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ASHBURN, Va. - A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) concedeu a Designação de Doença Pediátrica Rara para o QRX003, um medicamento sendo desenvolvido pela Quoin Pharmaceuticals Ltd. (NASDAQ:QNRX) para tratar a Síndrome de Netherton, anunciou a empresa na terça-feira. De acordo com dados do InvestingPro, a empresa farmacêutica em fase clínica, atualmente avaliada em US$ 5 milhões, mantém uma forte posição de liquidez com um índice de liquidez corrente de 2,57x, indicando recursos suficientes para financiar seus programas de desenvolvimento.
Esta designação segue a Designação de Medicamento Órfão da Agência Europeia de Medicamentos para o mesmo tratamento em maio de 2025. A Síndrome de Netherton é uma doença genética rara que afeta aproximadamente 1 em 200.000 recém-nascidos em todo o mundo, com sintomas tipicamente aparecendo no nascimento ou na primeira infância. Embora as ações da empresa tenham experimentado volatilidade significativa, negociando entre US$ 5,01 e US$ 54,95 nas últimas 52 semanas, a análise do InvestingPro sugere que a ação está atualmente subvalorizada.
"Estamos muito satisfeitos em anunciar o recebimento da Designação de Doença Pediátrica Rara para o QRX003 para a Síndrome de Netherton, uma doença genética grave e carente de tratamentos", disse o Dr. Michael Myers, Diretor Executivo da Quoin Pharmaceuticals.
O programa de Designação de Doença Pediátrica Rara da FDA visa incentivar o desenvolvimento de terapias para doenças graves que afetam principalmente indivíduos com menos de 18 anos. Se um Pedido de Novo Medicamento para o QRX003 for aprovado, a Quoin poderá ser elegível para receber um Voucher de Revisão Prioritária após a reautorização do programa.
A Síndrome de Netherton pode causar inflamação severa da pele, desidratação e aumento do risco de infecção em bebês, frequentemente exigindo hospitalização prolongada. A taxa de mortalidade na infância é estimada entre 10 e 20 por cento.
A Quoin Pharmaceuticals está atualmente conduzindo estudos clínicos cruciais para o QRX003 e trabalhando para submeter um Pedido de Novo Medicamento. A empresa afirmou em seu comunicado à imprensa que observou dados de eficácia promissores e um perfil de segurança limpo nos estudos realizados até o momento. Embora os analistas não esperem lucratividade este ano, com um LPA projetado de -US$ 18,13 para 2025, análises financeiras detalhadas e insights adicionais estão disponíveis no abrangente Relatório de Pesquisa Pro sobre InvestingPro, que cobre mais de 1.400 ações americanas com análise especializada e inteligência acionável.
Em outras notícias recentes, a Quoin Pharmaceuticals Ltd. recebeu autorização da FDA para iniciar um estudo clínico crucial para o QRX003, destinado ao tratamento da Síndrome de Netherton. Este estudo avaliará a eficácia do medicamento quando usado com terapia sistêmica off-label, envolvendo até 15 indivíduos. Adicionalmente, a Quoin anunciou resultados iniciais positivos de um estudo clínico para a Síndrome da Pele Descamativa Pediátrica, onde o QRX003 mostrou melhora significativa na condição da pele do paciente após 12 semanas. Em desenvolvimentos regulatórios, a Quoin recuperou a conformidade com o requisito de preço mínimo de oferta da Nasdaq, garantindo sua listagem contínua na bolsa. A empresa alcançou isso mantendo um preço mínimo de oferta de US$ 1,00 por ação por 13 dias úteis consecutivos. Para atender ainda mais aos requisitos da Nasdaq, a Quoin ajustou a proporção de suas Ações Depositárias Americanas, mudando de uma ADS representando uma Ação Ordinária para uma ADS representando vinte Ações Ordinárias. Esses desenvolvimentos refletem os esforços contínuos da Quoin para avançar seus programas clínicos e manter sua posição no mercado.
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