A Mirum Pharmaceuticals, Inc (NASDAQ: MIRM) anunciou hoje resultados provisórios encorajadores de dois ensaios clínicos de Fase 2b em andamento de volixibat, um medicamento oral que está sendo avaliado para o tratamento de colangite biliar primária (CBP) e colangite esclerosante primária (PSC), duas doenças hepáticas raras.
O estudo VANTAGE, que se concentra no PBC, relatou uma redução estatisticamente significativa no prurido (coceira) com uma diferença ajustada por placebo de -2,32 pontos (p=0,0026) na escala ItchRO Adulto. Além disso, 75% dos participantes alcançaram mais de 50% de redução nos ácidos biliares séricos, e melhorias na fadiga foram observadas na semana 16 em comparação com o grupo placebo.
O estudo VISTAS sobre LSP também ultrapassou um limiar de eficácia necessário para a continuação do ensaio. O comitê independente de revisão de dados recomendou prosseguir sem modificações no estudo, que está avaliando uma dose de volixibat de 20 mg duas vezes ao dia.
Não foram identificadas novas preocupações de segurança durante as análises interinas, e o efeito colateral mais comum foi diarreia, que foi leve a moderada em gravidade. Foram notificados quatro acontecimentos adversos graves, sendo que um ocorreu no grupo placebo. Não foram observadas alterações clinicamente significativas nos biomarcadores hepáticos.
A diretora médica da Mirum, Dra. Joanne Quan, expressou otimismo sobre o potencial do volixibat como uma opção de tratamento futuro para essas condições, citando os resultados provisórios como um desenvolvimento promissor para pacientes que lutam com a carga sintomática de CBP e PSC.
A empresa realiza uma teleconferência hoje para discutir essas análises provisórias. A chamada tem como objetivo fornecer informações sobre o progresso dos estudos e as implicações potenciais para os pacientes afetados por essas doenças hepáticas colestáticas.
Volixibat é projetado para inibir seletivamente o transportador de ácido biliar ileal (IBAT), potencialmente oferecendo uma nova abordagem para reduzir os ácidos biliares sistêmico e hepático. A droga foi avaliada em mais de 400 indivíduos em vários ensaios clínicos.
A Mirum Pharmaceuticals se concentra no desenvolvimento de tratamentos para doenças raras e tem três medicamentos aprovados para diferentes condições hepáticas. O pipeline da empresa inclui volixibat para PBC e PSC, e CHENODAL para xantomatose cerebrotendínea, com resultados positivos de Fase 3 relatados em 2023.
Este relatório é baseado em um comunicado de imprensa da Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Em outras notícias recentes, a Mirum Pharmaceuticals tem feito avanços significativos no setor biofarmacêutico. O Citi reafirmou sua classificação de Compra nas ações da Mirum, em antecipação a importantes atualizações de testes clínicos para o volixibat, um tratamento para doenças hepáticas.
A empresa está monitorando de perto dois ensaios de fase 2b, VISTAS e VANTAGE, que estão investigando a eficácia do volixibat em pacientes com colangite esclerosante primária (PSC) e colangite biliar primária (CBP), respectivamente.
O outro produto da Mirum, o LIVMARLI, recebeu um parecer positivo do Comité Europeu dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) para o tratamento da colestase intra-hepática familiar progressiva (CIP), uma doença hepática genética rara. Esta recomendação abre caminho a uma potencial autorização de introdução no mercado na União Europeia.
Além disso, novos dados de estudos de tratamento de longo prazo com LIVMARLI serão apresentados no próximo Congresso Anual da Associação Europeia para o Estudo do Fígado (EASL), destacando benefícios clínicos sustentados em pacientes com síndrome de Alagille (ALGS) e PFIC.
Em desenvolvimentos financeiros, a Mirum relatou um aumento significativo nos resultados financeiros para o primeiro trimestre de 2024, com as vendas líquidas de produtos atingindo US$ 68,9 milhões, marcando um aumento de 137% em relação ao ano anterior. A empresa prevê uma orientação de receita para o ano inteiro entre US$ 310 milhões e US$ 320 milhões. A Mirum também reportou uma sólida posição financeira com US$ 302,8 milhões em caixa e investimentos. Estes são os desenvolvimentos recentes nas operações e no desempenho financeiro da Mirum Pharmaceuticals.
InvestingPro Insights
(NASDAQ: MIRM) demonstrou um compromisso em abordar doenças hepáticas raras por meio de seus promissores ensaios clínicos, e as métricas financeiras da InvestingPro fornecem uma visão mais profunda da posição atual e do potencial futuro da empresa.
Dados do InvestingPro para MIRM mostram uma capitalização de mercado de US$ 1,22 bilhão, refletindo a avaliação de mercado da empresa. Apesar da falta de rentabilidade nos últimos doze meses, como indicado por uma relação P/L negativa de -7,7, o crescimento da receita da empresa é notavelmente robusto. Um crescimento de receita ano a ano de 133,9% sinaliza forte desempenho de vendas e potencial de crescimento futuro.
A solidez financeira da empresa é ainda reforçada por uma Margem de Lucro Bruto de 73,26%, sugerindo que a Mirum Pharmaceuticals é eficiente na gestão de seus custos de produção em relação às suas vendas. Além disso, embora a empresa não pague dividendos, indicando um reinvestimento dos lucros em maior crescimento e desenvolvimento, uma dica do InvestingPro destaca que os ativos líquidos da Mirum excedem suas obrigações de curto prazo, o que é um sinal positivo para a liquidez e resiliência financeira da empresa.
Além disso, as dicas do InvestingPro para MIRM incluem uma consideração importante para os investidores: os analistas não esperam que a empresa seja lucrativa este ano. Isso se alinha com os resultados provisórios dos ensaios clínicos que, embora promissores, ainda não se traduziram em tratamentos aprovados que possam gerar receita.
Para os leitores interessados em uma análise mais abrangente, há dicas adicionais do InvestingPro disponíveis, oferecendo insights detalhados sobre a saúde financeira e a posição de mercado da Mirum Pharmaceuticals. Para acessar essas dicas e tomar decisões de investimento mais informadas, os investidores podem usar o código de cupom PRONEWS24 para receber um desconto adicional de 10% em uma assinatura anual ou semestral Pro e Pro+ na InvestingPro.
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