PITTSBURGH - A Krystal Biotech, Inc. (NASDAQ: KRYS), uma empresa de biotecnologia em fase comercial com uma capitalização de mercado de 5,3 bilhões de dólares e impressionantes margens de lucro bruto de 92,5%, anunciou hoje uma atualização sobre o processo regulatório de seu produto de terapia gênica, beremagene geperpavec-svdt (B-VEC), destinado ao tratamento da epidermólise bolhosa distrófica (DEB). O Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) cancelou a Explicação Oral que estava agendada para a última quinta-feira e, em vez disso, solicitou respostas por escrito da empresa sobre questões pendentes.
De acordo com a Krystal Biotech, não há objeções importantes da EMA em relação à aprovação total do B-VEC. A empresa mantém-se confiante em sua capacidade de abordar as questões pós-comercialização restantes e acredita que essa troca adicional com a EMA beneficiará os pacientes que sofrem de DEB. O parecer do CHMP é agora esperado para o primeiro trimestre de 2025, com o cronograma de lançamento da empresa para a Alemanha ainda previsto para o segundo trimestre de 2025.
A DEB é um distúrbio genético raro e grave que leva a uma pele extremamente frágil, que pode formar bolhas e se romper com fricção ou trauma mínimos. O B-VEC é uma terapia gênica não invasiva e redosável projetada para entregar cópias do gene COL7A1 para tratar a DEB em nível molecular. A terapia foi aprovada pela Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos em maio de 2023 e é vendida nos Estados Unidos sob o nome VYJUVEK®.
A Krystal Biotech está focada no desenvolvimento e comercialização de medicamentos genéticos para doenças com altas necessidades médicas não atendidas. O primeiro produto comercial da empresa, VYJUVEK®, é a primeira terapia gênica redosável e o primeiro tratamento aprovado pela FDA para DEB. De acordo com os dados do InvestingPro, a empresa mantém uma forte saúde financeira com um índice de liquidez corrente de 7,97 e alcançou um notável crescimento de receita de mais de 2.700% nos últimos doze meses.
Esta atualização é baseada em um comunicado de imprensa da Krystal Biotech, Inc. As declarações prospectivas da empresa sobre o cronograma de revisão da EMA e o lançamento comercial na União Europeia estão sujeitas a vários fatores, incluindo revisão regulatória e aprovações de marketing. A análise do InvestingPro mostra que a ação entregou um forte retorno de 49,3% no acumulado do ano, com insights adicionais disponíveis no abrangente Relatório de Pesquisa Pro, que fornece uma análise aprofundada desta e de mais de 1.400 outras ações dos EUA.
Em outras notícias recentes, a Krystal Biotech, uma empresa de terapia gênica, reportou resultados robustos para o terceiro trimestre de 2024. A empresa viu um aumento significativo no lucro por ação, subindo para 0,95 dólares de 0,54 dólares no segundo trimestre, e um crescimento substancial da receita de seu produto principal, VYJUVEK, que gerou receitas líquidas de 83,8 milhões de dólares no terceiro trimestre. Esses desenvolvimentos recentes são devidos a estratégias comerciais bem-sucedidas, incluindo um forte foco na experiência de pacientes e médicos.
A Krystal Biotech também forneceu atualizações sobre seus planos de expansão na Europa e no Japão, e avanços em seu pipeline clínico. A empresa está se preparando para um parecer do CHMP na Europa e um lançamento em 2025 no Japão, com planos de lançar comercialmente o B-VEC em ambas as regiões em 2025. Além disso, a empresa espera leituras de dados intermediários até o final de 2024 de múltiplos produtos em seu pipeline clínico.
Em termos financeiros, a empresa reportou uma posição forte, com 374 milhões de dólares em caixa e investimentos no final do terceiro trimestre de 2024. No entanto, é importante notar que as despesas de pesquisa e desenvolvimento aumentaram para 13,5 milhões de dólares devido ao aumento dos custos clínicos e de fabricação. Apesar disso, a empresa prevê atingir um pagamento de marco de 300 milhões de dólares relacionado ao acordo PeriphaGen no início de 2025.
Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.