REGENXBIO avança tratamento para retinopatia diabética para ensaio clínico Fase IIb/III

ROCKVILLE, Md. - A REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX), atualmente avaliada em US$ 414,7 milhões e apresentando forte crescimento de receita de 80,7% nos últimos doze meses, anunciou na quinta-feira que iniciará um ensaio clínico pivotal de Fase IIb/III para surabgene lomparvovec em retinopatia diabética usando administração supracoroidal, após dados positivos de dois anos do seu ensaio de Fase II ALTITUDE. De acordo com a análise do InvestingPro, a empresa parece subvalorizada com base em suas métricas de Valor Justo.

A empresa receberá US$ 100 milhões do parceiro de colaboração AbbVie quando o primeiro participante receber a dose no ensaio de Fase IIb/III, e mais US$ 100 milhões quando o primeiro participante receber a dose em um segundo ensaio clínico de Fase III, segundo comunicado à imprensa. Os dados do InvestingPro mostram que a REGENXBIO mantém um balanço saudável com mais caixa do que dívida e um índice de liquidez corrente de 2,93, proporcionando forte flexibilidade financeira para o avanço dos ensaios.

O ensaio de Fase II ALTITUDE demonstrou que o surabgene lomparvovec foi bem tolerado em indivíduos com retinopatia diabética não proliferativa durante dois anos de acompanhamento. No nível de dose 3, não foi observada inflamação intraocular com o uso de esteroides profiláticos tópicos de curta duração.

O próximo ensaio pivotal de Fase IIb/III controlado por placebo em duas partes usará como desfecho primário uma melhora superior a 2 etapas na Escala de Gravidade da Retinopatia Diabética em um ano.

"Avançar nosso programa de RD para o desenvolvimento em fase final aproxima o sura-vec de se tornar um tratamento potencialmente transformador para milhões de pessoas que vivem com RD", disse Steve Pakola, Diretor Médico da REGENXBIO.

Como parte do acordo de colaboração alterado, a AbbVie avançará e financiará independentemente um novo ensaio de Fase III ACHIEVE em DMRI úmida para avaliar a potencial redução na frequência de injeções em comparação com o tratamento padrão.

A retinopatia diabética afeta quase 10 milhões de pessoas nos Estados Unidos e é a principal causa de perda de visão em adultos em idade produtiva em todo o mundo. O surabgene lomparvovec está sendo investigado como um potencial tratamento único que inibe o fator de crescimento endotelial vascular (VEGF). Com analistas projetando lucratividade este ano e estabelecendo preços-alvo variando de US$ 13 a US$ 52, análises detalhadas e insights adicionais estão disponíveis no abrangente Relatório de Pesquisa Pro sobre a InvestingPro, que cobre esta e mais de 1.400 outras ações americanas.

Em outras notícias recentes, a REGENXBIO Inc. divulgou dados preliminares do seu ensaio de Fase I/II AFFINITY DUCHENNE, destacando resultados positivos funcionais, de segurança e biomarcadores para sua terapia gênica investigacional, RGX-202. Os dados mostraram melhorias nas medidas funcionais e uma desaceleração na progressão da doença, com participantes apresentando melhor desempenho do que controles externos de história natural aos 9 e 12 meses após o tratamento. Além disso, a pesquisa pré-clínica da REGENXBIO demonstrou que seu construto de terapia gênica de microdistrofina com o domínio C-terminal mostrou função muscular melhorada no tratamento da distrofia muscular de Duchenne. As firmas de análise H.C. Wainwright e Stifel reiteraram suas recomendações de Compra para as ações da REGENXBIO, mantendo preços-alvo de US$ 34 e US$ 40, respectivamente, após os dados positivos do ensaio. A Stifel também destacou o acordo estratégico da REGENXBIO com a Healthcare Royalty, que fornece até US$ 250 milhões em troca de royalties e marcos de suas terapias gênicas. Este acordo permite que a REGENXBIO mantenha direitos totais sobre suas principais oportunidades em distrofia muscular de Duchenne e oftalmologia. Esses desenvolvimentos destacam o progresso da empresa no avanço de seus tratamentos de terapia gênica.

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