Medicamento experimental da Biogen para AME mostra resultados promissores em teste inicial

Publicado 25.06.2025, 08:36
Medicamento experimental da Biogen para AME mostra resultados promissores em teste inicial

CARLSBAD, Califórnia - A Biogen relatou resultados intermediários positivos de um estudo de Fase 1 do salanersen (ION306/BIIB115), um tratamento investigacional para atrofia muscular espinhal (AME), segundo comunicado à imprensa.

O medicamento, desenvolvido usando a tecnologia antisense da Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS), foi administrado como dose anual única em crianças com AME que haviam recebido terapia genética anteriormente, mas apresentaram respostas clínicas abaixo do ideal. A Ionis, com capitalização de mercado de US$ 6,3 bilhões e forte posição de liquidez (índice de liquidez corrente de 9,66), gerou receitas de US$ 717 milhões nos últimos doze meses. A análise do InvestingPro indica que a empresa mantém níveis moderados de dívida enquanto demonstra robusta força financeira de curto prazo.

Na parte aberta do estudo envolvendo 24 participantes, aqueles que receberam doses de 40 mg ou 80 mg de salanersen experimentaram reduções substanciais na cadeia leve de neurofilamento (NfL), um marcador de neurodegeneração. Pacientes com níveis basais elevados de NfL mostraram reduções médias de 70% aos seis meses, que foram mantidas durante todo o intervalo de dosagem de um ano.

Entre oito participantes com idades entre 2 e 12 anos que receberam a dose de 40 mg e completaram pelo menos um ano de acompanhamento, metade alcançou novos marcos motores da Organização Mundial da Saúde que anteriormente não conseguiam realizar independentemente, como andar, engatinhar, ficar em pé ou sentar.

Esses participantes também mostraram melhorias nas medições da função motora, com aumentos médios de 3,3 pontos na Escala Motora Funcional Hammersmith-Expandida e 5,3 pontos no Módulo Revisado de Membros Superiores.

O medicamento foi geralmente bem tolerado, com a maioria dos eventos adversos sendo de leves a moderados. Os efeitos colaterais mais comuns relatados foram febre e infecção do trato respiratório superior.

O salanersen usa o mesmo mecanismo de ação do tratamento aprovado para AME da Biogen, SPINRAZA (nusinersen), mas é projetado para maior potência e dosagem menos frequente.

A Biogen está atualmente em contato com autoridades de saúde globais sobre o design dos estudos de Fase 3. A Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) descobriu o salanersen e licenciou os direitos globais para a Biogen. O mercado respondeu positivamente aos desenvolvimentos recentes, com as ações da Ionis mostrando um ganho de 7% na última semana. De acordo com o InvestingPro, que oferece análise abrangente de mais de 1.400 ações, incluindo IONS, sete analistas revisaram recentemente suas expectativas de lucros para cima para o próximo período. Os assinantes podem acessar insights adicionais, incluindo mais 10 ProTips e métricas financeiras detalhadas, através do Relatório de Pesquisa Pro da plataforma.

Em outras notícias recentes, a Ionis Pharmaceuticals relatou resultados positivos de seu estudo de Fase 3 do olezarsen, um tratamento para hipertrigliceridemia moderada. O estudo demonstrou uma redução significativa nos níveis de triglicerídeos, alcançando uma redução de 61% com dose de 80 mg e uma redução de 58% com dose de 50 mg, ambas com forte significância estatística. Além disso, a Ionis iniciou um ensaio de Fase 3 para o ION582, um tratamento investigacional para a síndrome de Angelman, com o primeiro participante já tendo recebido a dose. O ensaio visa avaliar melhorias na comunicação expressiva entre os participantes. Enquanto isso, analistas da Stifel mantiveram uma classificação de Manter para a Ionis, com um preço-alvo de US$ 38, após discussões sobre o pipeline da empresa e iniciativas estratégicas. A Ionis também está progredindo com seu ensaio de resultados cardiovasculares para eplontersen, com resultados previstos para 2026. Em notícias de liderança, a Ionis anunciou que Richard Geary, Vice-Presidente Executivo e Diretor de Desenvolvimento, se aposentará em janeiro de 2026, com Holly Kordasiewicz definida para sucedê-lo. Em sua recente reunião anual de acionistas, a Ionis elegeu quatro diretores e aprovou emendas ao seu Plano de Incentivo de Ações de 2011.

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