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ROCKVILLE, Md. - A REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX), uma empresa de biotecnologia cujas ações valorizaram mais de 22% nos últimos seis meses e atualmente é considerada subvalorizada de acordo com a análise da InvestingPro, publicou na quinta-feira uma pesquisa pré-clínica mostrando que sua construção de terapia genética de microdistrofina, incluindo o domínio C-terminal (CT), demonstrou resultados superiores em comparação com versões sem esse domínio no tratamento da distrofia muscular de Duchenne.
O estudo, publicado no Molecular Therapy Methods and Clinical Development, descobriu que a microdistrofina com domínio CT manteve níveis mais altos de proteína nos músculos, aumentou a força muscular e melhorou a resistência a danos em camundongos sem distrofina. Com crescimento de receita de 80,7% nos últimos doze meses e um balanço forte mostrando mais caixa do que dívida, a REGENXBIO parece bem posicionada para avançar seus programas de pesquisa.
De acordo com a empresa, o RGX-202 é a única terapia genética de microdistrofina investigacional ou aprovada para Duchenne que inclui o domínio CT, tornando-a mais próxima da distrofina natural.
"Descobriu-se que a microdistrofina que incluía o domínio CT era mantida em níveis mais altos nos músculos transduzidos, recrutava o complexo de proteínas associadas à distrofina mais efetivamente para a membrana muscular, e aumentava a força muscular e a resistência a danos", relatou o estudo.
A empresa afirmou que esses resultados apoiam os resultados intermediários de seu ensaio clínico AFFINITY DUCHENNE de Fase I/II em andamento, que em junho mostrou evidências de mudanças positivas na trajetória da doença com um perfil de segurança favorável.
A distrofia muscular de Duchenne afeta 1 em cada 3.500 a 5.000 meninos nascidos em todo o mundo e causa degeneração muscular progressiva devido a mutações no gene da distrofina.
A REGENXBIO está atualmente recrutando participantes para a parte pivotal de seu ensaio de Fase I/II/III e espera submeter um Pedido de Licença de Produtos Biológicos usando a via de aprovação acelerada em meados de 2026.
A empresa fabrica o RGX-202 usando seu processo proprietário de plataforma baseada em suspensão NAVXpress. As informações neste artigo são baseadas em um comunicado à imprensa da empresa. Para insights mais profundos sobre a saúde financeira e perspectivas de crescimento da REGENXBIO, incluindo 8 ProTips adicionais e análise abrangente, visite InvestingPro, onde você encontrará relatórios de pesquisa detalhados cobrindo mais de 1.400 ações principais.
Em outras notícias recentes, a Regenxbio Inc . relatou dados intermediários positivos de seu ensaio AFFINITY DUCHENNE de Fase I/II, que mostrou melhorias em pacientes tratados com RGX-202 para distrofia muscular de Duchenne. Os dados indicaram ganhos funcionais significativos e uma desaceleração na progressão da doença, com perfis de segurança favoráveis e altos níveis de expressão de microdistrofina. Analistas da H.C. Wainwright e Stifel mantiveram suas recomendações de Compra para a Regenxbio, com preços-alvo fixados em US$ 34 e US$ 40, respectivamente, refletindo confiança no potencial da empresa. Além disso, a Regenxbio garantiu um acordo financeiro com a Healthcare Royalty, recebendo US$ 150 milhões adiantados, potencialmente estendendo-se a US$ 250 milhões, para apoiar seus projetos atuais e futuros sem diluir o patrimônio dos acionistas. Este acordo visa reforçar o caixa da Regenxbio até o início de 2027 e facilitar o desenvolvimento de seu pipeline de terapia genética. A empresa planeja submeter um Pedido de Licença de Produtos Biológicos para o RGX-202 até meados de 2026, com dados de ensaios pivotais esperados para o primeiro semestre daquele ano. O posicionamento financeiro estratégico da Regenxbio é ainda mais fortalecido por fontes de financiamento não dilutivas antecipadas, incluindo marcos de sua colaboração com a AbbVie. Esses desenvolvimentos sublinham o compromisso da Regenxbio em avançar seus tratamentos para doenças raras.
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