Sionna avança tratamentos para fibrose cística para novos ensaios clínicos

Publicado 04.06.2025, 08:16
Sionna avança tratamentos para fibrose cística para novos ensaios clínicos

WALTHAM, Mass. - A Sionna Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SION), uma empresa biofarmacêutica em fase clínica com capitalização de mercado de US$ 638 milhões, anunciou a progressão de seus dois medicamentos para fibrose cística, SION-719 e SION-451, para a próxima fase de ensaios clínicos após resultados positivos na Fase 1. As ações da empresa demonstraram forte impulso, ganhando quase 14% na última semana, de acordo com dados do InvestingPro. Ambos os medicamentos, conhecidos como estabilizadores NBD1, foram bem tolerados e atingiram os alvos farmacocinéticos em voluntários saudáveis, sustentando seu potencial para melhorar a função do regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR).

Os ensaios de Fase 1, que foram randomizados, duplo-cegos e controlados por placebo, envolveram 100 participantes para o SION-719 e 110 para o SION-451. Não foram relatados eventos adversos graves ou eventos adversos emergentes do tratamento que levassem à descontinuação. A análise do InvestingPro mostra que a empresa mantém uma forte pontuação de saúde financeira de 2,75 em 5, refletindo sua robusta estrutura de balanço. A maioria dos efeitos colaterais foi de leve a moderada, com apenas um evento relacionado a teste de função hepática em um participante tratado com SION-451 que tinha influenza.

A Sionna está pronta para avançar o SION-719 para um ensaio de Fase 2a de prova de conceito como complemento ao tratamento padrão para pacientes com fibrose cística. O FDA dos EUA aprovou o pedido de Novo Medicamento Investigacional para o SION-719, e a empresa pretende iniciar este ensaio no segundo semestre de 2025, com expectativa de dados preliminares até meados de 2026.

O SION-451 entrará em um ensaio de combinação dupla com voluntários saudáveis na Fase 1, junto com os moduladores complementares da Sionna, SION-2222 e SION-109. Este estudo informará a seleção de uma combinação dupla para um ensaio de Fase 2b em pacientes com fibrose cística. A Sionna também planeja iniciar este ensaio no segundo semestre de 2025, com resultados preliminares previstos para meados de 2026.

O Presidente e CEO da empresa, Mike Cloonan, destacou a importância desses desenvolvimentos como passos em direção à visão de novas combinações duplas proprietárias lideradas por NBD1 para transformar o tratamento da fibrose cística. O Dr. Patrick Flume, especialista médico, expressou otimismo sobre as potenciais novas opções de tratamento para pacientes com fibrose cística.

A Sionna realizará uma teleconferência hoje para discutir esses desenvolvimentos e sua estratégia futura. A empresa mantém suas projeções financeiras, com recursos de capital suficientes para financiar operações até 2028.

Este relatório é baseado em um comunicado à imprensa da Sionna Therapeutics.

Em outras notícias recentes, a Sionna Therapeutics tem chamado a atenção de várias firmas de análise, refletindo confiança em seu potencial no espaço de tratamento da fibrose cística. Analistas da Stifel reiteraram sua classificação de Compra com um preço-alvo de US$ 32, após a atualização da empresa sobre a conclusão dos ensaios de fase 1 para seus candidatos estabilizadores NBD1, SION-451 e SION-719. Espera-se que esses ensaios produzam dados cruciais no primeiro semestre de 2025, que informarão a progressão para um estudo de prova de conceito de fase 2a programado para o segundo semestre de 2025. Da mesma forma, o TD Cowen iniciou a cobertura com classificação de Compra, enfatizando a abordagem inovadora da Sionna no direcionamento ao Domínio de Ligação de Nucleotídeos 1, um componente-chave na fibrose cística.

A Guggenheim também iniciou cobertura com classificação de Compra, estabelecendo um preço-alvo mais alto de US$ 45, citando o potencial da abordagem da Sionna para restaurar significativamente a função CFTR em pacientes com fibrose cística. A análise da firma sugere que os candidatos da Sionna poderiam ser usados em conjunto com tratamentos existentes como o Trikafta, potencialmente levando a melhorias significativas nos resultados dos pacientes. Além disso, a Stifel destacou o crescente mercado de fibrose cística, projetado para atingir aproximadamente US$ 11 bilhões, como um fator favorável para as ações da Sionna. Esses desenvolvimentos indicam uma forte crença entre os analistas na direção estratégica da Sionna Therapeutics e no potencial impacto no mercado de fibrose cística.

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