Precision BioSciences apresenta dados positivos para terapia genética contra hepatite B

Publicado 06.08.2025, 08:14
Precision BioSciences apresenta dados positivos para terapia genética contra hepatite B

DURHAM, N.C. - A Precision BioSciences (NASDAQ:DTIL), atualmente negociada a US$ 4,86 e considerada subvalorizada de acordo com a análise da InvestingPro, anunciou na quarta-feira que sua terapia experimental de edição genética PBGENE-HBV mostrou resultados iniciais promissores no tratamento da hepatite B crônica, com reduções virais substanciais observadas em todos os pacientes na coorte de dose mais baixa de seu ensaio clínico ELIMINATE-B. A empresa mantém uma forte posição de liquidez com um índice de liquidez corrente de 6,62, embora os analistas esperem uma queda nas vendas no ano atual.

A terapia, projetada para eliminar o DNA circular covalentemente fechado (cccDNA) e inativar o DNA viral integrado, demonstrou um perfil de segurança favorável sem eventos adversos graves relacionados ao tratamento na coorte inicial, onde os pacientes receberam doses de 0,2 mg/kg.

Todos os três pacientes na primeira coorte mostraram reduções significativas no antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg), com as melhores respostas variando de 47% a 69%. Um paciente manteve aproximadamente 50% de redução no HBsAg sete meses após a dose inicial, sugerindo durabilidade da resposta.

"Este conjunto de dados empolgante fornece a primeira evidência clínica de reduções substanciais de HBsAg como resultado da eliminação direta de cccDNA e/ou inativação do DNA integrado do HBV em todos os pacientes, mesmo neste nível de dose mais baixo", disse Man-Fung Yuen, investigador do MBGENE-HBV e Professor Catedrático da Universidade de Hong Kong.

A empresa já começou a administrar doses em pacientes na segunda coorte a 0,4 mg/kg, com dados iniciais de segurança não mostrando toxicidades limitantes de dose. Espera-se que uma terceira coorte comece a receber doses este mês em um nível de dose mais alto.

A Precision BioSciences também anunciou que Mark Sulkowski, Professor de Medicina na Escola de Medicina da Universidade Johns Hopkins, expandiu seu papel para se tornar Consultor Chefe de Desenvolvimento Clínico para o programa.

A empresa implementou medidas de redução de custos que espera que estendam seu fluxo de caixa até o segundo semestre de 2027, fornecendo financiamento suficiente para avançar o PBGENE-HBV para estudos de Fase 2. Com uma capitalização de mercado de US$ 53,89 milhões e mais dinheiro do que dívidas em seu balanço, os dados da InvestingPro mostram que a pontuação geral de saúde financeira da empresa é "BOA", apesar de sua rápida taxa de queima de caixa.

Estima-se que 300 milhões de pessoas em todo o mundo tenham infecção crônica por hepatite B, com os tratamentos atuais exigindo administração vitalícia e raramente alcançando cura funcional.

As informações neste artigo são baseadas em um comunicado à imprensa da Precision BioSciences.

Em outras notícias recentes, a Precision BioSciences anunciou vários desenvolvimentos significativos relacionados ao seu tratamento de edição genética para distrofia muscular de Duchenne (DMD). A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) concedeu a Designação de Medicamento Órfão para o tratamento PBGENE-DMD da empresa. Esta designação oferece benefícios como incentivos financeiros para desenvolvimento clínico e o potencial de até sete anos de exclusividade de mercado se o medicamento for aprovado. Além disso, a terapia para DMD da Precision BioSciences recebeu a Designação de Doença Pediátrica Rara do FDA, destacando seu foco em doenças graves que afetam um pequeno número de pacientes jovens nos EUA. Além disso, a empresa relatou dados pré-clínicos promissores mostrando um aumento significativo nas células musculares positivas para distrofina em um modelo de camundongo com DMD. Os resultados indicaram um aumento de até três vezes nas células positivas para distrofina em vários tipos de músculos, incluindo o gastrocnêmio, quadríceps, coração e diafragma. A Precision BioSciences também recebeu Designações de Medicamento Órfão do FDA para seus tratamentos com nuclease direcionados à DMD. Esses desenvolvimentos recentes destacam o progresso da empresa no avanço de suas terapias de edição genética para este raro distúrbio genético.

Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.

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