Ocugen recebe aprovação europeia para classificações de terapia gênica

Publicado 03.03.2025, 11:06
Ocugen recebe aprovação europeia para classificações de terapia gênica

A Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), empresa de biotecnologia especializada em terapias gênicas para cegueira negociada a $0,65 por ação, recebeu parecer positivo do Comitê de Terapias Avançadas (CAT) da Agência Europeia de Medicamentos para dois de seus produtos. As ações da empresa caíram mais de 46% nos últimos seis meses, embora segundo análise do InvestingPro, a ação pareça subvalorizada com base em sua avaliação de Valor Justo. A Comissão Europeia concedeu a classificação de Produto Medicinal de Terapia Avançada (ATMP) para OCU410 e OCU410ST, que estão sendo desenvolvidos para atrofia geográfica (AG) e doença de Stargardt, respectivamente.

A AG, um estágio da degeneração macular relacionada à idade seca, afeta aproximadamente 2-3 milhões de indivíduos nos Estados Unidos e Europa. Embora existam duas terapias nos EUA, nenhuma recebeu aprovação na Europa. A doença de Stargardt, que afeta cerca de 100.000 pessoas nos EUA e Europa, atualmente não possui tratamentos aprovados.

O Dr. Shankar Musunuri, CEO da Ocugen, expressou que a classificação ATMP é um passo significativo para atender a essas necessidades médicas não atendidas. A empresa concluiu a dosagem da Fase 2 do ensaio clínico OCU410 ArMaDa e prevê iniciar a Fase 3 no próximo ano. Dados do InvestingPro mostram que a empresa mantém um índice de liquidez corrente saudável de 2,58, com mais caixa do que dívida em seu balanço, embora atualmente esteja consumindo caixa rapidamente enquanto avança seus programas clínicos. O objetivo é solicitar a Autorização de Comercialização (MAA) e o Pedido de Licença Biológica (BLA) em 2028.

O OCU410 e OCU410ST visam as quatro vias associadas à dAMD e doença de Stargardt, administrados através de uma única injeção sub-retiniana. Resultados preliminares do ensaio para OCU410 mostram uma redução de 44% no crescimento da lesão e uma melhora de 10 letras na função visual aos nove meses. Para OCU410ST, dados de seis meses da Fase 1 revelaram uma redução de 52% no crescimento da lesão e uma melhora estatisticamente significativa de 10 letras na função visual.

A classificação ATMP acelera a revisão regulatória e permite interação mais frequente com a EMA para aconselhamento científico. A Ocugen planeja iniciar o ensaio clínico confirmatório pivotal de Fase 2/3 para OCU410ST até meados de 2025.

Ambos os candidatos a terapia gênica utilizam uma plataforma de vírus adeno-associado (AAV) para entregar o gene RORA, que está envolvido no metabolismo lipídico e possui propriedades anti-inflamatórias. A Dra. Huma Qamar, Diretora Médica da Ocugen, destacou os resultados promissores estruturais e funcionais e o perfil de segurança desses tratamentos.

A missão da Ocugen é descobrir, desenvolver e comercializar terapias inovadoras para diversas doenças. A plataforma de terapia gênica inovadora da empresa tem o potencial de tratar múltiplas doenças retinianas com um único produto. Com uma capitalização de mercado de $190 milhões e um EBITDA de -$51 milhões nos últimos doze meses, os investidores devem notar que os analistas não esperam lucratividade este ano.

Em outras notícias recentes, a Ocugen, Inc. reportou seus resultados do terceiro trimestre de 2024, destacando progressos significativos em seus programas clínicos. A empresa está avançando seu ensaio de Fase 3 para retinite pigmentosa. O relatório financeiro da Ocugen revelou despesas operacionais de $14,4 milhões, com custos de pesquisa e desenvolvimento de $8,1 milhões. A empresa também completou um financiamento de dívida de $30 milhões, estendendo sua reserva financeira até o primeiro trimestre de 2026.

Além disso, a Comissão Europeia endossou o produto de terapia gênica OCU400 da Ocugen, classificando-o como Produto Medicinal de Terapia Avançada. A H.C. Wainwright elevou seu preço-alvo para a Ocugen para $8,00, mantendo a classificação de Compra, após dados clínicos promissores da Fase 1 do Estudo ArMaDa para OCU410.

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