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EMERYVILLE, Calif. - A Metagenomi, Inc. (NASDAQ: MGX), empresa de biotecnologia especializada em medicamentos genéticos de precisão com capitalização de mercado de aproximadamente $77 milhões, reportou um avanço significativo na tecnologia de edição gênica, conforme detalhado em publicação recente na Nature Communications. De acordo com análise do InvestingPro, as ações da empresa enfrentaram um ano desafiador, com queda superior a 80% nos últimos 12 meses, embora as avaliações atuais sugiram que a ação possa estar subvalorizada. O sistema compacto CRISPR-associated transposase (CAST) da empresa conseguiu integrar com sucesso um gene grande e terapeuticamente relevante no genoma humano, sinalizando um potencial salto no tratamento de doenças genéticas complexas.
O sistema compacto CAST, descoberto através da plataforma de metagenômica baseada em IA da Metagenomi, permite a integração precisa e programável de genes grandes. Isso é particularmente importante para tratar doenças causadas por mutações de perda de função, como doença de Wilson, fibrose cística e distrofia muscular de Duchenne. Com alvos de preço dos analistas variando de $14 a $25, Wall Street parece otimista sobre o potencial tecnológico da empresa, apesar dos desafios atuais do mercado.
A abordagem da Metagenomi simplifica a entrega de componentes de edição gênica usando um design único de mRNA "tudo-em-um", representando uma estratégia pioneira. O sistema demonstrou capacidade de integrar múltiplas cargas em um local seguro conhecido no genoma humano, evidenciando sua natureza específica e versátil.
O CEO e fundador da Metagenomi, Dr. Brian C. Thomas, enfatizou a importância das descobertas, afirmando: "Esses resultados reforçam o potencial dos sistemas CAST compactos para superar limitações-chave na integração de genes grandes, abrindo caminho para medicamentos genéticos de precisão." Ele acrescentou que o objetivo da empresa é "reesculpir o genoma humano" para curar doenças genéticas.
O estudo não apenas demonstra o potencial do sistema compacto Cas12k CAST para aplicações terapêuticas, mas também estabelece uma base para trabalhos futuros visando otimizar o sistema para uso clínico. A Metagenomi espera fazer mais avanços nesta tecnologia ainda este ano.
Sobre a Metagenomi: A Metagenomi é uma empresa de medicamentos genéticos de precisão que utiliza uma plataforma de metagenômica baseada em IA para desenvolver terapêuticas curativas. Aproveitando bilhões de anos de evolução microbiana, a Metagenomi busca criar um conjunto de novas ferramentas de edição capazes de corrigir qualquer tipo de mutação genética. Dados do InvestingPro revelam que a empresa mantém uma forte posição de liquidez com índice de liquidez corrente de 6,18 e mais caixa do que dívida em seu balanço, embora atualmente esteja experimentando rápida queima de caixa.
Este relatório é baseado em um comunicado de imprensa da Metagenomi, Inc. e não constitui endosso da empresa ou suas tecnologias.
Em outras notícias recentes, a Metagenomi, Inc. reportou avanços notáveis em seus programas de desenvolvimento terapêutico, destacando progresso significativo em 2024 e estabelecendo metas ambiciosas para 2025 e 2026. A empresa progrediu com o MGX-001, um potencial tratamento para hemofilia A, e iniciou discussões com o FDA enquanto inicia atividades de Boas Práticas de Fabricação. Na reunião anual da Sociedade Americana de Hematologia, a Metagenomi apresentou dados promissores mostrando atividade sustentada do Fator VIII em um estudo com primatas não humanos por mais de 16 meses. Para 2025, a empresa planeja finalizar seu estudo de durabilidade em primatas não humanos e busca obter status de Novo Medicamento em Investigação. Em colaboração com a Ionis Pharmaceuticals, os programas cardiometabólicos da Metagenomi atingiram a otimização de liderança, com prova de conceito in vivo demonstrada em roedores. A empresa espera nomear candidatos a desenvolvimento desses programas em 2025. Adicionalmente, a Metagenomi anunciou a nomeação de Eric Bjerkholt para seu Conselho de Administração, onde atuará nos comitês de Auditoria e Remuneração. Os avanços tecnológicos da empresa incluem nucleases SMART compactas e novos Editores de Base de Adenina, com planos para múltiplos arquivamentos de IND.
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