HOUSTON - A Moleculin Biotech, Inc., uma empresa farmacêutica em estágio avançado, anunciou a obtenção da aprovação do Comitê de Ética em Pesquisa (IRB) para um ensaio pivotal de Fase 3 de seu candidato a medicamento Annamycin, a ser utilizado em combinação com citarabina para o tratamento de leucemia mieloide aguda recidivada ou refratária (LMA R/R). Esta aprovação é um passo significativo para o início do ensaio, denominado estudo MIRACLE, que deve começar o recrutamento no primeiro trimestre de 2025.
O ensaio MIRACLE será conduzido globalmente e visa avaliar a eficácia e segurança do Annamycin em combinação com citarabina em altas doses (HiDAC). O estudo inicialmente randomizará de 75 a 90 indivíduos para receber HiDAC com placebo ou uma de duas doses de Annamycin. Após a revelação dos dados, a dose ótima de Annamycin será selecionada para a parte subsequente do ensaio, que envolverá aproximadamente 240 indivíduos adicionais.
O Annamycin recebeu o Status de Via Rápida e a Designação de Medicamento Órfão da FDA para o tratamento de LMA R/R, e também possui a Designação de Medicamento Órfão da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para a mesma indicação. O medicamento foi projetado para evitar a resistência a múltiplos fármacos e eliminar a cardiotoxicidade associada às antraciclinas atuais.
O anúncio foi feito por Walter Klemp, Presidente e CEO da Moleculin, que expressou confiança no desenho do ensaio e nos dados gerados até o momento. O desenho do ensaio está alinhado com a iniciativa Project Optimus da FDA, que visa otimizar a dosagem para o benefício do paciente.
O portfólio mais amplo da Moleculin inclui o WP1066, um modulador imune/de transcrição, e o WP1122, um antimetabólito direcionado a vírus e certos tipos de câncer. A estratégia de desenvolvimento da empresa para o Annamycin é baseada no feedback da FDA e está sujeita a mais registros regulatórios e potencial feedback adicional.
As informações neste artigo são baseadas em um comunicado à imprensa da Moleculin Biotech, Inc.
Em outras notícias recentes, a Moleculin Biotech divulgou atualizações sobre sua posição financeira e o progresso de seu principal candidato a medicamento, Annamycin, durante sua teleconferência de resultados trimestrais. A empresa encerrou o trimestre com 9,4 milhões de dólares em caixa, previsto para financiar as operações até o primeiro trimestre de 2025. O ensaio de Fase 3 MIRACLE para Annamycin, destinado ao tratamento de leucemia mieloide aguda (LMA), está atualmente em andamento com esforços de recrutamento em 60 locais, e 17 locais adicionais visados globalmente. O Annamycin tem mostrado resultados promissores, com uma taxa de remissão completa de 50% em pacientes com LMA de segunda linha. A Moleculin Biotech planeja começar a tratar os participantes no ensaio MIRACLE no início de 2025 e espera leituras de dados cruciais até meados de 2026. A empresa também visa uma submissão contínua do Novo Pedido de Medicamento (NDA) até o final de 2028. Esses desenvolvimentos recentes representam passos significativos nos esforços contínuos da Moleculin Biotech para avançar o Annamycin através do processo de ensaios clínicos.
Insights do InvestingPro
À medida que a Moleculin Biotech (MBRX) avança seu ensaio pivotal de Fase 3 para o Annamycin, os investidores devem considerar algumas métricas financeiras e insights importantes do InvestingPro. A capitalização de mercado da empresa é de modestos 7,14 milhões de dólares, refletindo seu atual estágio de desenvolvimento na indústria farmacêutica.
Os dados do InvestingPro revelam que as ações da Moleculin enfrentaram desafios significativos, com um retorno total do preço ano a data de -80,51% conforme os dados mais recentes disponíveis. Este desempenho está alinhado com uma Dica do InvestingPro indicando que o preço das ações caiu significativamente no último ano. Apesar desses contratempos, a recente aprovação do IRB para o estudo MIRACLE poderia potencialmente servir como um catalisador para o crescimento futuro.
Outra Dica relevante do InvestingPro destaca que a Moleculin possui mais caixa do que dívida em seu balanço, o que pode ser crucial para financiar o próximo ensaio de Fase 3 e outros esforços de pesquisa e desenvolvimento. No entanto, os investidores devem notar que a empresa está rapidamente consumindo seu caixa, uma característica comum de empresas de biotecnologia na fase de ensaios clínicos.
Para aqueles que buscam uma compreensão mais profunda da posição financeira e perspectivas de crescimento da Moleculin, o InvestingPro oferece dicas e insights adicionais. Na verdade, existem mais 11 Dicas do InvestingPro disponíveis para MBRX, fornecendo uma visão abrangente da saúde financeira e posição de mercado da empresa.
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