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Investing.com — A REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) compartilhou novos dados provisórios de seu ensaio clínico AFFINITY DUCHENNE® de Fase I/II em andamento, que avalia o RGX-202, uma terapia gênica investigacional para distrofia muscular de Duchenne. Os dados apresentados na Conferência Clínica e Científica da Associação de Distrofia Muscular de 2025 mostraram resultados positivos de biomarcadores em pacientes com idades entre 1 e 3 anos, com um paciente de 3 anos demonstrando níveis de expressão de microdistrofina de 122,3% em comparação com o controle.
Essas descobertas se somam aos níveis consistentes e robustos de microdistrofina e transdução observados em todos os grupos etários tratados. O ensaio está atualmente recrutando pacientes ambulatoriais com idade a partir de 1 ano, com planos para submissão de um Pedido de Licença Biológica (BLA) até meados de 2026. A ação tem mostrado um impulso significativo recentemente, ganhando quase 17% na última semana, embora permaneça bem abaixo de sua máxima de 52 semanas de US$ 23,14.
O perfil de segurança do RGX-202 continua encorajador, sem eventos adversos graves (SAEs) ou eventos adversos de interesse especial (AESIs) relatados até 21 de fevereiro de 2025. Os eventos adversos comuns relacionados ao medicamento incluíram náusea, vômito e fadiga, que foram resolvidos e são tipicamente esperados com a administração de terapia gênica.
Dr. Steve Pakola, Diretor Médico da REGENXBIO, destacou que o RGX-202 é a única terapia gênica de próxima geração para Duchenne em um ensaio de fase pivotal e expressou otimismo sobre o potencial da terapia para atender uma ampla faixa etária de pacientes. Dra. Carolina Tesi-Rocha, do Hospital Infantil de Stanford, também expressou encorajamento pelo perfil do RGX-202 com base na expressão de microdistrofina e dados de biomarcadores.
O RGX-202 demonstrou o maior número relatado de cópias do genoma do vetor entre as terapias gênicas aprovadas ou em investigação, o que pode ser atribuído a um construto diferenciado com o Domínio-CT direcionando adequadamente o músculo.
Relatórios anteriores de novembro de 2024 indicaram melhorias funcionais nos primeiros cinco participantes, superando controles externos de história natural. Dados funcionais provisórios adicionais devem ser compartilhados no primeiro semestre de 2025, com o próximo relatório de lucros programado para 30 de abril de 2025. A análise do InvestingPro sugere que a ação está atualmente com valor justo, com insights adicionais disponíveis no Relatório de Pesquisa Pro abrangente, que fornece análise detalhada da saúde financeira e posição de mercado da REGENXBIO.
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença grave e progressiva que afeta aproximadamente 1 em cada 3.500 a 5.000 meninos nascidos a cada ano em todo o mundo. Ela leva à degeneração muscular, perda de movimento e, eventualmente, morte prematura. Para investidores que acompanham o progresso da REGENXBIO neste mercado crucial, o InvestingPro oferece 8 dicas exclusivas adicionais e métricas financeiras abrangentes para entender melhor o potencial e os riscos da empresa.
Os dados apresentados são baseados em um comunicado à imprensa da REGENXBIO Inc. e fornecem um vislumbre dos esforços contínuos de pesquisa e desenvolvimento em terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne.
Em outras notícias recentes, a Regenxbio Inc . divulgou seus resultados financeiros do quarto trimestre de 2024, com lucro por ação (EPS) de -US$ 1,01, superando as expectativas dos analistas de -US$ 1,13. A receita da empresa para o trimestre foi de US$ 21,2 milhões, ficando abaixo dos US$ 23,47 milhões previstos. Para o ano inteiro, a receita da Regenxbio atingiu US$ 83,3 milhões, com uma perda líquida de US$ 227,1 milhões. A H.C. Wainwright ajustou o preço-alvo para a Regenxbio para US$ 34,00, mantendo uma classificação de Compra devido à potencial aprovação do RGX-121, uma terapia gênica para Mucopolissacaridose II (MPS II).
A Regenxbio concluiu sua submissão do Pedido de Licença Biológica (BLA) para o RGX-121, buscando aprovação acelerada da FDA no segundo semestre de 2025. Analistas da Stifel também reiteraram uma classificação de Compra com um preço-alvo de US$ 40,00, citando a transição da empresa para a comercialização de terapia gênica como um fator-chave. Os analistas observaram o progresso do programa RGX-202 da Regenxbio para distrofia muscular de Duchenne, com o recrutamento da Fase 3 aproximadamente 50% completo. Além disso, a parceira da Regenxbio, AbbVie, está avançando nos ensaios do ABBV-RGX-314 para doenças da retina, com resultados esperados para 2026. Esses desenvolvimentos destacam os avanços estratégicos da Regenxbio em seu pipeline de terapia gênica e potenciais oportunidades de crescimento.
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