ROCKVILLE, Md. - A Theriva Biologics (NYSE American: TOVX), uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico, anunciou hoje que a Comissão Europeia endossou a recomendação da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para conceder a designação de medicamento órfão ao seu candidato clínico VCN-01. A designação é para o tratamento do retinoblastoma, uma forma rara de câncer ocular que afeta principalmente crianças.
A designação de medicamento órfão na União Europeia (UE) é reservada para tratamentos direcionados a condições que ameaçam a vida ou são cronicamente debilitantes, com uma prevalência não superior a 5 em 10.000 ou onde o tratamento não seria lucrativo sem incentivos. O VCN-01 também recebeu a designação de medicamento órfão e de doença pediátrica rara da Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos.
O CEO da Theriva, Steven A. Shallcross, expressou satisfação com a decisão da UE, destacando a necessidade de novos tratamentos para o retinoblastoma. A empresa já relatou resultados positivos de um ensaio de Fase 1 avaliando a segurança e atividade do VCN-01 em pacientes pediátricos com retinoblastoma refratário. A Theriva está colaborando com especialistas médicos e órgãos reguladores para refinar a abordagem clínica do VCN-01 como um suplemento à quimioterapia para crianças com esta doença.
O retinoblastoma, que se origina na retina, é o câncer ocular mais prevalente em crianças, com uma taxa de incidência estimada na Europa de 1 por 13.844 nascidos vivos. A condição apresenta desafios significativos, incluindo o risco de cegueira e outros efeitos colaterais graves dos tratamentos atuais.
O VCN-01 é um adenovírus oncolítico administrado sistemicamente, projetado para se replicar seletivamente dentro das células tumorais e degradar o estroma tumoral, que atua como uma barreira ao tratamento do câncer. Esta abordagem visa melhorar a eficácia da quimioterapia e imunoterapia coadministradas. Até o momento, o VCN-01 foi administrado a mais de 140 pacientes em vários ensaios clínicos de câncer.
A designação de órfão oferece vários benefícios, incluindo 10 anos de exclusividade de mercado após a autorização de comercialização na UE, assistência de protocolo e taxas regulatórias reduzidas.
A Theriva Biologics concentra-se no desenvolvimento de terapias para o câncer e doenças relacionadas com necessidades médicas não atendidas. Além do VCN-01, o portfólio da empresa inclui outros candidatos em estágio clínico direcionados a diferentes condições.
Esta notícia é baseada em um comunicado de imprensa da Theriva Biologics, Inc.
Em outras notícias recentes, a Theriva Biologics fez avanços significativos no ensaio clínico de seu medicamento SYN-004, com resultados positivos do segundo coorte de seu ensaio clínico de fase 1b/2a. O ensaio visa prevenir a doença do enxerto contra hospedeiro aguda em receptores de transplantes de células hematopoiéticas alogênicas. O estudo permanece cego, mas os resultados iniciais sugerem que os eventos adversos foram típicos para pacientes de alo-HCT e não relacionados ao medicamento do estudo.
Simultaneamente, a Theriva Biologics anunciou um desdobramento reverso de suas ações ordinárias na proporção de 1 para 25, visando atender aos requisitos de preço por ação da NYSE American. Esta decisão reduzirá o número de ações ordinárias em circulação de aproximadamente 25,1 milhões para cerca de 1 milhão.
A Theriva Biologics também recebeu a Designação de Medicamento Pediátrico Raro da Food and Drug Administration dos EUA para o VCN-01, seu principal candidato a produto para o tratamento do retinoblastoma, um tipo raro de câncer ocular em crianças. Além disso, a FDA concedeu a Designação de Via Rápida ao VCN-01 da Theriva para o tratamento de adenocarcinoma pancreático metastático em combinação com medicamentos quimioterápicos. Espera-se que o ensaio VIRAGE de Fase 2b, que investiga a eficácia do VCN-01 como terapia de primeira linha para pacientes com adenocarcinoma ductal pancreático, complete o recrutamento de pacientes até o terceiro trimestre de 2024. Estes são desenvolvimentos recentes no compromisso contínuo da Theriva Biologics de abordar necessidades médicas não atendidas em oncologia.
Insights do InvestingPro
Embora a Theriva Biologics (NYSE American: TOVX) tenha feito avanços significativos em seu desenvolvimento clínico, particularmente com a designação de medicamento órfão da UE para o VCN-01, a saúde financeira da empresa apresenta um quadro misto. De acordo com os dados do InvestingPro, a capitalização de mercado da Theriva é de modestos 3,09 milhões de dólares, refletindo a natureza inicial de seu pipeline.
As Dicas do InvestingPro destacam que a Theriva "mantém mais caixa do que dívida em seu balanço", o que poderia proporcionar alguma flexibilidade financeira à medida que avança seus programas clínicos. Isso é particularmente importante para uma empresa que desenvolve tratamentos para doenças raras como o retinoblastoma, onde os custos de desenvolvimento podem ser substanciais.
No entanto, outra Dica do InvestingPro observa que a empresa está "queimando caixa rapidamente", o que não é incomum para empresas biofarmacêuticas em estágio clínico, mas merece atenção dos investidores. Esta taxa de queima de caixa está alinhada com o foco da empresa em avançar seu pipeline, incluindo o VCN-01, através de ensaios clínicos dispendiosos.
O desempenho recente das ações tem sido desafiador, com os dados do InvestingPro mostrando um retorno total de preço de -63,9% em 1 mês e um retorno de -87,91% em 1 ano. Esta volatilidade é típica no setor de biotecnologia, onde os preços das ações podem flutuar dramaticamente com base nos resultados de ensaios clínicos e decisões regulatórias.
Para investidores que buscam uma análise mais abrangente, o InvestingPro oferece 13 dicas adicionais para a Theriva Biologics, fornecendo uma compreensão mais profunda da posição financeira e do desempenho de mercado da empresa.
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