Harmony Biosciences relata fracasso em estudo de fase 3 para síndrome do X frágil

Publicado 24.09.2025, 09:09
Harmony Biosciences relata fracasso em estudo de fase 3 para síndrome do X frágil

PLYMOUTH MEETING - A Harmony Biosciences Holdings, Inc. (Nasdaq:HRMY), uma empresa farmacêutica lucrativa com receita anual de US$ 772 milhões, anunciou na quarta-feira que seu estudo clínico de Fase 3 do ZYN002 para síndrome do X frágil não atingiu seu desfecho primário de melhorar a evitação social, principalmente devido a uma taxa de resposta ao placebo maior do que o esperado. De acordo com dados do InvestingPro, a empresa mantém forte saúde financeira com uma pontuação geral "ÓTIMA", sugerindo resiliência apesar deste revés.

O Estudo RECONNECT avaliou o ZYN002, um canabidiol farmaceuticamente fabricado administrado como gel transdérmico, em 215 pacientes com idades entre 3 e menos de 30 anos com síndrome do X frágil, uma condição neurocomportamental rara sem tratamentos aprovados pela FDA. Embora as ações tenham caído 15% no último ano, a análise do InvestingPro sugere que a empresa está atualmente subvalorizada, com 8 ProTips adicionais disponíveis para assinantes.

"Embora o estudo não tenha alcançado seu desfecho primário, os resultados fornecem insights valiosos sobre a síndrome do X frágil", disse Kumar Budur, Diretor Médico e Científico da Harmony Biosciences. A empresa planeja conduzir uma análise abrangente do conjunto completo de dados. Com um balanço forte mostrando mais caixa do que dívida e um índice de liquidez saudável de 3,84, a empresa parece bem posicionada para continuar suas iniciativas de pesquisa.

Apesar deste revés, Jeffrey M. Dayno, Presidente e CEO, expressou confiança no pipeline da empresa, observando que eles continuam no caminho para iniciar estudos de Fase 3 para pitolisant HD em narcolepsia e hipersonia idiopática no quarto trimestre deste ano.

O ZYN002 é um canabidiol sintético formulado como um gel com permeação aprimorada para administração transdérmica. O produto não contém THC e recebeu designação de medicamento órfão tanto da FDA quanto da Agência Europeia de Medicamentos para tratamento da síndrome do X frágil.

A síndrome do X frágil afeta aproximadamente 80.000 pacientes nos EUA e 121.000 na União Europeia e Reino Unido. É causada por uma mutação no gene FMR1, resultando em deficiências intelectuais e sintomas comportamentais como evitação social e irritabilidade.

As informações neste artigo são baseadas em um comunicado à imprensa da Harmony Biosciences. Para uma compreensão mais profunda da saúde financeira da Harmony Biosciences, perspectivas de crescimento e análise detalhada de avaliação, acesse o Relatório de Pesquisa Pro abrangente disponível exclusivamente no InvestingPro.

Em outras notícias recentes, a Harmony Biosciences divulgou seus resultados do segundo trimestre de 2025, revelando um lucro por ação (LPA) mais forte do que o esperado de US$ 0,92, que superou as previsões dos analistas de US$ 0,72 em 27,78%. No entanto, a receita da empresa ficou ligeiramente abaixo das expectativas em US$ 200,5 milhões, em comparação com os US$ 204,59 milhões previstos. Enquanto isso, UBS e Mizuho aumentaram seus preços-alvo para a Harmony Biosciences para US$ 50,00, de US$ 48,00. O UBS citou projeções de vendas aumentadas para o Zygel, elevando sua estimativa de vendas de pico ajustada ao risco para US$ 485 milhões, de US$ 270 milhões. A confiança da Mizuho seguiu-se a recentes reuniões com investidores com a administração da Harmony Biosciences e aos próximos dados de ensaios clínicos de Fase 3 para o ZYN002 na Síndrome do X Frágil. Ambas as empresas mantiveram classificações positivas para as ações, com o UBS mantendo uma classificação de Compra e a Mizuho uma classificação de Desempenho Superior. Esses desenvolvimentos destacam o interesse contínuo e a análise do potencial de crescimento e desempenho de mercado da Harmony Biosciences.

Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.

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