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LEXINGTON, Mass. - uniQure N.V. (NASDAQ:QURE), uma empresa de biotecnologia com capitalização de mercado de US$ 1,21 bilhões, anunciou dados iniciais do primeiro grupo de seu ensaio clínico de Fase I/IIa do AMT-191, uma terapia gênica investigacional para a doença de Fabry, mostrando aumentos substanciais na atividade enzimática em todos os pacientes. As ações da empresa têm demonstrado um impulso notável, ganhando mais de 220% no último ano, embora a análise do InvestingPro indique que a ação está atualmente sendo negociada acima de seu Valor Justo.
De acordo com os dados apresentados no Congresso Internacional de Erros Inatos do Metabolismo em Kyoto, Japão, todos os quatro pacientes no primeiro grupo alcançaram aumentos entre 27 e 208 vezes na atividade da enzima α-Gal A em comparação com os níveis normais médios. A empresa relatou que todos os pacientes neste grupo descontinuaram a terapia de reposição enzimática (TRE) enquanto mantiveram níveis estáveis de lyso-Gb3 no plasma. Apesar de operar com prejuízo, com lucros negativos de US$ 3,85 por ação nos últimos doze meses, os dados do InvestingPro mostram que a empresa mantém forte liquidez com um índice de liquidez corrente de 9,98, proporcionando flexibilidade financeira para seus programas clínicos.
A terapia gênica baseada em AAV5, administrada por via intravenosa em dose única, foi projetada para fornecer expressão suprafisiológica de α-Gal A em pacientes com doença de Fabry, um distúrbio genético causado pela deficiência da enzima α-galactosidase A.
A empresa relatou que o AMT-191 apresentou um perfil de segurança gerenciável na dose mais alta de 6x10¹³ cópias genômicas/quilograma. Two pacientes apresentaram eventos adversos graves, incluindo dois eventos relacionados ao tratamento. Um paciente teve elevação de enzima hepática de Grau 3 que se resolveu com terapia com corticosteroides e foi classificada como toxicidade limitante de dose, embora não tenha exigido hospitalização ou afetado a expressão enzimática.
Um segundo grupo com dose mais baixa completou o recrutamento com três pacientes, sem eventos adversos graves relatados até a data de corte do estudo em 24 de julho de 2025.
"Esses resultados iniciais do primeiro grupo são encorajadores, com todos os pacientes mostrando aumentos robustos na atividade de α-Gal A e capacidade de retirada da TRE", disse Walid Abi-Saab, diretor médico da uniQure, na declaração do comunicado à imprensa.
A terapia gênica AMT-191 recebeu as designações de Medicamento Órfão e Via Rápida da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA).
A uniQure espera apresentar resultados atualizados do ensaio clínico no primeiro semestre de 2026. Três analistas revisaram recentemente suas expectativas de lucros para cima para o próximo período, de acordo com o InvestingPro, que oferece 11 insights exclusivos adicionais sobre a saúde financeira e posição de mercado da uniQure.
Em outras notícias recentes, a uniQure N.V. reportou sua receita do segundo trimestre, que ficou abaixo das expectativas dos analistas. A empresa registrou US$ 5,3 milhões em receita, ligeiramente abaixo dos US$ 5,4 milhões projetados e uma queda significativa em relação aos US$ 11,1 milhões no mesmo trimestre do ano passado. Essa diminuição foi principalmente atribuída a uma queda de US$ 7,1 milhões na receita de colaboração e uma redução de US$ 2,1 milhões na fabricação contratada de HEMGENIX para a CSL Behring. Apesar da queda na receita, o prejuízo por ação da uniQure foi de US$ 0,69, melhor que o prejuízo por ação previsto de US$ 0,89. Em outros desenvolvimentos, o Mizuho elevou a classificação das ações da uniQure de Neutro para Superar o Mercado, aumentando o preço-alvo de US$ 20,00 para US$ 30,00. A elevação foi baseada no potencial da terapia para doença de Huntington da uniQure, AMT-130, que o Mizuho acredita que pode se tornar um tratamento líder na área. Esses desenvolvimentos recentes refletem tanto os desafios quanto as oportunidades potenciais enfrentadas pela uniQure.
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