Intellia apresentará dados sobre terapia CRISPR para amiloidose ATTR

CAMBRIDGE, Mass. - A Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), que viu suas ações subirem 34,75% na última semana e possui uma capitalização de mercado de US$ 1,67 bilhões, anunciou na segunda-feira que apresentará dados de longo prazo de seu ensaio clínico de Fase 1 em andamento do investigacional nex-z para amiloidose ATTR hereditária com polineuropatia (ATTRv-PN) em uma próxima conferência médica.

A apresentação, agendada para 25 de setembro na 5ª Reunião Internacional de Amiloidose ATTR em Baveno, Itália, incluirá medidas relevantes da doença com até três anos de acompanhamento dos pacientes. De acordo com dados do InvestingPro, 11 analistas revisaram recentemente suas expectativas de lucros para cima para o próximo período, sugerindo confiança crescente nos programas clínicos da empresa.

O Dr. Julian Gillmore do Centro Nacional de Amiloidose da Divisão de Medicina da UCL apresentará os dados de acompanhamento de 24 meses do estudo que avalia a segurança e eficácia do nex-z, baseado na tecnologia de edição genética CRISPR/Cas9.

O nex-z foi projetado para inativar o gene TTR que produz a proteína transtirretina. Segundo o comunicado à imprensa, dados provisórios da Fase 1 mostraram que a administração de nex-z levou a reduções consistentes nos níveis de TTR.

A amiloidose ATTR é uma doença rara, progressiva e fatal onde as proteínas transtirretina se dobram incorretamente e se acumulam como amiloide no corpo, causando complicações em múltiplos tecidos, incluindo o coração e nervos. A forma hereditária ocorre quando uma pessoa nasce com mutações no gene TTR.

A empresa estima que existam aproximadamente 50.000 pessoas em todo o mundo vivendo com amiloidose ATTRv e entre 200.000 e 500.000 pessoas com a forma selvagem da doença.

A Intellia está desenvolvendo o nex-z em colaboração com a Regeneron Pharmaceuticals, Inc. como parte de uma parceria de descoberta e desenvolvimento de múltiplos alvos.

Em outras notícias recentes, a Intellia Therapeutics completou o recrutamento em seu estudo global de Fase 3 HAELO para tratamento de angioedema hereditário (HAE), alcançando este marco em apenas nove meses. O estudo envolve aproximadamente 60 participantes, com quase metade dos Estados Unidos, e visa avaliar a eficácia e segurança de sua terapia de edição genética baseada em CRISPR. A Intellia planeja divulgar dados preliminares no primeiro semestre de 2026 e prevê submeter um pedido de licença biológica no segundo semestre de 2026, com um potencial lançamento nos EUA no início de 2027.

No front financeiro, a H.C. Wainwright aumentou seu preço-alvo para a Intellia Therapeutics para US$ 30 enquanto mantém uma classificação de Compra, citando o rápido recrutamento no ensaio de Fase 3 como um sinal positivo. Enquanto isso, a Citizens JMP reiterou uma classificação de Desempenho de Mercado, também destacando o rápido recrutamento como um indicador de interesse significativo no tratamento. No entanto, a Guggenheim reduziu significativamente seu preço-alvo para US$ 14 de US$ 45, refletindo projeções ajustadas de vendas máximas para os programas clínicos da Intellia. A Guggenheim agora estima vendas máximas de aproximadamente US$ 330 milhões para NTLA-2002, uma diminuição da projeção anterior de US$ 380 milhões.

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