PTC Therapeutics submete pedido à FDA para tratamento de AF

Publicado 19.12.2024, 10:11
PTC Therapeutics submete pedido à FDA para tratamento de AF

Esta notícia é baseada em um comunicado de imprensa da PTC Therapeutics e não inclui quaisquer endossos ou afirmações subjetivas. A decisão da FDA sobre o NDA da vatiquinona está pendente e, se aprovada, a vatiquinona se tornaria a primeira terapia autorizada especificamente para AF. Os assinantes do InvestingPro têm acesso a mais de 10 ProTips adicionais e métricas financeiras extensivas para PTCT, ajudando os investidores a tomar decisões mais informadas sobre o potencial desta empresa de biotecnologia emergente.

O pedido é apoiado por dados de um estudo controlado por placebo chamado MOVE-FA, juntamente com resultados de dois estudos de longo prazo que incluíram pacientes pediátricos e adultos com AF. Os estudos forneceram evidências sugerindo que a vatiquinona poderia retardar a progressão da doença e foi bem tolerada em diferentes faixas etárias.

A vatiquinona é projetada como um inibidor seletivo da enzima 15-Lipoxigenase, que desempenha um papel nas vias de energia e estresse oxidativo afetadas pela AF. O tratamento visa reduzir a disfunção mitocondrial e o estresse oxidativo, potencialmente diminuindo a inflamação celular e promovendo a sobrevivência neuronal.

A ataxia de Friedreich é uma doença neuromuscular rara e que encurta a vida, caracterizada pela perda progressiva de coordenação e força muscular, entre outros sintomas. É a ataxia hereditária mais comum e geralmente é diagnosticada na infância ou adolescência. Aproximadamente 25.000 pessoas em todo o mundo vivem com AF.

A PTC Therapeutics é uma empresa biofarmacêutica que se concentra na descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos para doenças raras. O portfólio da empresa inclui uma terapia genética já aprovada para deficiência de AADC e outros produtos em revisão para condições como fenilcetonúria e distrofia muscular de Duchenne. Com uma receita anual de 900,66 milhões de dólares e um notável retorno das ações de 65% no acumulado do ano, a empresa demonstrou um impulso significativo no mercado. A análise do InvestingPro indica que a ação está atualmente sendo negociada acima de seu Valor Justo, com analistas estabelecendo metas de preço variando de 32 a 80 dólares por ação. Para uma análise abrangente e insights adicionais, os investidores podem acessar o detalhado Relatório de Pesquisa Pro, disponível exclusivamente para assinantes do InvestingPro.

Esta notícia é baseada em um comunicado de imprensa da PTC Therapeutics e não inclui quaisquer endossos ou afirmações subjetivas. A decisão da FDA sobre o NDA da vatiquinona está pendente e, se aprovada, a vatiquinona se tornaria a primeira terapia autorizada especificamente para AF.

Em outras notícias recentes, a PTC Therapeutics experimentou desenvolvimentos significativos em suas operações. A empresa biofarmacêutica recebeu uma atualização do Morgan Stanley, passando de Equalweight para Overweight, com uma nova meta de preço de 67,00 dólares. Esta atualização segue uma série de eventos positivos, incluindo a aprovação de seu medicamento Kebilidi, a venda bem-sucedida de um voucher de revisão prioritária por 150 milhões de dólares e um acordo de licença global e colaboração lucrativo com a Novartis.

O acordo com a Novartis concentra-se no tratamento PTC518 para a doença de Huntington da PTC Therapeutics e inclui um pagamento inicial substancial de 1 bilhão de dólares em dinheiro. Espera-se que esta colaboração melhore o desenvolvimento e a potencial comercialização do PTC518. Além disso, a empresa relatou fortes ganhos no terceiro trimestre com receita total de 197 milhões de dólares, impulsionada em grande parte por sua franquia de distrofia muscular de Duchenne.

Apesar desses desenvolvimentos positivos, analistas da Goldman Sachs e Baird destacaram riscos contínuos para a empresa, incluindo a durabilidade das vendas de Translarna na UE e decisões regulatórias iminentes nos EUA para Translarna e vatiquinona. Apesar desses desafios, os recentes desenvolvimentos na PTC Therapeutics, particularmente o acordo com a Novartis, levaram a ajustes positivos de empresas financeiras.

A Baird elevou a meta de preço das ações da PTC Therapeutics para 70,00 dólares, mantendo uma classificação de Outperform. Esta meta de preço atualizada reflete a confiança da Baird no desempenho de mercado da empresa e nos potenciais ganhos futuros da colaboração com a Novartis e seu robusto pipeline de tratamentos.

Estes são os desenvolvimentos recentes nas operações da PTC Therapeutics.

Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.

Últimos comentários

Instale nossos aplicativos
Divulgação de riscos: Negociar instrumentos financeiros e/ou criptomoedas envolve riscos elevados, inclusive o risco de perder parte ou todo o valor do investimento, e pode não ser algo indicado e apropriado a todos os investidores. Os preços das criptomoedas são extremamente voláteis e podem ser afetados por fatores externos, como eventos financeiros, regulatórios ou políticos. Negociar com margem aumenta os riscos financeiros.
Antes de decidir operar e negociar instrumentos financeiros ou criptomoedas, você deve se informar completamente sobre os riscos e custos associados a operações e negociações nos mercados financeiros, considerar cuidadosamente seus objetivos de investimento, nível de experiência e apetite de risco; além disso, recomenda-se procurar orientação e conselhos profissionais quando necessário.
A Fusion Media gostaria de lembrar que os dados contidos nesse site não são necessariamente precisos ou atualizados em tempo real. Os dados e preços disponíveis no site não são necessariamente fornecidos por qualquer mercado ou bolsa de valores, mas sim por market makers e, por isso, os preços podem não ser exatos e podem diferir dos preços reais em qualquer mercado, o que significa que são inapropriados para fins de uso em negociações e operações financeiras. A Fusion Media e quaisquer outros colaboradores/partes fornecedoras de conteúdo não são responsáveis por quaisquer perdas e danos financeiros ou em negociações sofridas como resultado da utilização das informações contidas nesse site.
É proibido utilizar, armazenar, reproduzir, exibir, modificar, transmitir ou distribuir os dados contidos nesse site sem permissão explícita prévia por escrito da Fusion Media e/ou de colaboradores/partes fornecedoras de conteúdo. Todos os direitos de propriedade intelectual são reservados aos colaboradores/partes fornecedoras de conteúdo e/ou bolsas de valores que fornecem os dados contidos nesse site.
A Fusion Media pode ser compensada pelos anunciantes que aparecem no site com base na interação dos usuários do site com os anúncios publicitários ou entidades anunciantes.
A versão em inglês deste acordo é a versão principal, a qual prevalece sempre que houver alguma discrepância entre a versão em inglês e a versão em português.
© 2007-2025 - Fusion Media Limited. Todos os direitos reservados.