Última chance de assinar o InvestingPro por menos de R$ 2 por dia
CRANBURY, N.J. - A Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:RCKT), atualmente negociada a US$ 2,53 com uma capitalização de mercado de US$ 273 milhões, anunciou na segunda-feira que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) aprovou seu pedido de Novo Medicamento Investigacional (IND) para o RP-A701, um candidato a terapia genética direcionado à Cardiomiopatia Dilatada associada ao BAG3 (BAG3-DCM). De acordo com dados do InvestingPro, cinco analistas revisaram recentemente suas expectativas de lucros para cima para o próximo período, sugerindo crescente confiança no pipeline da empresa.
O RP-A701 é uma terapia genética baseada em AAVrh.74 projetada para tratar esta rara condição cardíaca hereditária caracterizada por alargamento ventricular progressivo e função sistólica comprometida. A terapia representa o terceiro candidato a terapia genética em estágio clínico do portfólio cardiovascular AAV da Rocket. Embora a empresa mantenha uma forte posição de liquidez com um índice de liquidez corrente de 9,19 e mais dinheiro do que dívidas em seu balanço, a análise do InvestingPro indica que a empresa está rapidamente esgotando suas reservas de caixa.
A empresa planeja conduzir um ensaio clínico de Fase 1 multicêntrico, com escalonamento de dose, para avaliar a segurança, atividade biológica e eficácia preliminar do RP-A701 em adultos com BAG3-DCM. Os participantes iniciais incluirão adultos com cardioversores-desfibriladores implantáveis e doença avançada com alto risco de progressão de insuficiência cardíaca.
"Com programas em fase clínica para cada um dos principais tipos de cardiomiopatias genéticas – hipertrófica, dilatada e arritmogênica – estamos avançando em nossa missão de levar terapias genéticas potencialmente curativas a pacientes com doenças cardiovasculares raras e potencialmente fatais", disse Kinnari Patel, Presidente, Chefe de P&D e Diretora de Operações da Rocket Pharmaceuticals.
A BAG3-DCM é causada por mutações no gene BAG3, resultando em insuficiência cardíaca de início precoce e progressão rápida. A empresa estima que até 30.000 indivíduos nos EUA podem ser afetados por esta condição.
Os tratamentos atuais para BAG3-DCM, incluindo dispositivos implantáveis e transplantes cardíacos, não previnem consistentemente a progressão da doença e estão associados a complicações significativas.
A Rocket Pharmaceuticals está trabalhando para tratar o primeiro paciente enquanto as atividades de início do ensaio de Fase 1 estão atualmente em andamento, de acordo com o comunicado à imprensa da empresa. Com preços-alvo dos analistas variando de US$ 2 a US$ 19, investidores que buscam insights mais profundos sobre a saúde financeira e perspectivas de crescimento da RCKT podem acessar análises abrangentes através do InvestingPro Research Report, parte da cobertura da plataforma de mais de 1.400 ações americanas.
Em outras notícias recentes, a Rocket Pharmaceuticals tem sido objeto de vários rebaixamentos de analistas e reduções de preços-alvo após um revés em seu programa clínico para a doença de Danon. O UBS reduziu seu preço-alvo para US$ 5,00 de US$ 12,00, citando uma recente morte de paciente no programa Danon, mas manteve a classificação de Compra, expressando otimismo cauteloso sobre futuras leituras de dados. A Canaccord Genuity também reduziu seu preço-alvo de US$ 34 para US$ 11, observando atrasos no cronograma de lançamento previsto para a terapia RP-A501/Danon nos EUA e Europa. A Evercore ISI rebaixou a ação de Desempenho Superior para Em Linha, com um novo preço-alvo de US$ 5,00, devido à morte do paciente impactando as perspectivas da empresa.
Adicionalmente, o JPMorgan rebaixou a Rocket Pharmaceuticals de acima da média para Neutro, reduzindo drasticamente o preço-alvo para US$ 7,00 de US$ 44,00 após uma suspensão clínica ser colocada no programa RP-A501. O Goldman Sachs adotou uma postura mais pessimista, rebaixando a ação para Venda e reduzindo o preço-alvo para US$ 2,00 de US$ 13,00, após a suspensão clínica da FDA devido a eventos adversos graves no ensaio. A empresa levantou preocupações sobre a falta de divulgação anterior sobre as emendas ao protocolo e o potencial impacto na viabilidade comercial do medicamento. Apesar desses desafios, a Rocket Pharmaceuticals continua trabalhando para resolver os problemas com seus ensaios clínicos e permanece focada em seus programas de terapia genética.
Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.