LONDRES e NOVA YORK - A MeiraGTx Holdings plc (NASDAQ:MGTX), uma empresa de medicamentos genéticos em estágio clínico, anunciou resultados encorajadores de seu mais recente ensaio clínico, MGT-GAD-025, focado no tratamento da doença de Parkinson. O estudo atingiu seu objetivo primário de segurança e tolerabilidade, além de mostrar melhorias significativas em endpoints-chave de eficácia para pacientes com doença de Parkinson idiopática.
O ensaio, que durou 26 semanas, foi um estudo randomizado, duplo-cego e controlado por procedimento simulado que comparou os efeitos de dois níveis de dosagem de AAV-GAD, um produto de terapia gênica, com um procedimento simulado. Os participantes, todos com histórico de resposta ao tratamento com levodopa, receberam a terapia por meio de infusão bilateral no núcleo subtalâmico.
O grupo de dose alta, composto por cinco indivíduos, demonstrou uma melhora média de 18 pontos na pontuação da Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson (UPDRS) Parte 3 sem medicação, o que é considerado uma mudança clinicamente significativa. Ambos os grupos de dose alta e baixa mostraram melhorias significativas nas pontuações do Questionário de Doença de Parkinson (PDQ-39), uma medida de qualidade de vida, com melhorias de 8 e 6 pontos em relação à linha de base, respectivamente.
O Dr. Ali Rezai, investigador principal do estudo AAV-GAD, expressou otimismo sobre os resultados, destacando as melhorias substanciais na pontuação motora e na qualidade de vida dos pacientes que receberam o tratamento com dose alta. Alexandria Forbes, Ph.D., presidente e CEO da MeiraGTx, ecoou esse sentimento, observando a segurança do AAV-GAD em todas as doses e o potencial da terapia para normalizar a função do circuito na doença de Parkinson.
Os resultados promissores deste pequeno estudo controlado por procedimento simulado abriram caminho para um desenvolvimento clínico adicional. A empresa planeja se envolver com reguladores nos EUA, Europa e Japão com o objetivo de iniciar um estudo de Fase 3.
A doença de Parkinson afeta quase um milhão de pessoas nos EUA e mais de 10 milhões em todo o mundo. Embora a maioria dos pacientes inicialmente responda à terapia de reposição de dopamina, sua eficácia pode diminuir com o tempo, tornando tratamentos alternativos como o AAV-GAD um foco significativo para os pesquisadores.
A MeiraGTx é especializada em medicamentos genéticos e desenvolveu uma plataforma de fabricação proprietária para seus produtos. O pipeline da empresa inclui programas clínicos em estágio avançado e capacidades de fabricação de ponta a ponta.
Esta notícia é baseada em um comunicado à imprensa da MeiraGTx Holdings plc.
Em outras notícias recentes, a MeiraGTx Holdings tem sido objeto de várias análises financeiras e desenvolvimentos. A Piper Sandler manteve sua classificação Overweight para as ações da MeiraGTx, destacando potenciais catalisadores de curto prazo e um pagamento de marco antecipado de 285 milhões de dólares de uma parceria com a Johnson & Johnson. Este pagamento está vinculado à primeira venda comercial do AAV-RPGR, um produto de terapia gênica, no próximo ano.
A RBC Capital ajustou seu preço-alvo para a MeiraGTx para 9,00 dólares, mantendo uma classificação Outperform. Isso ocorreu após os resultados do segundo trimestre da empresa e um acordo de financiamento de capital de 50 milhões de dólares, liderado por um investimento de 30 milhões de dólares da Sanofi. A empresa também está em discussão com a FDA sobre seu tratamento para xerostomia e espera resultados de ensaios pivotais para seu tratamento de retinite pigmentosa ligada ao X ainda este ano.
A MeiraGTx também anunciou uma oferta pública de 12,5 milhões de ações ordinárias a 4 dólares cada, esperando gerar 50 milhões de dólares em receitas brutas. Os recursos são destinados a fins corporativos gerais, incluindo despesas de pesquisa e desenvolvimento e custos de ensaios clínicos.
Simultaneamente, a Chardan Capital Markets iniciou a cobertura da MeiraGTx com uma classificação de Compra, expressando confiança no pipeline de terapia gênica da empresa. A firma destacou os dados promissores da Fase 1 do estudo AQUAx, acordos recentes com a Janssen Pharmaceuticals e a força do pipeline pré-clínico da MeiraGTx.
Estes são desenvolvimentos recentes que indicam as atividades financeiras e de pesquisa em andamento da MeiraGTx.
Insights do InvestingPro
À medida que a MeiraGTx Holdings plc (NASDAQ:MGTX) avança com seu promissor tratamento para a doença de Parkinson, os investidores devem considerar algumas métricas financeiras-chave e insights de especialistas. De acordo com os dados do InvestingPro, a capitalização de mercado da empresa é de 359,13 milhões de dólares, refletindo sua posição como uma empresa de biotecnologia em estágio clínico com potencial significativo.
As Dicas do InvestingPro destacam que a MGTX viu um retorno significativo na última semana, com um retorno total de preço de 1 semana de 11,81%. Esta recente alta pode ser atribuída aos resultados positivos do ensaio clínico anunciados para sua terapia da doença de Parkinson. No entanto, é importante notar que a empresa atualmente não é lucrativa nos últimos doze meses, o que não é incomum para empresas de biotecnologia em estágio clínico que investem pesadamente em pesquisa e desenvolvimento.
Outra Dica do InvestingPro indica que a MGTX está queimando rapidamente seu caixa, um fator que os investidores devem monitorar de perto, dado o caráter intensivo em capital dos ensaios clínicos e do desenvolvimento de medicamentos. Por outro lado, a empresa opera com um nível moderado de dívida e seus ativos líquidos excedem as obrigações de curto prazo, proporcionando alguma flexibilidade financeira à medida que avança para a potencial comercialização de suas terapias.
Para investidores que buscam uma análise mais abrangente, o InvestingPro oferece dicas e insights adicionais que podem ser valiosos na avaliação do potencial de investimento da MGTX. Existem mais 5 Dicas do InvestingPro disponíveis para a MGTX, fornecendo uma compreensão mais profunda da saúde financeira e posição de mercado da empresa.
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