Petróleo sobe com redução de estoques nos EUA
DURHAM, N.C. - A Precision BioSciences (NASDAQ:DTIL), uma empresa de biotecnologia atualmente avaliada em aproximadamente US$ 51 milhões e negociando perto de US$ 4,57, anunciou na quarta-feira que sua terapia de edição genética PBGENE-DMD para distrofia muscular de Duchenne (DMD) recebeu a Designação de Doença Pediátrica Rara da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA). De acordo com a análise do InvestingPro, a empresa parece subvalorizada com base em suas métricas de Valor Justo.
A designação aplica-se a terapias direcionadas a doenças graves que afetam menos de 200.000 pessoas nos EUA, principalmente menores de 18 anos. Aproximadamente 15.000 americanos vivem com DMD, um distúrbio genético raro.
Com esta designação, a Precision pode se tornar elegível para um Voucher de Revisão Prioritária após uma potencial aprovação do PBGENE-DMD pelo FDA. Tais vouchers podem ser usados para acelerar a revisão de outro produto ou ser vendidos para outra empresa.
O PBGENE-DMD utiliza a plataforma de edição genética ARCUS da Precision para excluir os éxons 45-55 do gene da distrofina através de uma administração única. Segundo a empresa, esta abordagem poderia potencialmente beneficiar até 60% dos pacientes com DMD, permitindo a produção de proteína distrofina quase completa.
Em estudos pré-clínicos, a terapia demonstrou capacidade de atingir os principais tipos de músculos envolvidos na progressão da DMD e produziu melhorias funcionais em um modelo de camundongo humanizado, de acordo com o comunicado à imprensa.
A empresa está atualmente concluindo os estudos finais de toxicologia para habilitação do IND e espera gerar dados clínicos iniciais em 2026.
A Precision BioSciences concentra-se no desenvolvimento de terapias de edição genética in vivo usando sua plataforma proprietária ARCUS para doenças genéticas e infecciosas onde existem opções limitadas de tratamento.
As informações neste artigo são baseadas em um comunicado à imprensa da empresa.
Em outras notícias recentes, a Precision BioSciences recebeu uma Designação de Doença Pediátrica Rara pelo FDA para seu tratamento PBGENE-DMD direcionado à distrofia muscular de Duchenne. Esta designação pode permitir que a empresa receba um Voucher de Revisão Prioritária após aprovação do FDA, que poderia ser usado para outro produto ou vendido como capital não dilutivo. Além disso, a Precision BioSciences recebeu uma designação Fast Track do FDA para sua terapia PBGENE-HBV direcionada à hepatite B crônica. Esta designação visa acelerar o processo de desenvolvimento e revisão para tratamentos que abordam condições graves. A empresa está conduzindo um ensaio clínico global de Fase 1, conhecido como ELIMINATE-B, para avaliar a segurança e eficácia do PBGENE-HBV. Em notícias de governança, a Precision BioSciences realizou sua assembleia anual de acionistas, onde Kevin J. Buehler e Shari Lisa Piré foram eleitos como diretores Classe III. Os acionistas também ratificaram a Deloitte & Touche LLP como empresa de contabilidade pública independente registrada para o ano fiscal que termina em 31 de dezembro de 2025. Enquanto isso, o setor de biotecnologia, incluindo a Precision BioSciences, experimentou uma queda após a renúncia do principal funcionário de vacinas do FDA, Peter Marks, causando preocupação sobre possíveis mudanças no cenário regulatório.
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