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ROCKVILLE, Md. - A REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX), uma empresa de biotecnologia atualmente avaliada em $293 milhões, concluiu uma parceria estratégica com a farmacêutica japonesa Nippon Shinyaku para avançar em terapias gênicas para doenças raras, anunciou a empresa hoje. De acordo com dados do InvestingPro, as ações da REGENXBIO caíram mais de 70% no último ano, tornando este anúncio de parceria particularmente significativo para investidores. A colaboração concentra-se no desenvolvimento e comercialização de dois candidatos a terapia gênica, RGX-121 para Mucopolissacaridose II (MPS II) e RGX-111 para Mucopolissacaridose I (MPS I), nos Estados Unidos e na Ásia.
O RGX-121, desenvolvido para tratar a MPS II, também conhecida como síndrome de Hunter, recebeu múltiplas designações da FDA (Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA), incluindo designações de Medicamento Órfão e Via Rápida, e está potencialmente a caminho da aprovação da FDA até o final de 2025. O RGX-111, destinado ao tratamento da MPS I, conhecida como síndrome de Hurler, utiliza um vetor AAV9 para entregar o gene IDUA ao sistema nervoso central e mostrou dados provisórios positivos de um ensaio de Fase I/II relatados em fevereiro de 2023.
Curran M. Simpson, Presidente e CEO da REGENXBIO, expressou otimismo sobre o potencial da parceria para trazer novas opções de tratamento para pacientes com essas condições, afirmando: "Esta parceria fortalece nossa capacidade de fazer progressos importantes nesses programas."
Tanto o RGX-121 quanto o RGX-111 fazem parte de um pipeline mais amplo de Terapêuticos AAV que a REGENXBIO está desenvolvendo, incluindo tratamentos para doenças retinianas e raras. A plataforma Terapêutica AAV da empresa já foi usada para tratar milhares de pacientes, incluindo aqueles que recebem ZOLGENSMA para atrofia muscular espinhal. A análise do InvestingPro mostra que a empresa mantém um índice de liquidez corrente saudável de 3,05, indicando forte liquidez de curto prazo para apoiar seus programas de desenvolvimento, embora atualmente esteja consumindo caixa rapidamente.
A Nippon Shinyaku, alinhada com sua filosofia de criar medicamentos únicos, contribuirá para esta parceria aproveitando sua experiência na indústria farmacêutica.
O anúncio do fechamento da parceria segue uma série de marcos regulatórios para os candidatos a terapia gênica da REGENXBIO. No entanto, como em todos os desenvolvimentos clínicos, essas declarações prospectivas estão sujeitas a riscos e incertezas, incluindo o sucesso dos ensaios clínicos e aprovações regulatórias.
A Regenxbio Inc . anunciou que a parceria proporcionará $110 milhões no fechamento e até $700 milhões adicionais em pagamentos por marcos, além de royalties de dois dígitos sobre vendas líquidas nos EUA e Ásia. Espera-se que esta colaboração seja concluída até o final do primeiro trimestre de 2025. Enquanto isso, a H.C. Wainwright manteve sua classificação de Compra para a Regenxbio, com preço-alvo de $36,00.
No front dos analistas, o Goldman Sachs rebaixou a Regenxbio de "Compra" para "Neutro" e reduziu significativamente seu preço-alvo para $14,00. Por outro lado, a Raymond James iniciou a cobertura com classificação Outperform e preço-alvo de $27,00, destacando o potencial do pipeline de produtos da empresa.
A perspectiva financeira da Regenxbio também é apoiada por royalties consistentes do medicamento Zolgensma e potenciais marcos do programa RGX-121. A empresa está avançando no setor de terapia gênica, particularmente em tratamentos para doenças retinianas neovasculares, e antecipa resultados cruciais para suas terapias até o primeiro semestre de 2026.
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