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Investing.com — A Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ: PRAX), uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico com capitalização de mercado de US$ 820 milhões, anunciou avanços significativos no desenvolvimento de tratamentos para encefalopatias epilépticas e do desenvolvimento (EEDs), um grupo de distúrbios marcados por desequilíbrio na atividade neuronal. De acordo com dados do InvestingPro, a empresa mantém uma forte posição financeira com índice de liquidez corrente de 8,44, indicando robusta liquidez para financiar seus programas de desenvolvimento. Durante um evento virtual para investidores na sexta-feira, a empresa compartilhou dados promissores sobre seus programas clínicos, incluindo seu principal candidato, relutrigina.
A coorte inicial de pacientes do estudo EMBOLD revelou que, após 11 meses de tratamento com relutrigina, os participantes experimentaram uma redução média de aproximadamente 90% nas convulsões em relação à linha de base. O período médio mais longo sem convulsões estendeu-se para 67 dias, uma melhoria considerável em comparação aos 3 dias registrados na linha de base.
A Praxis também está avançando no design do ensaio EMBRAVE3 para sua terapia de oligonucleotídeo antisense (ASO), elsunersen, visando mutações de ganho de função SCN2A. O design inovador do ensaio é notável por sua brevidade em comparação com outros estudos de ASO e seu foco na intervenção precoce, com tratamento potencialmente iniciando ao nascimento.
O portfólio de ASO da empresa continua a evoluir, com o PRAX-100, destinado ao autismo monogenético, com expectativa de atingir o status de candidato a desenvolvimento até meados do ano. A Praxis também está no caminho para nomear candidatos a desenvolvimento para PRAX-080 e PRAX-090, visando diferentes mutações genéticas, até o final de 2025.
A relutrigina, uma molécula pequena que inibe preferencialmente a corrente persistente de sódio, mostrou eficácia em vários modelos de EED e tem sido bem tolerada em estudos clínicos. O FDA concedeu Designações de Medicamento Órfão e Doença Pediátrica Rara para a relutrigina em múltiplas EEDs.
O elsunersen, desenvolvido em colaboração com a Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) e a RogCon, Inc., também demonstrou redução significativa de convulsões em pacientes com SCN2A-EED e possui Designações de Medicamento Órfão e Doença Pediátrica Rara do FDA, além de designações de Medicamento Órfão e PRIME da EMA.
Com um potencial de mercado alvo nos EUA de pelo menos US$ 3 bilhões para a relutrigina e um potencial de mercado global de US$ 1 bilhão para o elsunersen, a Praxis estima oportunidades comerciais substanciais. A abordagem abrangente da empresa para o tratamento de EED, que inclui potenciais terapias combinadas, sublinha seu compromisso em abordar essas condições desafiadoras. A análise do InvestingPro mostra que as ações ganharam mais de 10% na última semana, embora os investidores devam observar sua alta volatilidade com um beta de 2,68. Obtenha acesso a mais de 10 ProTips exclusivos e métricas financeiras abrangentes com uma assinatura do InvestingPro.
Esta atualização é baseada em um comunicado de imprensa da Praxis Precision Medicines. Embora a empresa possua mais caixa do que dívidas em seu balanço, os dados do InvestingPro indicam que ainda não é lucrativa, com analistas prevendo perdas contínuas este ano. Descubra análises financeiras detalhadas e estimativas de Valor Justo visitando o InvestingPro.
Em outras notícias recentes, a Praxis Precision Medicines relatou um prejuízo líquido de US$ 58,7 milhões para o quarto trimestre de 2024, com um prejuízo líquido total de US$ 182,8 milhões para o ano. A empresa também registrou US$ 7,5 milhões em receita de colaboração para o mesmo trimestre. A Praxis possui US$ 469,5 milhões em caixa, equivalentes de caixa e títulos negociáveis em 31 de dezembro de 2024, com expectativa de financiar operações até 2028. O Comitê Independente de Monitoramento de Dados recomendou interromper o programa Essential3 por futilidade, mas a Praxis planeja continuar o estudo até sua conclusão, com resultados previstos para o terceiro trimestre de 2025. Apesar desse revés, a empresa está avançando em outros programas, incluindo o estudo EMERALD para epilepsias do desenvolvimento programado para começar até meados de 2025. TD Cowen e Truist Securities ajustaram seus preços-alvo para a Praxis, com TD Cowen reduzindo para US$ 61 e Truist para US$ 85, mantendo a classificação de Compra. Os analistas observaram a importância dos próximos lançamentos de dados para os tratamentos de epilepsia da Praxis, que poderiam ser significativos para o futuro da empresa. Além disso, a Praxis concedeu opções de ações e unidades de ações restritas a seis novos funcionários não executivos como parte de seu Plano de Indução 2024.
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