Trump assinou decreto que eleva tarifa sobre o Brasil a 50%, diz Casa Branca
LONDRES - A Syncona Ltd, uma importante investidora em ciências da vida, anunciou através de sua empresa de portfólio Spur Therapeutics que observou resultados positivos do estudo GALILEO-1 de Fase I/II do FLT201, um novo candidato a terapia gênica para a doença de Gaucher. Os resultados foram apresentados no 31º Congresso Anual da Sociedade Europeia de Terapia Gênica e Celular (ESGCT) realizado em Roma, Itália.
O ensaio envolveu seis pacientes que receberam uma infusão única de FLT201 na dose de 4,5e11 vg/kg. Eles foram monitorados por um período de sete a 15 meses após a dosagem. Os resultados de eficácia são baseados em cinco pacientes, com um excluído devido a anticorpos neutralizantes pré-existentes contra o capsídeo AAVS3 que transporta o FLT201. As análises de segurança incluíram todos os participantes, com o tratamento mostrando um perfil favorável de segurança e tolerabilidade.
Os dados do estudo, até 27 de setembro de 2024, indicam que não houve reações à infusão, toxicidades limitantes de dose ou eventos adversos graves. A terapia levou a reduções duráveis nos níveis de lyso-Gb1, um biomarcador chave de resposta clínica na doença de Gaucher, de 42% a 96%. Essas reduções foram observadas mesmo em pacientes com altos níveis de lyso-Gb1, apesar da terapia de reposição enzimática (TRE) ou terapia de redução de substrato (TRS) anteriores.
Melhorias na carga da medula óssea foram observadas em todos os cinco pacientes, sugerindo que o FLT201 alcança tecidos mais profundos não efetivamente atingidos pelos tratamentos existentes. Além disso, a terapia foi associada à manutenção ou melhoria dos volumes do baço e do fígado, níveis de hemoglobina e contagem de plaquetas após a retirada da TRE ou TRS.
Chris Hollowood, CEO da Syncona Investment Management Limited e Presidente da Spur Therapeutics, comentou sobre a importância dos dados, destacando o potencial do FLT201 para impactar significativamente o cenário de tratamento da doença de Gaucher. Ele afirmou que os dados apoiam a durabilidade do FLT201 e seu potencial para oferecer benefícios a longo prazo em relação aos tratamentos atuais. Os resultados positivos do ensaio também reforçam a credibilidade da tecnologia da Spur e auxiliam na progressão de seu pipeline pré-clínico para distúrbios mais comuns, como a doença de Parkinson.
A Syncona está se preparando para apoiar a Spur Therapeutics à medida que avança para iniciar um ensaio de Fase III no ano calendário de 2025. Este anúncio é baseado em um comunicado de imprensa da Syncona Ltd.
Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.