FOSTER CITY, Califórnia - Em um desenvolvimento significativo para pacientes com colangite biliar primária (CBP), a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos concedeu a Designação de Terapia Inovadora ao volixibat da Mirum Pharmaceuticals. Este anúncio segue uma análise interina positiva do estudo VANTAGE de Fase 2b, que demonstrou uma melhora estatisticamente significativa no prurido colestático, um sintoma da CBP, em comparação com o placebo.
A designação visa acelerar o desenvolvimento e a revisão de medicamentos para condições graves ou potencialmente fatais quando evidências clínicas preliminares sugerem uma melhora substancial em relação às terapias existentes. O volixibat, um medicamento oral que inibe seletivamente o transportador de ácidos biliares ileais (IBAT), é projetado para reduzir os ácidos biliares sistêmicos, impedindo sua recirculação. Isso pode representar uma abordagem de tratamento inovadora para doenças colestáticas em adultos.
Os resultados interinos do estudo VANTAGE, divulgados em junho, mostraram não apenas uma melhora no prurido, mas também reduções significativas nos ácidos biliares séricos e melhorias na fadiga entre os pacientes tratados com o medicamento. O estudo não relatou novas preocupações de segurança, sendo a diarreia o evento adverso mais comum, descrito como de gravidade leve a moderada.
A Mirum Pharmaceuticals, uma empresa biofarmacêutica focada em doenças raras, tem três medicamentos aprovados em seu histórico, incluindo LIVMARLI para o tratamento do prurido colestático na síndrome de Alagille e em pacientes com PFIC, CHOLBAM para certos distúrbios da síntese de ácidos biliares e distúrbios peroxissomais, e CHENODAL para xantomatose cerebrotendinosa.
O pipeline da empresa inclui o volixibat, que também está sendo avaliado para colangite esclerosante primária no estudo VISTAS de Fase 2. Além disso, a Mirum está envolvida em um estudo de Fase 3, EXPAND, para explorar ainda mais o potencial do LIVMARLI em configurações adicionais de prurido colestático.
Os resultados completos do estudo VANTAGE devem estar disponíveis após a conclusão do recrutamento em 2026. Este anúncio é baseado em um comunicado de imprensa da Mirum Pharmaceuticals.
Em outras notícias recentes, a Mirum Pharmaceuticals fez avanços significativos em suas ofertas de produtos. A Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos aprovou uma indicação expandida para o medicamento da empresa, LIVMARLI® (solução oral de maralixibat). Esta expansão do rótulo permite o tratamento do prurido colestático em pacientes com colestase intra-hepática familiar progressiva (PFIC) com 12 meses de idade ou mais, após os resultados promissores do estudo MARCH de Fase 3.
Além disso, a Mirum Pharmaceuticals relatou um forte desempenho financeiro com receita total de produtos líquidos atingindo 69 milhões de dólares no primeiro trimestre de 2024, com o LIVMARLI contribuindo com 43 milhões de dólares. A previsão de receita da empresa para 2024 é projetada entre 310 milhões e 320 milhões de dólares. As firmas de análise JMP Securities, Stifel e H.C. Wainwright demonstraram confiança no desempenho da empresa, com a JMP Securities estimando uma receita de 316 milhões de dólares.
Em desenvolvimentos mais recentes, a Mirum Pharmaceuticals recebeu aprovação da União Europeia para LIVMARLI para pacientes com PFIC com três meses de idade ou mais, esperando-se que amplie o rótulo do medicamento nos EUA. Adicionalmente, a empresa submeteu uma Solicitação de Novo Medicamento suplementar para uma formulação de maior concentração de LIVMARLI, visando seu uso para pacientes mais jovens. Esses desenvolvimentos sublinham o compromisso da Mirum Pharmaceuticals em avançar tratamentos para doenças raras.
Insights do InvestingPro
A recente Designação de Terapia Inovadora da FDA para o volixibat da Mirum Pharmaceuticals alinha-se com a forte trajetória de crescimento de receita da empresa. De acordo com dados do InvestingPro, a receita da Mirum cresceu impressionantes 128,34% nos últimos doze meses até o segundo trimestre de 2023, com um crescimento de receita trimestral de 107,68% no segundo trimestre de 2023. Este crescimento robusto reflete o sucesso da empresa em trazer tratamentos inovadores para o mercado de doenças raras.
Apesar das notícias positivas e do forte crescimento da receita, as Dicas do InvestingPro destacam que a Mirum não é atualmente lucrativa, com uma renda operacional negativa de 108,43 milhões de dólares nos últimos doze meses. Isso não é incomum para empresas biofarmacêuticas que investem pesadamente em pesquisa e desenvolvimento. No entanto, os ativos líquidos da empresa excedem as obrigações de curto prazo, sugerindo uma posição financeira estável para apoiar ensaios clínicos em andamento e a potencial comercialização do volixibat.
O mercado parece estar reconhecendo o potencial da Mirum, como evidenciado pelo aumento de preço de 47,68% nos últimos seis meses. Isso se alinha com o progresso do pipeline da empresa e os recentes marcos regulatórios. Para investidores que buscam uma análise mais abrangente, o InvestingPro oferece 8 dicas adicionais para a Mirum Pharmaceuticals, fornecendo insights mais profundos sobre a saúde financeira e a posição de mercado da empresa.
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