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DUBLIN - A Avadel Pharmaceuticals plc (NASDAQ: AVDL), empresa especializada em biofarmacêuticos, recebeu a Designação de Medicamento Órfão (ODD) da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) para seu medicamento LUMRYZ™, destinado ao tratamento da Hipersonia Idiopática (HI), um distúrbio crônico do sono. A designação, concedida hoje, baseia-se no potencial do LUMRYZ de ser clinicamente superior aos tratamentos existentes devido ao seu regime de dosagem única noturna.
A HI é uma condição caracterizada por sonolência diurna excessiva não causada por outros problemas médicos. O LUMRYZ, que é um oxibato de sódio de liberação prolongada, está atualmente em avaliação em um estudo de Fase 3 chamado REVITALYZ. Este estudo duplo-cego, controlado por placebo, foi projetado para avaliar a eficácia e segurança do medicamento, com uma meta de recrutamento de aproximadamente 150 adultos diagnosticados com HI. Espera-se que o estudo complete o recrutamento até o final de 2025.
A Designação de Medicamento Órfão da FDA visa facilitar o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras, definidas como condições que afetam menos de 200.000 pessoas nos EUA. Este status proporciona diversos benefícios de desenvolvimento e comerciais, incluindo sete anos de exclusividade de mercado após a aprovação, orientação da FDA sobre o design de ensaios clínicos e isenção de taxas de usuário da FDA. A forte posição financeira da empresa é evidenciada por seu saudável índice de liquidez corrente de 2,73, indicando sólida capacidade de cumprir obrigações de curto prazo. Os dados do InvestingPro revelam 8 insights adicionais sobre a saúde financeira e perspectivas de crescimento da Avadel.
O LUMRYZ foi previamente aprovado pela FDA em 01.05.2023, como um tratamento de dose única ao deitar para cataplexia ou sonolência diurna excessiva em adultos com narcolepsia, tornando-se o primeiro do tipo para esta indicação. Após isso, em 16.10.2024, também foi aprovado para uso em pacientes pediátricos com narcolepsia a partir dos 7 anos. Essas aprovações foram baseadas no estudo REST-ON, que mostrou melhorias significativas nos sintomas de narcolepsia em comparação com placebo.
Greg Divis, CEO da Avadel Pharmaceuticals, declarou: "O recebimento do ODD destaca o valor único do nosso oxibato de liberação prolongada de próxima geração e seu potencial para pacientes com HI, se aprovado." Ele também enfatizou o compromisso da empresa em desenvolver terapias diferenciadas para pacientes com distúrbios raros do sono. A receita da empresa cresceu significativamente, mostrando um aumento de 252% nos últimos doze meses, e os analistas mantêm um forte consenso de compra com um preço-alvo que sugere potencial de valorização substancial. Para análise detalhada e insights abrangentes, acesse o Relatório de Pesquisa Pro completo disponível no InvestingPro.
As informações sobre a Designação de Medicamento Órfão do LUMRYZ e seu status de desenvolvimento são baseadas em um comunicado à imprensa da Avadel Pharmaceuticals.
Em outras notícias recentes, a Avadel Pharmaceuticals relatou demanda constante por seu medicamento para narcolepsia, LUMRYZ, com métricas de demanda de pacientes do 1º tri de 2025 mostrando melhoria em relação ao último trimestre de 2024. A empresa está avançando em seu estudo pivotal de Fase 3, REVITALYZ, para Hipersonia Idiopática, com recrutamento completo esperado para o segundo semestre de 2025. A Avadel também iniciou quatro processos por violação de patente contra a Jazz Pharmaceuticals, alegando violação de múltiplas patentes da Avadel. Adicionalmente, a Avadel recebeu uma decisão judicial favorável permitindo buscar aprovação da FDA para o LUMRYZ em condições além da narcolepsia, incluindo Hipersonia Idiopática. A empresa anunciou a nomeação de Susan Rodriguez como Diretora de Operações para aprimorar a estratégia comercial do LUMRYZ. A Avadel também divulgou concessões de ações a executivos-chave, incluindo opções e prêmios de ações restritas, para alinhar seus interesses com os dos acionistas. A empresa destacou sua cadeia de suprimentos diversificada para o LUMRYZ, garantindo capacidades de fabricação doméstica em meio a recentes mudanças na política tarifária dos EUA. Por fim, a Avadel forneceu uma atualização na Conferência Virtual de Saúde da Needham, embora detalhes específicos da atualização não tenham sido divulgados.
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