LEXINGTON, Mass. e AMSTERDAM – A uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), uma empresa de terapia gênica, iniciou um ensaio clínico de Fase I/II para seu tratamento investigacional AMT-162, direcionado à ELA causada por mutações SOD1. O primeiro paciente recebeu uma dose no ensaio EPISOD1, que está sendo conduzido em vários centros nos Estados Unidos.
O ensaio aberto avaliará a segurança, tolerabilidade e eficácia preliminar do AMT-162 em pacientes com ELA-SOD1, uma doença rara e progressiva do neurônio motor. Até 12 pacientes serão incluídos em três coortes de escalonamento de dose, recebendo a terapia juntamente com um curso curto de imunossupressão.
O AMT-162 é uma terapia gênica baseada em AAVrh10 projetada para diminuir a expressão da proteína SOD1 mutada, que é tóxica para os neurônios motores e leva à fraqueza muscular e, eventualmente, à morte. A terapia, administrada por via intratecal, recebeu o status de Medicamento Órfão e designação Fast Track pela FDA.
O ensaio medirá os níveis de cadeia leve de neurofilamento e proteína SOD1 para avaliar sinais de eficácia. Atualmente, quatro locais nos EUA estão ativos, com previsão de mais sete estarem operacionais até o primeiro trimestre de 2025.
A ELA, especificamente a forma causada por mutações SOD1, resulta na perda de neurônios motores, levando à atrofia muscular e insuficiência respiratória. Estima-se que cerca de 3.400 indivíduos globalmente tenham ELA-SOD1. A expectativa média de vida após o diagnóstico é de três a cinco anos.
A uniQure é reconhecida por sua terapia gênica para hemofilia B e está avançando com um pipeline de terapias gênicas para várias doenças graves. Este ensaio marca o terceiro programa de terapia gênica da empresa a entrar em estágios clínicos.
Esta notícia é baseada em um comunicado à imprensa, e os detalhes do ensaio podem ser encontrados no site clinicaltrials.gov sob o identificador NCT06100276.
Em outras notícias recentes, a empresa de terapia gênica uniQure teve desenvolvimentos significativos em seu portfólio clínico. A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a Designação de Medicamento Órfão à terapia gênica investigacional da empresa, AMT-191, para o tratamento da doença de Fabry. Enquanto isso, a terapia gênica da uniQure para a Doença de Huntington, AMT-130, tem produzido dados convincentes, levando a discussões com a FDA sobre potencial aprovação acelerada.
Além disso, a Raymond James retomou a cobertura da uniQure, atribuindo uma classificação de Desempenho Superior, destacando o robusto portfólio clínico da empresa e a capacidade financeira que se estende até o final de 2027. H.C. Wainwright e Stifel também mantiveram uma classificação de Compra para a uniQure, após esses desenvolvimentos positivos.
Adicionalmente, a uniQure passou por uma reestruturação organizacional significativa, incluindo uma redução de 65% em sua força de trabalho e a venda de sua instalação de fabricação em Lexington, Massachusetts. Esta mudança faz parte da estratégia da empresa para priorizar o desenvolvimento de seus programas de terapia gênica. A Genezen adquiriu as operações comerciais de terapia gênica da uniQure em Lexington, aprimorando suas capacidades globais de desenvolvimento de terapia gênica.
Por fim, no lado da governança, os acionistas da uniQure aprovaram uma expansão do plano de incentivo de ações da empresa, a reeleição de membros do conselho e a adoção das contas anuais estatutárias de 2023. No entanto, Paula Soteropoulos, uma diretora não executiva, optou por não se candidatar à reeleição na próxima assembleia anual. Estes são os desenvolvimentos recentes nas operações da empresa.
Insights do InvestingPro
Enquanto a uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) inicia este ensaio clínico crucial de Fase I/II para o AMT-162, os investidores devem considerar algumas métricas financeiras e insights importantes do InvestingPro.
A capitalização de mercado da empresa é de 274,65 milhões de dólares, refletindo sua posição no setor especializado de terapia gênica. Apesar dos promissores desenvolvimentos clínicos, a uniQure enfrenta alguns desafios financeiros. De acordo com as Dicas do InvestingPro, a empresa está "queimando caixa rapidamente" e "sofre com margens de lucro bruto fracas". Isso é evidente na margem de lucro bruto relatada de -606,8% para os últimos doze meses até o segundo trimestre de 2024.
No entanto, nem tudo é sombrio para a uniQure. As Dicas do InvestingPro também indicam que "os analistas antecipam crescimento nas vendas no ano corrente", o que pode ser parcialmente atribuído ao avanço de seu pipeline clínico, incluindo o ensaio AMT-162 para ELA-SOD1. Além disso, "6 analistas revisaram suas projeções de lucros para cima para o próximo período", sugerindo algum otimismo sobre as perspectivas de curto prazo da empresa.
A receita da empresa para os últimos doze meses até o segundo trimestre de 2024 foi de 27,71 milhões de dólares, com um notável crescimento de receita trimestral de 359,37% no segundo trimestre de 2024. Este crescimento substancial está alinhado com o progresso da empresa em trazer terapias gênicas para o mercado.
Vale notar que o preço das ações da uniQure caiu significativamente nos últimos três meses, com um retorno total de -38,09%. Isso pode representar uma oportunidade para investidores que acreditam no potencial de longo prazo do pipeline de terapia gênica da uniQure.
Para aqueles interessados em uma análise mais profunda das finanças e perspectivas da uniQure, o InvestingPro oferece 10 dicas adicionais, fornecendo uma análise mais abrangente do potencial de investimento da empresa.
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