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CRANBURY, N.J. - A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) suspendeu a restrição clínica sobre o estudo pivotal de Fase 2 da Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ:RCKT) para o RP-A501 no tratamento da doença de Danon, anunciou a empresa na quarta-feira. A notícia chega enquanto a empresa, atualmente avaliada em US$ 313 milhões, negocia significativamente abaixo do seu InvestingPro Valor Justo, apesar de manter um balanço sólido com mais caixa do que dívida.
A restrição foi removida em menos de três meses após a Rocket responder às preocupações da FDA. A agência autorizou a retomada do estudo com uma dose ajustada de 3,8 x 10¹³ GC/kg de RP-A501 em três pacientes, que serão tratados sequencialmente com um intervalo mínimo de quatro semanas entre os tratamentos. Embora as ações da empresa tenham caído quase 77% no acumulado do ano, os dados do InvestingPro mostram que ela mantém um índice de liquidez corrente saudável de 6,39, indicando forte capacidade de cumprir obrigações de curto prazo.
Esta dose recalibrada está alinhada com a faixa inferior de doses que demonstraram eficácia em múltiplos parâmetros no estudo de Fase 1. A empresa também implementará um regime imunomodulador revisado que descontinua o uso profilático de um inibidor do complemento C3, mantendo sirolimus, rituximab e esteroides.
Seis pacientes foram tratados no estudo de Fase 2 até o momento com um nível de dose mais alto de 6,7 x 10¹³ GC/kg. A empresa espera fornecer mais atualizações após revisar os dados dos próximos três pacientes.
O ensaio global de braço único foi projetado para avaliar a eficácia e segurança do RP-A501 em 12 pacientes com doença de Danon, um distúrbio raro ligado ao cromossomo X que causa insuficiência cardíaca e frequentemente leva à morte durante a adolescência ou início da idade adulta em pacientes do sexo masculino. Atualmente, o transplante cardíaco é a única opção de tratamento disponível.
O RP-A501 é uma terapia gênica investigacional administrada como uma única infusão intravenosa. Utiliza um vetor de vírus adeno-associado para entregar uma versão funcional do gene LAMP2B ao tecido cardíaco. A terapia possui várias designações da FDA, incluindo RMAT, Fast Track, Doença Pediátrica Rara e Medicamento Órfão.
As informações neste artigo são baseadas em um comunicado de imprensa da empresa. Para insights mais profundos sobre a saúde financeira e perspectivas de crescimento da Rocket Pharmaceuticals, incluindo 12 ProTips adicionais e métricas abrangentes de avaliação, visite InvestingPro, onde você encontrará análises detalhadas em nosso Relatório de Pesquisa Pro, parte de nossa cobertura de mais de 1.400 ações americanas.
Em outras notícias recentes, a Rocket Pharmaceuticals passou por desenvolvimentos significativos. A empresa anunciou uma reorganização estratégica, resultando em uma redução de 30% em sua força de trabalho para concentrar-se em seus programas de terapia gênica cardiovascular. Esta reestruturação focará em sua plataforma cardiovascular de vírus adeno-associados, incluindo tratamentos para a doença de Danon e cardiomiopatia arritmogênica associada ao PKP2. Paralelamente, a Rocket Pharmaceuticals recebeu um impulso quando a FDA concedeu a designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) ao seu candidato de terapia gênica RP-A601 para cardiomiopatia arritmogênica PKP2. Esta designação oferece benefícios como orientação intensiva da FDA e revisão acelerada. Adicionalmente, a Jefferies recentemente elevou seu preço-alvo para a Rocket Pharmaceuticals de US$ 2,50 para US$ 3,00, mantendo uma classificação de Manter. A firma observou potenciais impulsionadores para as ações, incluindo a possível remoção pela FDA de uma restrição clínica sobre outra terapia. Por fim, a Rocket Pharmaceuticals nomeou Christopher Stevens como diretor de operações, trazendo vasta experiência de suas funções anteriores na Spark Therapeutics e outras grandes empresas farmacêuticas.
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