NOVA YORK - A Applied Therapeutics Inc. (NASDAQ:APLT), uma empresa biofarmacêutica, recebeu uma Carta de Resposta Completa (CRL) da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) em relação à sua Solicitação de Novo Medicamento (NDA) para o govorestat. O tratamento destinado à Galactosemia Clássica, uma doença metabólica rara, não recebeu aprovação em sua forma atual devido a deficiências na aplicação clínica.
A empresa expressou seu compromisso com a comunidade de Galactosemia e pretende solicitar uma reunião com a FDA para discutir a possibilidade de reenviar o NDA ou apelar da decisão. Apesar do revés, a Applied Therapeutics destacou os potenciais benefícios do govorestat, citando dados de ensaios clínicos que mostraram melhorias nos resultados cognitivos e comportamentais em pacientes pediátricos.
O govorestat tem mostrado promessa na redução dos níveis de galactitol, um metabólito tóxico associado a complicações neurológicas em pacientes com Galactosemia. O medicamento também foi notado por seu perfil de segurança favorável. Os resultados do estudo ACTION-Galactosemia Kids de Fase 3 e do estudo ACTION-Galactosemia em adultos de Fase 1/2 foram publicados no Journal of Clinical Pharmacology.
Como parte de seu pipeline de desenvolvimento, a Applied Therapeutics também está trabalhando no govorestat para o tratamento da Deficiência de Sorbitol Desidrogenase (SORD), com uma submissão de NDA esperada para o início de 2025. Este processo de revisão para a Deficiência de SORD é separado daquele referente à Galactosemia Clássica.
O govorestat recebeu várias designações de agências reguladoras, incluindo a Designação de Produto Medicinal Órfão da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) e a Designação de Medicamento Órfão da FDA para múltiplas doenças raras.
A Galactosemia afeta aproximadamente 3.300 pacientes nos EUA e 4.400 na UE, com triagem neonatal obrigatória nessas regiões. Atualmente, não existem opções de tratamento para esta doença debilitante.
Esta notícia é baseada em um comunicado de imprensa da Applied Therapeutics, que continua focada no desenvolvimento de candidatos a medicamentos para doenças raras, incluindo distúrbios metabólicos do SNC. As declarações prospectivas da empresa envolvem riscos e incertezas, e não há garantia de que os planos futuros serão alcançados. A decisão da FDA sobre o govorestat é um ponto significativo de foco para a empresa e para a comunidade de Galactosemia.
Em outras notícias recentes, a Applied Digital Corporation reportou uma receita fiscal do primeiro trimestre de 60,7 milhões$, superando as expectativas dos analistas e marcando um aumento de 67% ano a ano. O prejuízo líquido ajustado da empresa foi de 21,6 milhões$ ou 0,15$ por ação, um número melhor do que a perda antecipada de 0,27$ por ação. O EBITDA ajustado ficou em 20,0 milhões$, um aumento significativo em relação aos 9,9 milhões$ reportados no mesmo trimestre do ano passado.
Entre outros desenvolvimentos recentes, o balanço da empresa viu melhorias significativas após investimentos estratégicos da NVIDIA, Related Companies e um grupo de investidores institucionais e credenciados. A Applied Digital também está nas etapas finais de garantir um contrato de arrendamento com um hiperescalador baseado nos EUA para sua instalação de 100 MW em construção e planeja colocar mais 300 MW online por meio de dois edifícios adicionais no local.
A empresa concluiu o trimestre com 86,6 milhões$ em caixa e equivalentes de caixa, um aumento substancial em relação aos 31,7 milhões$ reportados no final do ano fiscal de 2024. Estes estão entre os desenvolvimentos recentes da empresa.
Insights do InvestingPro
Apesar do revés com a Carta de Resposta Completa da FDA, a Applied Therapeutics Inc. (NASDAQ:APLT) mostrou um desempenho notável no mercado. De acordo com os dados do InvestingPro, as ações da empresa demonstraram um forte retorno de 454,89% no último ano, com um aumento significativo de 150,25% nos últimos seis meses. Esta resiliência no desempenho das ações sugere que os investidores podem estar mantendo a confiança no potencial de longo prazo da empresa, possivelmente devido ao seu pipeline diversificado além do govorestat.
No entanto, é crucial notar que a Applied Therapeutics enfrenta desafios financeiros. Uma dica do InvestingPro indica que a empresa não é lucrativa nos últimos doze meses, o que se alinha com o contexto do artigo de uma empresa de biotecnologia ainda em fase de desenvolvimento. Além disso, os analistas preveem um declínio nas vendas no ano atual, o que pode ser influenciado pela recente decisão da FDA.
Em uma nota positiva, outra dica do InvestingPro revela que a Applied Therapeutics possui mais caixa do que dívida em seu balanço. Esta almofada financeira pode ser vital à medida que a empresa navega pelos desafios regulatórios e continua seus esforços de pesquisa e desenvolvimento.
Para investidores que buscam uma análise mais abrangente, o InvestingPro oferece 13 dicas adicionais para a Applied Therapeutics, fornecendo uma compreensão mais profunda da saúde financeira e posição de mercado da empresa.
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