Korro Bio recebe designação de medicamento órfão da EMA para tratamento de AATD

CAMBRIDGE, Mass. - A Korro Bio, Inc. (NASDAQ:KRRO), uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico com capitalização de mercado de US$ 128 milhões e forte posição de liquidez, anunciou na segunda-feira que o Comitê da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) concedeu a designação de medicamento órfão para o KRRO-110, seu tratamento investigacional para a Deficiência de Alfa-1 Antitripsina (AATD). De acordo com os dados do InvestingPro, a empresa mantém um índice de liquidez saudável de 9,41, com reservas de caixa que excedem suas obrigações de dívida.

Esta designação europeia segue a designação de medicamento órfão da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o KRRO-110 em março de 2025. A terapia está atualmente sendo avaliada no estudo clínico REWRITE de Fase 1/2a, com uma leitura interina esperada para o segundo semestre de 2025. Embora as ações da empresa tenham experimentado uma queda significativa de 70% no último ano, a análise do InvestingPro sugere que a ação está atualmente subvalorizada com base em sua avaliação de Valor Justo.

"A designação de medicamento órfão da EMA para o KRRO-110 é um marco significativo para a Korro e destaca uma necessidade urgente de trazer soluções inovadoras para pessoas com AATD que buscam novas terapias modificadoras da doença", disse Kemi Olugemo, Diretora Médica da Korro, segundo o comunicado de imprensa da empresa.

O KRRO-110 é o primeiro candidato a produto oligonucleotídeo de edição de RNA da plataforma proprietária de edição de RNA da Korro. A terapia foi projetada para editar a mutação do gene SERPINA1 que causa AATD, potencialmente restaurando a produção normal da proteína AAT.

O estudo clínico REWRITE avaliará a segurança e tolerabilidade do KRRO-110 em até 64 participantes, incluindo adultos saudáveis e pacientes com AATD com o genótipo PiZZ. A conclusão do estudo está prevista para 2026.

A designação de órfão da EMA proporciona às empresas incentivos ao desenvolvimento, incluindo assistência em protocolos, redução de taxas regulatórias e exclusividade de mercado após a aprovação. A designação é concedida a medicamentos destinados ao tratamento de doenças que afetam menos de 5 em cada 10.000 pessoas na União Europeia.

A AATD é um distúrbio genético que pode levar a enfisema pulmonar e cirrose hepática em adultos afetados. Com os resultados financeiros esperados para 6 de agosto, investidores que buscam insights mais profundos sobre a saúde financeira e perspectivas de crescimento da Korro Bio podem acessar análises abrangentes através dos relatórios de pesquisa detalhados do InvestingPro, que incluem análises especializadas do pipeline de desenvolvimento da empresa e métricas financeiras.

Em outras notícias recentes, a Korro Bio tem sido objeto de atividade analítica notável. A H.C. Wainwright ajustou seu preço-alvo de 12 meses para a Korro Bio de US$ 115 para US$ 100, mantendo uma classificação de Compra para as ações. Esta revisão reflete a dinâmica do mercado e os desafios regulatórios antecipados, particularmente com a nomeação de Vinay Prasad no Centro de Pesquisa e Avaliação de Biológicos da FDA. Apesar dessas preocupações, o principal produto da Korro Bio, KRRO-110, será revisado pelo Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos, potencialmente mitigando alguns riscos regulatórios. Além disso, a decisão da Korro Bio de reduzir sua força de trabalho em 20% para estender seu horizonte financeiro foi considerada nas expectativas atualizadas da H.C. Wainwright.

Enquanto isso, a Cantor Fitzgerald iniciou a cobertura da Korro Bio com uma classificação acima da média e estabeleceu um preço-alvo de 12 meses de US$ 74. A empresa destaca o tratamento promissor da Korro, KRRO-110, que está sendo desenvolvido para a deficiência de alfa-1 antitripsina, como um potencial participante significativo no campo de terapêuticas oligonucleotídeas de edição de RNA. A análise da Cantor Fitzgerald sugere que o KRRO-110 poderia se tornar uma opção de tratamento líder neste mercado competitivo. A confiança da empresa se estende ao foco estratégico da Korro e aos potenciais programas clínicos futuros, que poderiam fortalecer ainda mais sua posição no setor de medicina genética.

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