Troriluzole da Biohaven recebe revisão prioritária do FDA para tratamento de SCA

Publicado 11.02.2025, 09:37
Troriluzole da Biohaven recebe revisão prioritária do FDA para tratamento de SCA

NEW HAVEN, Conn. - A Biohaven Ltd. (NYSE: BHVN), uma empresa de biotecnologia com capitalização de mercado de 3,87 bilhões USD, anunciou hoje que o Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aceitou seu pedido de Novo Medicamento (NDA) para o troriluzole, um potencial tratamento para ataxia espinocerebelar (SCA), concedendo-lhe status de Revisão Prioritária. De acordo com dados do InvestingPro, a empresa mantém uma forte posição financeira com mais caixa do que dívida em seu balanço, posicionando-a bem para potenciais esforços de comercialização. Este processo de revisão acelerada é reservado para medicamentos que podem representar melhorias significativas no tratamento ou fornecer uma terapia onde atualmente não existe nenhuma.

A SCA, uma doença neurodegenerativa rara e potencialmente fatal, afeta aproximadamente 15.000 indivíduos nos Estados Unidos. O troriluzole pode se tornar o primeiro tratamento aprovado pelo FDA para SCA, visando atender a uma necessidade médica crítica não atendida. A decisão do FDA sobre o NDA é esperada para o terceiro trimestre de 2025.

A submissão do NDA para o troriluzole foi fortalecida por resultados positivos de um estudo de evidência do mundo real, que demonstrou uma redução de 50-70% na taxa de progressão da doença ao longo de um período de três anos. Esta descoberta significativa sugere um atraso na progressão da doença de 1,5 a 2,2 anos em pacientes tratados com o medicamento. Com preços-alvo dos analistas variando de 56 USD a 77 USD por ação, Wall Street parece otimista quanto às perspectivas da empresa. Assinantes do InvestingPro podem acessar análises detalhadas e 8 insights adicionais sobre a saúde financeira e posição de mercado da Biohaven.

O programa de desenvolvimento clínico da Biohaven para o troriluzole se estendeu por mais de oito anos, incluindo dados de segurança de longo prazo e os primeiros ensaios de registro em larga escala e multicêntricos em SCA. A empresa está preparada para comercializar o troriluzole nos EUA após possível aprovação em 2025.

A Dra. Melissa Beiner, Líder de Desenvolvimento Clínico de SCA na Biohaven, enfatizou a urgência para pacientes com SCA que atualmente enfrentam um declínio implacável nas funções motoras sem tratamentos disponíveis. A Revisão Prioritária pelo FDA ressalta a alta necessidade não atendida dentro da comunidade SCA.

O Professor Jeremy Schmahmann, M.D., da Harvard Medical School, saudou a aceitação para revisão pelo FDA como um marco crítico para pacientes com SCA e suas famílias, que há muito aguardam uma intervenção terapêutica.

O NDA para o troriluzole inclui dados de dois grandes ensaios de registro multicêntricos, junto com um braço de controle externo fornecido por coortes independentes de história natural nos Estados Unidos e Europa. O desenho do estudo da Biohaven foi orientado por instruções do FDA, garantindo um rigoroso pareamento de sujeitos tratados com controles não tratados.

A Biohaven recebeu anteriormente as designações Fast-Track e Orphan Drug para o troriluzole do FDA, destacando o potencial significativo da terapia no tratamento da SCA. Um protocolo de acesso expandido está atualmente recrutando pacientes elegíveis com SCA, oferecendo acesso antecipado ao medicamento investigacional antes da aprovação do FDA.

Esta notícia é baseada em um comunicado à imprensa. Os investidores devem observar que as ações da Biohaven mostraram volatilidade significativa, com um beta de 3,91, e atualmente são negociadas a 38,25 USD, entre sua faixa de 52 semanas de 26,80 USD a 62,21 USD. Para análise abrangente e métricas financeiras detalhadas, incluindo estimativas de Valor Justo e projeções de crescimento, confira o relatório de pesquisa completo disponível no InvestingPro.

Em outras notícias recentes, a Biohaven Pharmaceutical Holding tem sido objeto de vários relatórios de analistas. O Deutsche Bank iniciou a cobertura das ações da Biohaven com classificação de Compra e preço-alvo de 65 USD, destacando o potencial de criação de valor constante sob a liderança do CEO Vlad Coric. A firma também enfatizou a significativa oportunidade de crescimento apresentada pelos ativos clínicos de médio a final estágio da Biohaven.

Da mesma forma, a H.C. Wainwright manteve a classificação de Compra para as ações da Biohaven, comentando sobre o progresso nos esforços de pesquisa e desenvolvimento da empresa. A firma observou os resultados promissores do novo degradador de IgG da Biohaven, BHV-1300, em seu estudo de Dose Múltipla Ascendente. Enquanto isso, a Bernstein reiterou sua classificação Outperform para as ações da Biohaven, expressando forte convicção no potencial terapêutico da plataforma de degradadores da empresa.

A RBC Capital Markets ajustou seu preço-alvo para a Biohaven, aumentando-o para 61 USD de 58 USD, mantendo a classificação Outperform. A firma antecipa que o foco dos investidores estará nos próximos catalisadores de 2025, particularmente na reapresentação do troriluzole ao Food and Drug Administration dos EUA. Estes desenvolvimentos recentes ressaltam a perspectiva positiva para a pesquisa em andamento e potenciais oportunidades de mercado da Biohaven.

Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.

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