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CHARLESTOWN, Mass. - A Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB), uma empresa de biotecnologia com capitalização de mercado de US$ 402 milhões, firmou um acordo de licença mundial não exclusivo com a Kinea Bio para sua cápside proprietária AAV-SLB101, segundo comunicado divulgado na terça-feira. De acordo com os dados do InvestingPro, a empresa mantém uma posição financeira sólida com mais dinheiro do que dívidas em seu balanço, embora enfrente desafios com a rápida queima de caixa.
O acordo permite que a Kinea Bio utilize o AAV-SLB101 como base para o KNA-155, uma terapia gênica investigacional de AAV duplo direcionada à disferlinopatia, uma forma de distrofia muscular de cinturas tipo 2B/R2. O KNA-155 está atualmente avançando para atividades pré-clínicas que permitirão o início de estudos clínicos.
Nos termos do acordo, a Solid Biosciences receberá um pagamento inicial e estará elegível para pagamentos adicionais ao atingir determinados marcos de desenvolvimento e vendas, além de royalties escalonados sobre as vendas líquidas.
O AAV-SLB101 foi projetado para melhorar o tropismo muscular e reduzir a captação hepática. A cápside está atualmente sendo avaliada no ensaio clínico de Fase 1/2 INSPIRE DUCHENNE da Solid para o SGT-003, uma terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne. Até 12 de agosto, a cápside foi bem tolerada em 15 participantes que receberam doses no estudo.
"Estamos satisfeitos em fazer parceria com a equipe da Kinea Bio para expandir a aplicação do AAV-SLB101 para LGMD relacionada à disferlina", disse Bo Cumbo, Presidente e CEO da Solid Biosciences. Para análises detalhadas e insights adicionais sobre a saúde financeira e perspectivas de crescimento da Solid Biosciences, os investidores podem acessar relatórios de pesquisa abrangentes no InvestingPro, que atualmente indica que a ação pode estar subvalorizada com base em sua análise de Valor Justo.
Casey Childers, CEO da Kinea Bio, afirmou que o AAV-SLB101 "contribui com tecnologia crítica e de ponta que acreditamos que fornecerá um poderoso mecanismo de entrega para nosso programa KNA-155".
Esta é a mais recente de uma série de esforços colaborativos para a tecnologia AAV-SLB101 da Solid, com a empresa tendo executado mais de 25 acordos e licenças até o momento com laboratórios acadêmicos, instituições e empresas.
A Solid Biosciences concentra-se no desenvolvimento de candidatos a terapia gênica para doenças neuromusculares e cardíacas raras, enquanto a Kinea Bio é especializada em plataformas de vetores AAV duplos para fornecer genes terapêuticos grandes.
Em outras notícias recentes, a Solid Biosciences recebeu a designação Fast Track da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para sua terapia gênica SGT-501, destinada ao tratamento da taquicardia ventricular polimórfica catecolaminérgica (CPVT). Esta designação soma-se às designações de Medicamento Órfão e Doença Pediátrica Rara que a terapia já recebeu, potencialmente permitindo interações mais frequentes com o FDA e revisão prioritária. Enquanto isso, a Cantor Fitzgerald reiterou sua classificação acima da média com um preço-alvo de US$ 16,00 para a Solid Biosciences, destacando a abordagem inovadora do programa de distrofia muscular de Duchenne (DMD) da empresa, que visa efetivamente o tecido muscular. Da mesma forma, a JMP Securities reafirmou sua classificação de Desempenho de Mercado e um preço-alvo de US$ 15,00, citando avanços nos programas de terapia gênica da Solid Biosciences, incluindo aqueles para DMD, Ataxia de Friedreich e CPVT. Notavelmente, a Solid Biosciences tratou 15 pacientes com DMD antes do cronograma previsto e planeja se reunir com o FDA no quarto trimestre de 2025 para discutir vias regulatórias para sua terapia SGT-003. Esses desenvolvimentos sublinham os esforços contínuos da empresa no avanço de seus programas terapêuticos.
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