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DALLAS - A Taysha Gene Therapies, Inc. (NASDAQ:TSHA), que viu suas ações dispararem mais de 350% nos últimos seis meses de acordo com dados do InvestingPro, anunciou na quinta-feira que recuperou todos os direitos sobre seu principal programa TSHA-102 para síndrome de Rett após o vencimento de um acordo de opção de 2022 com a Astellas.
O acordo expirado havia concedido à Astellas uma opção exclusiva para negociar uma licença para o TSHA-102 e certos direitos relacionados a transações de mudança de controle envolvendo a Taysha. Com o vencimento do acordo, a Taysha agora detém direitos desimpedidos sobre o programa de terapia gênica.
"Estamos entusiasmados em recuperar todos os direitos globais do nosso principal programa TSHA-102 para síndrome de Rett, o que permite total flexibilidade estratégica e opcionalidade enquanto continuamos a avançar com o programa", disse Sean P. Nolan, Presidente e Diretor Executivo da Taysha. Com uma capitalização de mercado de US$ 1,36 bilhões e analistas estabelecendo preços-alvo de até US$ 14, a empresa parece bem posicionada para avançar com seu pipeline. Dados do InvestingPro mostram que a empresa mantém forte liquidez com um índice de liquidez corrente de 12,48, indicando robusta flexibilidade financeira.
O TSHA-102 é uma terapia gênica AAV9 administrada por via intratecal, projetada como um tratamento único para a síndrome de Rett, um distúrbio do neurodesenvolvimento raro que afeta principalmente mulheres. A terapia recebeu designação de Terapia Inovadora (Breakthrough Therapy) da FDA com base em dados da Parte A do ensaio clínico REVEAL.
De acordo com a empresa, os dados da Parte A demonstraram um perfil de segurança geralmente bem tolerado e uma taxa de resposta de 100% para o desfecho primário do estudo pivotal de ganhar ou recuperar pelo menos um marco de desenvolvimento definido.
A Taysha planeja administrar a dose ao primeiro paciente em seu estudo pivotal REVEAL neste trimestre. O ensaio de braço único, aberto, avaliará uma única administração de TSHA-102 em dose alta em 15 mulheres entre 6 e 22 anos com síndrome de Rett.
A empresa estima que entre 15.000 e 20.000 pacientes nos EUA, UE e Reino Unido sofrem de síndrome de Rett, para a qual atualmente não existem terapias modificadoras da doença aprovadas que abordem a causa genética raiz.
Estas informações são baseadas em um comunicado à imprensa da Taysha Gene Therapies.
Em outras notícias recentes, a Taysha Gene Therapies fez avanços significativos com sua terapia gênica para síndrome de Rett. A empresa anunciou que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) concedeu designação de Terapia Inovadora ao TSHA-102, um tratamento que demonstrou uma taxa de resposta de 100% na obtenção de marcos de desenvolvimento durante a Parte A dos ensaios de Fase 1/2 REVEAL. Esta designação apoia o planejamento da Taysha para submissão do Pedido de Licença de Produtos Biológicos. Além disso, a Taysha finalizou o alinhamento regulatório com a FDA em relação ao protocolo do estudo pivotal e ao plano de análise estatística para o TSHA-102.
A Baird aumentou seu preço-alvo para a Taysha para US$ 12,00, de US$ 7,00, mantendo a classificação de Desempenho Superior, após esses avanços regulatórios. Da mesma forma, a Citizens reiterou sua classificação de Desempenho Superior ao Mercado, citando a eficácia da empresa no tratamento da síndrome de Rett e um perfil de segurança não-sistêmico limpo. A Cantor Fitzgerald também manteve uma classificação acima da média com um preço-alvo de US$ 13,00, destacando a profunda eficácia do TSHA-102 na melhoria das habilidades motoras e de comunicação. Esses desenvolvimentos sublinham a crescente confiança entre os analistas no potencial impacto da Taysha no tratamento da síndrome de Rett.
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