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CAMBRIDGE, Mass. - A Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), uma empresa de edição genética, anunciou dados positivos da Fase 2 para sua terapia investigacional NTLA-2002, destinada ao tratamento do angioedema hereditário (HAE). Os resultados, publicados no The New England Journal of Medicine, indicam reduções significativas nas taxas de ataques mensais para pacientes com HAE.
O estudo de Fase 2, que faz parte de um ensaio contínuo de Fase 1/2, demonstrou que uma única dose de 50 mg de NTLA-2002 levou a uma redução média da taxa de ataques mensais de 77% durante as semanas 1-16 e 81% durante as semanas 5-16, em comparação com o placebo. Notavelmente, oito dos onze pacientes no braço de 50 mg ficaram livres de ataques após a infusão no último acompanhamento, sugerindo que o NTLA-2002 poderia potencialmente servir como uma cura funcional para o HAE.
O HAE é uma condição genética rara caracterizada por ataques inflamatórios graves, recorrentes e imprevisíveis, que podem ser fatais. O padrão atual de cuidados envolve a administração crônica de tratamentos que podem reduzir, mas nem sempre eliminar, esses ataques. O NTLA-2002, uma terapia de edição genética in vivo baseada em CRISPR, visa inativar o gene responsável por esses ataques, oferecendo uma solução de tratamento único.
O estudo envolveu 27 participantes que receberam uma dose única de 25 mg ou 50 mg de NTLA-2002 ou um placebo via infusão intravenosa. Aqueles no grupo de dose de 50 mg não apenas experimentaram as reduções mais significativas na taxa de ataques, mas também mostraram uma maior redução na proteína calicreína, um ator-chave nos ataques de HAE.
O NTLA-2002 foi bem tolerado em ambos os níveis de dose, com os eventos adversos mais frequentes sendo leves, como dor de cabeça e fadiga. Não houve eventos adversos graves relacionados à terapia.
Esses resultados promissores levaram a Intellia a selecionar a dose de 50 mg para avaliação adicional no estudo pivotal global de Fase 3 HAELO, que está atualmente recrutando pacientes. A empresa visa redefinir o paradigma de tratamento para o HAE, oferecendo esperança de uma vida livre de terapia crônica.
As informações neste artigo são baseadas em um comunicado de imprensa da Intellia Therapeutics.
Em outras notícias recentes, a Intellia Therapeutics mostrou progresso significativo em seus programas clínicos. A empresa concluiu com sucesso seus estudos de Fase II para o NTLA-2002, um tratamento para angioedema hereditário (HAE), e recebeu aprovação para iniciar o primeiro estudo em humanos para o NTLA-3001, destinado ao tratamento da doença pulmonar associada à Deficiência de Alfa-1 Antitripsina (AATD).
A Intellia também relatou uma forte posição financeira, com reservas de caixa de 939,9 milhões de dólares, esperadas para financiar operações até o final de 2026. O BMO Capital e o RBC Capital Markets mantiveram suas classificações de Outperform para as ações da Intellia, com o BMO Capital estabelecendo um preço-alvo de 70,00 dólares e o RBC Capital Markets ajustando seu preço-alvo.
A empresa iniciou um ensaio pivotal de Fase 3 para o NTLA-2002 após resultados promissores dos ensaios de Fase 1/2. Um ensaio pivotal para cardiomiopatia amiloide por transtirretina (TTR-CM) também começou em 35 sites globais.
Esses desenvolvimentos refletem o compromisso da Intellia em avançar suas terapias de edição genética e sua robusta posição financeira para apoiar seus ambiciosos programas clínicos.
Insights do InvestingPro
À medida que a Intellia Therapeutics (NASDAQ:NTLA) avança em sua terapia de edição genética para o angioedema hereditário, os investidores devem considerar algumas métricas financeiras e insights importantes do InvestingPro.
De acordo com os dados do InvestingPro, a capitalização de mercado da Intellia é de 2,03 bilhões de dólares, refletindo a avaliação do mercado sobre o potencial da empresa no espaço de edição genética. No entanto, a posição financeira da empresa apresenta um quadro misto. Uma dica do InvestingPro observa que a Intellia possui mais caixa do que dívida em seu balanço, o que poderia proporcionar flexibilidade financeira à medida que avança em seus ensaios clínicos.
Apesar dos resultados clínicos promissores, a Intellia enfrenta alguns desafios financeiros. A receita da empresa nos últimos doze meses até o segundo trimestre de 2023 foi de 45,97 milhões de dólares, com um declínio preocupante no crescimento da receita de 13,33% no mesmo período. Isso está alinhado com outra dica do InvestingPro indicando que a empresa está queimando caixa rapidamente, uma situação comum para empresas de biotecnologia em estágio de desenvolvimento.
Os investidores também devem estar cientes de que a Intellia não é atualmente lucrativa, com uma margem de lucro bruto negativa de -876,2% nos últimos doze meses até o segundo trimestre de 2023. Isso é consistente com a dica do InvestingPro afirmando que os analistas não preveem que a empresa será lucrativa este ano.
O desempenho das ações tem sido volátil, com um retorno total do preço ano a data de -34,6% de acordo com os dados mais recentes. Essa volatilidade é destacada em uma dica do InvestingPro, o que pode ser particularmente relevante para investidores avessos ao risco.
Vale notar que o InvestingPro oferece 10 dicas adicionais para a Intellia Therapeutics, fornecendo uma análise mais abrangente para investidores interessados em aprofundar-se na saúde financeira e posição de mercado da empresa.
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