FDA rejeita medicamento da PTC Therapeutics para ataxia de Friedreich

WARREN, N.J. - A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) emitiu uma Carta de Resposta Completa rejeitando o Pedido de Novo Medicamento da PTC Therapeutics (NASDAQ:PTCT) para vatiquinona, um tratamento para ataxia de Friedreich, anunciou a empresa na terça-feira. A empresa de biotecnologia com capitalização de mercado de US$ 3,95 bilhões, que demonstrou forte saúde financeira de acordo com dados do InvestingPro, viu sua receita crescer 96% nos últimos doze meses.

Na carta, os reguladores afirmaram que "evidências substanciais de eficácia não foram demonstradas" para o medicamento e que um "estudo adicional adequado e bem controlado" seria necessário antes que a empresa pudesse reenviar seu pedido.

A vatiquinona é um inibidor de molécula pequena projetado para abordar a disfunção mitocondrial e o estresse oxidativo na ataxia de Friedreich, um distúrbio neuromuscular raro que afeta aproximadamente 25.000 pessoas globalmente. A condição causa perda progressiva de coordenação, fraqueza muscular e pode levar a sérias condições cardíacas.

"Estamos, é claro, desapontados com a decisão da FDA de não aprovar a vatiquinona", disse Matthew B. Klein, Diretor Executivo da PTC Therapeutics, em comunicado à imprensa. "Acreditamos que os dados coletados até o momento demonstram que a vatiquinona poderia fornecer uma terapia segura e eficaz tanto para crianças quanto para adultos que vivem com ataxia de Friedreich." Apesar desse revés, a análise do InvestingPro mostra que a empresa mantém uma forte posição financeira com um índice de liquidez corrente de 3,62, indicando robusta liquidez para financiar suas operações em andamento.

A empresa indicou que planeja se reunir com a FDA para discutir possíveis etapas para abordar as questões levantadas na Carta de Resposta Completa.

A ataxia de Friedreich é tipicamente diagnosticada na infância ou adolescência e é causada por um defeito genético no gene frataxina, que leva à redução da produção de uma proteína importante para o metabolismo celular e produção de energia.

A PTC Therapeutics precisará conduzir um ensaio clínico adicional para satisfazer os requisitos da FDA antes de poder reenviar seu pedido para o medicamento. Negociando a um índice P/L de 6,14, as ações da empresa atualmente parecem razoavelmente valorizadas de acordo com as métricas de Valor Justo do InvestingPro. Assinantes do InvestingPro podem acessar 8 ProTips adicionais e uma análise abrangente da saúde financeira da PTC Therapeutics, que atualmente é classificada como EXCELENTE com base em múltiplos indicadores financeiros.

Em outras notícias recentes, a PTC Therapeutics divulgou seus resultados financeiros para o segundo trimestre de 2025, superando as expectativas dos analistas. A empresa alcançou um lucro por ação (LPA) de -0,83, melhor que os -1,06 previstos. Além disso, a receita da PTC Therapeutics excedeu as projeções, atingindo US$ 179 milhões em comparação com os US$ 171,74 milhões antecipados. Em desenvolvimentos relacionados, o RBC Capital elevou seu preço-alvo para a PTC Therapeutics de US$ 60 para US$ 63, mantendo uma classificação de Superar o Mercado. Esta decisão foi influenciada pela resiliência do medicamento Translarna da PTC e pelo esperado lançamento forte do Sephience. O TD Cowen também ajustou seu preço-alvo, aumentando-o de US$ 52 para US$ 56, enquanto manteve uma classificação de Manter. A empresa destacou o lançamento bem-sucedido do Sephience nos mercados dos EUA e da Europa como um fator-chave, observando seu potencial impacto no desempenho futuro das ações. Essas atualizações refletem desenvolvimentos recentes em torno da PTC Therapeutics.

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