suas expectativas de lucros para baixo para o próximo período. Para insights mais profundos sobre a saúde financeira e perspectivas de crescimento da Sarepta, os investidores podem acessar o Relatório de Pesquisa Pro abrangente, disponível exclusivamente para assinantes do InvestingPro.

Em outras notícias recentes, a Sarepta Therapeutics enfrentou vários desenvolvimentos notáveis. A empresa relatou desafios significativos, incluindo três mortes de pacientes dentro de seu portfólio de terapia gênica e a retirada de seu produto Elevidys do mercado dos EUA. Além disso, o Comitê de Medicamentos para Uso Humano da Agência Europeia de Medicamentos emitiu uma recomendação negativa para aprovação do Elevidys na Europa. Esses contratempos influenciaram as opiniões dos analistas, com a H.C. Wainwright reiterando uma classificação de Venda e estabelecendo um preço-alvo de US$ 0 para a Sarepta. O Barclays também rebaixou a Sarepta para Underweight, reduzindo seu preço-alvo para US$ 10, citando preocupações com o Elevidys. Da mesma forma, o JPMorgan rebaixou a ação para Underweight, removendo seu preço-alvo anterior de US$ 16. Em contraste, o Jefferies manteve uma classificação de Compra, mas reduziu seu preço-alvo para US$ 35, referenciando a orientação reduzida de vendas da Roche fora dos EUA para o Elevidys. Em nota positiva, a Sarepta facilitou um pagamento de marco de US$ 100 milhões para a Arrowhead Pharmaceuticals após atingir metas de recrutamento em um estudo clínico. Esses desenvolvimentos refletem o cenário atual da Sarepta Therapeutics em meio a desafios contínuos e ajustes estratégicos.

Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.

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