FDA concede revisão prioritária para EMPAVELI da Apellis em doenças renais

Investing.com — A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aceitou o pedido suplementar de Novo Medicamento (sNDA) da Apellis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: APLS) e concedeu designação de Revisão Prioritária ao EMPAVELI (pegcetacoplan) para o tratamento de glomerulopatia C3 (C3G) e glomerulonefrite membranoproliferativa por imunocomplexos primários (IC-MPGN). A FDA estabeleceu a data-alvo de ação da Lei de Taxas de Usuários de Medicamentos Prescritos (PDUFA) para 28 de julho de 2025. O anúncio ocorre enquanto a Apellis, atualmente avaliada em $2,75 bilhões, demonstrou um impressionante crescimento de receita de 97% nos últimos doze meses. A análise do InvestingPro mostra que a empresa mantém forte liquidez com um índice de liquidez corrente de 4,25, indicando robusta saúde financeira de curto prazo.

EMPAVELI, que já é aprovado para hemoglobinúria paroxística noturna (HPN), mostrou resultados promissores no estudo VALIANT de Fase 3, alcançando melhorias estatisticamente significativas na redução da proteinúria, estabilização da função renal e eliminação da coloração C3c. O estudo, que incluiu uma população diversificada de pacientes entre adolescentes e adultos com doença renal nativa e pós-transplante, atingiu seu endpoint primário com uma redução de 68% na proteinúria em pacientes tratados com EMPAVELI em comparação com placebo. Apesar da recente volatilidade do mercado empurrando a ação para perto de sua mínima de 52 semanas de $21,70, os dados do InvestingPro sugerem que a ação está atualmente subvalorizada com base em sua análise de Valor Justo. Assinantes podem acessar 8 ProTips adicionais e métricas financeiras abrangentes para APLS.

Dr. Bradley P. Dixon, co-investigador do estudo, destacou o potencial do EMPAVELI como uma terapia modificadora da doença, enfatizando a importância da eficácia no tratamento dessas graves doenças renais devido ao alto risco de progressão para insuficiência renal.

A designação de Revisão Prioritária é concedida a medicamentos que podem oferecer melhorias significativas no tratamento, prevenção ou diagnóstico de uma condição grave. C3G e IC-MPGN são doenças renais raras e debilitantes que podem levar à insuficiência renal e afetam aproximadamente 5.000 indivíduos nos Estados Unidos e até 8.000 na Europa.

O CEO da Apellis, Dr. Cedric Francois, expressou o compromisso da empresa em trabalhar com a FDA para acelerar a disponibilidade deste tratamento para pacientes necessitados. O estudo VALIANT é o maior e único ensaio a incluir pacientes adolescentes e adultos com essas condições.

A colaboração entre Apellis e Sobi inclui direitos globais de co-desenvolvimento para pegcetacoplan sistêmico, com a Sobi detendo direitos exclusivos de comercialização fora dos EUA e a Apellis mantendo direitos exclusivos de comercialização nos EUA.

Esta notícia é baseada em um comunicado de imprensa da Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Em outras notícias recentes, a Apellis Pharmaceuticals reportou receita do quarto trimestre de $212,5 milhões, superando a estimativa de consenso de $192,9 milhões. Isso marca um aumento de 45% em relação ao mesmo período do ano passado. Apesar da receita acima das expectativas, as reações dos investidores foram mistas, com as ações caindo após o anúncio. O produto Syfovre da Apellis gerou $167,8 milhões em receita líquida de produtos nos EUA, enquanto o EMPAVELI contribuiu com $23,4 milhões. A empresa prevê uma diminuição nas vendas do primeiro trimestre devido a fatores como reverificação do Medicare e aumento do uso de amostras, mas espera que o crescimento seja retomado mais tarde no ano.

Analistas da Raymond James, Stifel e TD Cowen forneceram suas perspectivas sobre a Apellis. A Raymond James reduziu o preço-alvo para $75 enquanto manteve a classificação de Compra Forte, enfatizando a forte posição da empresa após seu relatório de ganhos. A Stifel também reduziu seu preço-alvo para $60, mantendo a classificação de Compra, citando oportunidades de mercado nos mercados de Glomerulopatia C3 e Glomerulonefrite Membranoproliferativa Mediada por Complexo Imune. A TD Cowen reiterou a classificação de Compra com um preço-alvo de $60, observando o potencial de crescimento da Apellis dada sua atual avaliação e potencial de mercado.

A Apellis submeteu um pedido suplementar de Novo Medicamento para pegcetacoplan e planeja iniciar ensaios de Fase III para EMPAVELI visando condições específicas. A empresa encerrou 2024 com $411,3 milhões em caixa e acredita que isso apoiará as operações até a lucratividade.

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