Japão concede status de medicamento órfão ao tratamento para AEH

Publicado 21.01.2025, 09:07
Japão concede status de medicamento órfão ao tratamento para AEH

CAMBRIDGE, Massachusetts e SALISBURY, Inglaterra - A KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) recebeu a Designação de Medicamento Órfão para o sebetralstat do Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar (MHLW) do Japão, anunciou a empresa hoje. Juntamente com esta designação, a empresa submeteu um Pedido de Novo Medicamento (NDA) para o sebetralstat no Japão, que, se aprovado, o marcaria como o primeiro tratamento oral sob demanda para o angioedema hereditário (AEH) no país.

A submissão do NDA é baseada nos resultados do ensaio clínico de fase 3 KONFIDENT e do ensaio de extensão aberto KONFIDENT-S em andamento. O ensaio KONFIDENT, que é o maior já realizado para AEH, envolveu 136 pacientes em 20 países. Os participantes deste ensaio receberam sebetralstat para tratar ataques agudos de AEH. O ensaio KONFIDENT-S continua a avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do medicamento, com planos para uma nova formulação de comprimido de desintegração oral (ODT) destinada a um pedido suplementar de Novo Medicamento (sNDA) em 2026. Com alvos de preço dos analistas variando de 18 USD a 39 USD, significativamente acima do preço de negociação atual de 8,30 USD, as expectativas do mercado parecem otimistas apesar dos recentes desafios financeiros. Os assinantes do InvestingPro podem acessar uma análise detalhada das perspectivas de crescimento da KalVista e 10 ProTips adicionais.

O sebetralstat é um novo inibidor oral da calicreína plasmática destinado ao tratamento de ataques de AEH em adultos e adolescentes com 12 anos ou mais. O medicamento também foi submetido à revisão regulatória pela FDA dos EUA, com uma data-alvo da Lei de Taxas de Usuário de Medicamentos Prescritos (PDUFA) de 17 de junho de 2025. Os Pedidos de Autorização de Comercialização foram concluídos para o sebetralstat junto à Agência Europeia de Medicamentos e outras autoridades regulatórias globais.

O angioedema hereditário é uma doença genética rara caracterizada por episódios espontâneos de inchaço em várias partes do corpo, que podem ser potencialmente fatais dependendo da localização. Os tratamentos sob demanda atuais para AEH requerem administração intravenosa ou subcutânea, o que destaca a importância de uma opção de tratamento oral como o sebetralstat.

O CEO da empresa, Ben Palleiko, enfatizou a necessidade crítica de novos tratamentos eficazes para AEH no Japão e expressou orgulho no papel da KalVista no avanço do cuidado para a comunidade de AEH.

Esta notícia é baseada em um comunicado de imprensa e contém declarações prospectivas que envolvem riscos e incertezas, conforme detalhado nos arquivos da KalVista junto à Comissão de Valores Mobiliários. A pontuação de saúde financeira da empresa pelo InvestingPro é classificada como "Razoável", com notáveis pontos fortes na gestão de fluxo de caixa, apesar da atual falta de lucratividade. A ação mostrou impulso recente com um ganho de 12% na última semana, embora permaneça 33% mais baixa em relação ao ano anterior.

Em outras notícias recentes, a KalVista Pharmaceuticals viu progresso significativo no desenvolvimento de seu medicamento sebetralstat. Analistas da TD Cowen projetam que o medicamento poderia atingir mais de 750 milhões USD em vendas de pico, enquanto a BofA Securities estima vendas de pico ajustadas ao risco de 604 milhões USD até 2035. Ambas as firmas atribuíram uma classificação de Compra às ações da KalVista, com a TD Cowen estabelecendo um preço-alvo de 30 USD e a BofA Securities de 22 USD.

Em termos de liderança, a KalVista nomeou Jeb Ledell como seu novo Diretor de Operações e Laurence Reid, Ph.D., para seu Conselho de Administração. A empresa também nomeou Brian Piekos como o novo CFO. Essas nomeações ocorrem enquanto a KalVista se prepara para o lançamento global do sebetralstat, que é antecipado para o segundo semestre de 2025.

Por outro lado, a H.C. Wainwright manteve uma classificação de Compra para a KalVista, citando o potencial de força de mercado para o sebetralstat. A firma acredita que haverá demanda significativa pelo medicamento após seu lançamento, pois oferece uma alternativa indolor, conveniente e eficaz às terapias sob demanda existentes para o angioedema hereditário.

Por fim, a KalVista garantiu mais de 160 milhões USD em capital através de transações de financiamento e ofertas de ações, e anunciou uma oferta pública e uma colocação privada concorrente de ações, visando levantar um total de 60 milhões USD. É importante notar que estes são desenvolvimentos recentes e não incluem um resumo ou conclusão.

Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.

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