LEXINGTON, Mass. e AMSTERDAM - A uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), uma empresa de terapia genética, anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a Designação de Medicamento Órfão à sua terapia genética investigacional AMT-191 para o tratamento da doença de Fabry. Esta designação visa promover o desenvolvimento de tratamentos para doenças raras que afetam menos de 200.000 pessoas nos EUA, oferecendo vários incentivos, como créditos fiscais e exclusividade de mercado após a aprovação.
A doença de Fabry é uma condição genética caracterizada pelo acúmulo de lipídios em várias células, o que pode levar a danos graves nos órgãos. O padrão atual de tratamento envolve infusões quinzenais de reposição enzimática, que podem não ser totalmente eficazes para todos os pacientes.
O AMT-191, uma terapia intravenosa de dose única, visa entregar uma cópia funcional do gene GLA ao fígado para produzir a enzima ausente nos pacientes com Fabry. O ensaio clínico de Fase I/IIa, que começou a dosar pacientes em agosto de 2024, avaliará a segurança, tolerabilidade e eficácia inicial de dois níveis de dosagem em participantes adultos do sexo masculino ao longo de um período de dois anos.
O Dr. Walid Abi-Saab, diretor médico da uniQure, enfatizou a importância de desenvolver novas terapias genéticas, dadas as limitações dos tratamentos existentes. A empresa espera fornecer dados clínicos iniciais do ensaio em 2025.
A Designação de Medicamento Órfão da FDA ressalta a necessidade urgente de opções terapêuticas inovadoras para doenças raras e apoia o ensaio clínico em andamento do AMT-191. A uniQure já alcançou um marco significativo com a aprovação de sua terapia genética para hemofilia B e continua a desenvolver terapias genéticas para uma variedade de doenças graves.
Esta notícia é baseada em um comunicado de imprensa da uniQure Inc.
Em outras notícias recentes, a uniQure N.V. continua a avançar no setor de terapia genética. A empresa relatou dados provisórios encorajadores dos ensaios de Fase I/II do AMT-130, um candidato a terapia genética para a doença de Huntington. Os ensaios mostraram uma desaceleração significativa na progressão da doença e uma redução notável na proteína neurofilamento leve, um marcador de neurodegeneração. H.C. Wainwright e Stifel mantiveram uma classificação de Compra para a uniQure, após essas atualizações positivas dos ensaios e a concessão da designação RMAT pela FDA ao AMT-130.
Além disso, a empresa iniciou uma reestruturação organizacional significativa, incluindo uma redução de 65% em sua força de trabalho e a venda de sua instalação de fabricação em Lexington, Massachusetts. Esta medida faz parte da estratégia da uniQure para priorizar o desenvolvimento de seus programas de terapia genética.
Em um desenvolvimento importante, a Genezen adquiriu as operações comerciais de terapia genética da uniQure em Lexington, aprimorando suas capacidades globais de desenvolvimento de terapia genética. O local de Lexington servirá como centro de excelência global de AAV da Genezen.
No lado da governança, os acionistas da uniQure aprovaram uma expansão do plano de incentivo de ações da empresa, a reeleição de membros do conselho e a adoção das contas anuais estatutárias de 2023. No entanto, Paula Soteropoulos, uma diretora não executiva, optou por não se candidatar à reeleição na próxima reunião anual. Estes são os desenvolvimentos recentes nas operações da empresa.
Insights do InvestingPro
À medida que a uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) continua a avançar no campo da terapia genética com sua recente Designação de Medicamento Órfão da FDA para o AMT-191, os investidores estão monitorando de perto a saúde financeira e o potencial de mercado da empresa. De acordo com dados em tempo real do InvestingPro, a capitalização de mercado da uniQure é de modestos 261,02 milhões de dólares, refletindo o tamanho da empresa no espaço da biotecnologia. Apesar dos desafios enfrentados pela empresa, incluindo um declínio significativo na receita nos últimos doze meses de -75,25%, há um notável crescimento trimestral da receita de 359,37% no segundo trimestre de 2024, indicando possíveis sinais de uma reviravolta ou conquistas importantes.
As Dicas do InvestingPro destacam que os analistas estão esperando um crescimento nas vendas no ano corrente, o que pode ser um indicador positivo para o desempenho futuro da empresa. Além disso, o fato de 6 analistas terem revisado suas previsões de lucros para cima para o próximo período sugere um otimismo crescente sobre as perspectivas da uniQure. Isso é particularmente relevante dado o foco da empresa no desenvolvimento de tratamentos inovadores como o AMT-191 para a doença de Fabry. Por outro lado, os analistas não preveem que a empresa será lucrativa este ano, e a uniQure tem queimado caixa rapidamente, o que pode levantar preocupações sobre a sustentabilidade financeira a longo prazo.
Para investidores que buscam uma análise mais detalhada e insights adicionais, há 7 Dicas do InvestingPro disponíveis para a uniQure em https://br.investing.com/pro/QURE. Essas dicas fornecem uma análise mais profunda das finanças e da posição de mercado da empresa, oferecendo informações valiosas para tomar decisões de investimento informadas.
A estimativa de valor justo do InvestingPro para a uniQure está atualmente em 6,59 dólares, que está acima do preço de fechamento anterior de 5,36 dólares. Isso sugere que a ação pode estar subvalorizada em seu preço de negociação atual, apresentando uma potencial oportunidade para os investidores. No entanto, com qualquer investimento, especialmente no setor de biotecnologia de alto risco, é crucial considerar o quadro completo, incluindo tanto as potenciais recompensas quanto os riscos envolvidos.
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