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Investing.com — A Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SGMO), uma empresa de medicina genômica com capitalização de mercado de US$ 162 milhões, alcançou um marco significativo no desenvolvimento de seu candidato a terapia genética para a doença de Fabry, isaralgagene civaparvovec, também conhecido como ST-920. De acordo com dados do InvestingPro, a empresa enfrenta desafios financeiros com EBITDA negativo de US$ 93 milhões nos últimos doze meses, refletindo a natureza intensiva de capital do desenvolvimento biotecnológico. A empresa anunciou hoje que todos os pacientes no estudo STAAR de Fase 1/2 completaram um mínimo de 52 semanas de acompanhamento, um requisito para o processo de Aprovação Acelerada da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA). Com a ação sendo negociada 77% abaixo de sua máxima de 52 semanas de US$ 3,18, a análise do InvestingPro indica que a empresa está atualmente subvalorizada, embora os investidores devam observar sua fraca pontuação de saúde financeira e margens de lucro negativas.
Dados preliminares sugerem uma inclinação média positiva da taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) em 52 semanas, indicando potenciais benefícios renais da terapia. Esses dados se baseiam em relatórios anteriores apresentados em fevereiro de 2025. O ST-920 tem sido bem tolerado pelos pacientes, e uma divulgação de dados cruciais é esperada até o final do segundo trimestre de 2025.
Uma recente reunião do Tipo B com o FDA em abril de 2025 forneceu à Sangamo um caminho claro de Química, Fabricação e Controles (CMC) para uma planejada submissão de Pedido de Licença Biológica (BLA) programada para o primeiro trimestre de 2026. A aprovação e o lançamento comercial poderiam seguir já no segundo semestre de 2026, dependendo dos processos regulatórios.
Nathalie Dubois-Stringfellow, Ph.D., Diretora de Desenvolvimento da Sangamo, expressou otimismo sobre os dados de inclinação média de eGFR de um ano e a clareza obtida na reunião com o FDA, que juntos delineiam um caminho regulatório para a potencial aprovação do ST-920.
O estudo STAAR é um ensaio global, aberto, de dose única e com variação de dose, projetado para avaliar a segurança e tolerabilidade do ST-920 em pacientes com doença de Fabry, um distúrbio de armazenamento lisossomal caracterizado por deficiência enzimática que leva a danos nos órgãos.
O FDA concedeu ao ST-920 as designações de Medicamento Órfão, Via Rápida e Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT). Também recebeu a designação de Produto Medicinal Órfão e elegibilidade PRIME da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) e designação de Via de Licenciamento e Acesso Inovador da Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido.
Enquanto as discussões com a EMA estão em andamento, a Sangamo também está envolvida em negociações de desenvolvimento de negócios para potenciais acordos de comercialização.
Esta notícia é baseada em um comunicado à imprensa e reflete o status atual dos esforços da Sangamo Therapeutics para trazer novos tratamentos a pacientes com doenças neurológicas graves.
Em outras notícias recentes, a Sangamo Therapeutics firmou um acordo de licenciamento significativo com a Eli Lilly, concedendo à Lilly direitos exclusivos para usar a tecnologia de capsídeo STAC-BBB da Sangamo. Este acordo inclui um pagamento inicial de US$ 18 milhões e o potencial para a Sangamo ganhar até US$ 1,4 bilhão em taxas adicionais e pagamentos de marcos para cinco potenciais alvos de doenças neurológicas. Analistas da H.C. Wainwright mantiveram uma classificação de Compra para a Sangamo com um preço-alvo de US$ 10, sublinhando a confiança nas parcerias estratégicas e no pipeline da empresa. Enquanto isso, a Jefferies ajustou seu preço-alvo para a Sangamo para US$ 2, mantendo ainda uma classificação de Compra, refletindo uma visão cautelosa das perspectivas financeiras da empresa. A Truist Securities também mantém uma classificação de Compra, destacando o progresso da Sangamo no desenvolvimento de tratamentos para dor neuropática crônica e doença priônica, com resultados esperados para o final de 2026. A Sangamo está supostamente em conversas avançadas para outra potencial parceria para seu programa STAC-BBB, o que poderia estender seu horizonte financeiro além de 2026. A empresa também está no caminho para apresentar dados de eGFR de um ano até meados de 2025 e planeja solicitar aprovação acelerada para seu programa de doença de Fabry mais tarde naquele ano. A posição financeira atual da Sangamo inclui US$ 42 milhões em caixa, esperados para apoiar as operações até meados de 2025.
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