ENCINITAS, Califórnia - A Kiora Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KPRX), uma empresa de biotecnologia em estágio clínico, recebeu aprovação regulatória para iniciar um ensaio clínico de Fase 2 para o KIO-301, com o objetivo de restaurar a visão em pacientes com retinite pigmentosa. O estudo ABACUS-2 está programado para recrutar 36 pacientes em um estudo randomizado e controlado em vários centros, com a dosagem prevista para começar no próximo ano.
O ensaio incluirá participantes com visão ultra-baixa ou sem percepção de luz, independentemente da mutação genética que causa sua retinite pigmentosa. Será um estudo duplo-cego, com os pacientes recebendo múltiplas doses de KIO-301. O foco principal será validar os endpoints de visão funcional, que poderão ser usados em futuros estudos de registro para aprovação de mercado nos Estados Unidos e na Europa.
Eric Daniels, M.D., Diretor de Desenvolvimento da Kiora, destacou a ausência de terapias aprovadas para a retinite pigmentosa e expressou que o ensaio ABACUS-2 marca um avanço significativo para atender a essa necessidade médica não atendida. A empresa trabalhou com reguladores europeus e americanos para alinhar as expectativas quanto aos endpoints aprovados, enfatizando a importância de medir o impacto de uma terapia na visão funcional cotidiana.
O ensaio será conduzido em cinco centros na Austrália, com os pacientes randomizados para receber uma dose alta ou baixa de KIO-301, administrada intravitreamente em ambos os olhos. Após três doses consecutivas, com seis semanas de intervalo, haverá um período de acompanhamento de três meses. A segurança, tolerabilidade e avaliações-chave de eficácia, como visão funcional e acuidade visual, serão avaliadas usando vários métodos, incluindo o Teste de Visão Rudimentar de Berkeley e perimetria.
O KIO-301 é uma pequena molécula fotossensível que poderia potencialmente restaurar a visão em mais de 150 mutações genéticas associadas à retinite pigmentosa e outras doenças hereditárias da retina. O composto é projetado para conferir capacidades de detecção de luz às células ganglionares da retina, que estão a jusante dos bastonetes e cones degenerados na retina.
A empresa também está desenvolvendo o KIO-104 para inflamação da retina e está ativamente envolvida com locais de ensaio e investigadores clínicos. Este anúncio é baseado em um comunicado de imprensa e reflete os esforços contínuos da empresa para desenvolver tratamentos para doenças da retina.
Em outras notícias recentes, a Kiora Pharmaceuticals fez progressos significativos no desenvolvimento de seu tratamento investigacional, KIO-301. A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) concedeu a Designação de Medicamento Órfão ao KIO-301, que visa tratar um subconjunto de doenças hereditárias da retina (IRDs). Esta designação fornece à Kiora vantagens regulatórias e de mercado na União Europeia.
Além disso, a Kiora garantiu um acordo de co-desenvolvimento e comercialização com a Théa Open Innovation para o KIO-301, excluindo a Ásia. Esta parceria apoiará ainda mais o desenvolvimento deste tratamento potencialmente inovador. Notavelmente, o próximo ensaio de Fase 2, denominado ABACUS-2, será um estudo multicêntrico, duplo-cego, randomizado e controlado.
Além disso, a empresa relatou resultados positivos do ensaio clínico ABACUS-1. O KIO-301 demonstrou aumentar a atividade cerebral em pacientes com retinite pigmentosa, um distúrbio hereditário que afeta aproximadamente 1 em 4.000 indivíduos globalmente. Esses desenvolvimentos fazem parte do compromisso contínuo da Kiora em atender às necessidades médicas não atendidas no tratamento de doenças da retina.
Insights do InvestingPro
À medida que a Kiora Pharmaceuticals (NASDAQ: KPRX) avança em seus ensaios clínicos para o KIO-301, os investidores podem considerar valiosos os dados financeiros recentes e insights de analistas adicionais. De acordo com o InvestingPro, a capitalização de mercado da Kiora é de modestos 12 milhões de dólares, refletindo seu status de empresa de biotecnologia em estágio clínico.
Apesar de seu pequeno porte, a Kiora demonstra alguns pontos fortes financeiros. Uma dica do InvestingPro indica que a empresa possui mais caixa do que dívida em seu balanço, o que pode ser crucial para financiar ensaios clínicos em andamento como o ABACUS-2. Além disso, os ativos líquidos da empresa excedem as obrigações de curto prazo, sugerindo uma posição financeira estável a curto prazo à medida que avança com suas atividades de pesquisa e desenvolvimento.
Curiosamente, as ações da Kiora mostraram um retorno significativo na última semana, com um aumento de preço de 15,76%, e um forte retorno de 17,78% no último mês. Este recente momento positivo pode refletir o otimismo dos investidores sobre o progresso da empresa com o KIO-301 e a aprovação regulatória para iniciar o ensaio de Fase 2.
Vale ressaltar que os analistas preveem que a empresa será lucrativa este ano, o que se alinha com a dica do InvestingPro sugerindo que o lucro líquido deve crescer. Isso pode ser um sinal positivo para a Kiora à medida que continua a desenvolver seu pipeline de tratamentos para doenças da retina.
Para investidores que buscam uma análise mais abrangente, o InvestingPro oferece 12 dicas adicionais para a Kiora Pharmaceuticals, proporcionando uma compreensão mais profunda da saúde financeira e posição de mercado da empresa.
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