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Investing.com — A MeiraGTx Holdings plc (NASDAQ:MGTX), empresa de medicamentos genéticos em fase clínica, anunciou hoje que sua terapia genética AAV-GAD recebeu a designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) pela Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) para o tratamento da doença de Parkinson.
A designação RMAT, que acelera o desenvolvimento e revisão de terapias promissoras para condições graves, foi baseada em resultados positivos de três estudos clínicos. Estes estudos demonstraram os potenciais benefícios do AAV-GAD quando administrado como tratamento único para pacientes com Parkinson cujos sintomas não são adequadamente controlados com medicamentos atuais.
A Dra. Alexandria Forbes, Presidente e CEO da MeiraGTx, expressou entusiasmo com a designação, enfatizando os benefícios clinicamente significativos observados na função motora e outros sintomas de Parkinson. A Dra. Forbes também destacou as descobertas importantes da parceria com a Hologen, que aplicou tecnologia de IA aos dados do estudo de Fase 2, revelando potenciais mudanças modificadoras da doença nos circuitos cerebrais dos pacientes.
O AAV-GAD é projetado para atingir circuitos cerebrais disfuncionais, produzindo localmente GABA, um neurotransmissor, através de um procedimento minimamente invasivo. A terapia visa restaurar a atividade normal no núcleo subtalâmico, uma região implicada no controle do movimento.
A designação RMAT é um testemunho do potencial da terapia em atender às necessidades não satisfeitas da doença de Parkinson, um distúrbio neurodegenerativo grave que afeta quase um milhão de pessoas apenas nos EUA. Inclui benefícios semelhantes às designações Fast Track e Breakthrough Therapy, como maior interação com o FDA e potencial para aprovação acelerada e Revisão Prioritária.
O compromisso da MeiraGTx em avançar a medicina genética se reflete em seu amplo pipeline e capacidades de fabricação internas, que abrangem vários programas clínicos em estágio avançado direcionados a doenças hereditárias e comuns.
Esta notícia é baseada em um comunicado à imprensa e destina-se a fornecer informações sobre o recente marco regulatório da MeiraGTx. Não constitui um endosso da empresa ou de seus produtos.
Em outras notícias recentes, a MeiraGTx Holdings anunciou uma colaboração estratégica com a Hologen Limited, resultando em um pagamento inicial de US$ 200 milhões e a formação de uma joint venture, a Hologen Neuro AI Ltd. Esta parceria, que visa avançar o desenvolvimento de tratamentos para a doença de Parkinson e outros distúrbios do sistema nervoso central, inclui US$ 230 milhões adicionais da Hologen para apoiar o programa AAV-GAD até a comercialização. Simultaneamente, a MeiraGTx garantiu um novo contrato de locação para espaço expandido de laboratório e escritório em Nova York, enquanto encerrou um subarrendamento existente. No front financeiro, o RBC Capital Markets elevou seu preço-alvo para a MeiraGTx para US$ 13,00, mantendo uma classificação de Outperform, refletindo confiança nos avanços estratégicos e parcerias da empresa. A Piper Sandler também reiterou uma classificação acima da média, com um preço-alvo de US$ 26,00, citando catalisadores futuros como dados cruciais para tratamento de xerostomia e a potencial comercialização do botavec pela Johnson & Johnson. Espera-se que a colaboração da empresa com a Hologen AI aprimore os processos de fabricação e desenvolvimento clínico, com a MeiraGTx mantendo uma participação de 30% na joint venture. Esses desenvolvimentos marcam passos significativos no crescimento da MeiraGTx, demonstrando seu robusto pipeline e iniciativas estratégicas.
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