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Investing.com — A Voyager Therapeutics, Inc. (NASDAQ:VYGR), empresa de biotecnologia focada em tratamentos genéticos para doenças neurológicas com capitalização de mercado de US$ 176,5 milhões, relatou hoje um avanço científico significativo na entrega de medicamentos ao cérebro. De acordo com a análise do InvestingPro, a empresa parece subvalorizada nos níveis atuais, mantendo uma forte posição de liquidez com índice de liquidez corrente de 6,1. A pesquisa da empresa, recentemente publicada na revista Molecular Therapy, demonstra como um novo capsídeo de vírus adeno-associado (AAV), usando fosfatase alcalina (ALPL) como receptor, pode atravessar a barreira hematoencefálica (BHE).
A publicação revisada por pares detalha a criação de um novo capsídeo AAV chamado VCAP-102, que demonstrou um aumento de 20 a 400 vezes na eficiência de transferência genética em várias regiões cerebrais tanto em roedores quanto em primatas não humanos, em comparação com o AAV9 padrão. A identificação da ALPL como o principal receptor para o VCAP-102 atravessar a BHE pode ser um passo fundamental na terapia gênica, potencialmente permitindo tratamentos mais eficazes para doenças neurológicas. Embora a empresa mantenha mais caixa do que dívida em seu balanço, os dados do InvestingPro indicam que atualmente está consumindo caixa rapidamente, com analistas prevendo uma queda nas vendas no ano corrente.
O Vice-Presidente de Terapia Gênica da Voyager, Mathieu Nonnenmacher, Ph.D., destacou o papel fundamental da compreensão da ALPL nos programas de terapia gênica da empresa. Ele observou que esta descoberta levou ao desenvolvimento de capsídeos de próxima geração com transdução cerebral aprimorada e direcionamento reduzido ao fígado, além de capacidades de evasão imunológica.
A empresa utilizou sua plataforma de descoberta de capsídeos TRACER para gerar esses novos capsídeos, que demonstraram expressão generalizada de carga útil no sistema nervoso central (SNC) em doses relativamente baixas em estudos pré-clínicos. Isso permitiu a seleção de múltiplos candidatos a desenvolvimento para os programas de terapia gênica da Voyager.
O Diretor Científico da Voyager, Todd Carter, Ph.D., enfatizou a importância estratégica de uma abordagem multimodal, que inclui métodos de entrega ao SNC tanto virais quanto não virais, para atender às necessidades não atendidas no tratamento de doenças neurológicas.
A empresa apresentou anteriormente dados sobre capsídeos de próxima geração e stealth-capsídeos na reunião anual da Sociedade Americana de Terapia Gênica e Celular, demonstrando altos níveis de transdução neuronal e glial em várias regiões cerebrais em primatas não humanos.
A Voyager Therapeutics, que mantém colaborações com vários parceiros da indústria, está avançando para apresentações de Investigational New Drug (IND) para dois de seus programas de terapia gênica este ano.
Este avanço científico, baseado em um comunicado à imprensa, pode abrir caminho para tratamentos mais eficazes para pacientes com distúrbios neurológicos e representa um marco significativo no campo da terapia gênica. Com o próximo relatório de resultados previsto para 31 de julho de 2025, investidores que buscam insights mais profundos podem acessar análises abrangentes através dos relatórios de pesquisa detalhados do InvestingPro, que fornecem cobertura extensiva da Voyager Therapeutics e mais de 1.400 outras ações americanas.
Em outras notícias recentes, a Voyager Therapeutics divulgou dados pré-clínicos promissores para suas terapias contra a doença de Alzheimer, VY1706 e VY7523. A empresa relatou que uma única dose intravenosa de VY1706 em primatas não humanos reduziu significativamente os níveis de mRNA e proteína tau no cérebro, com efeitos durando até três meses. Além disso, o anticorpo VY7523 mostrou potencial no direcionamento a emaranhados patológicos de tau em estudos com murinos, com planos para mais testes em andamento. A Voyager pretende apresentar um pedido de Investigational New Drug para o VY1706 em 2026. Enquanto isso, a Canaccord Genuity manteve a classificação de Compra para a Voyager Therapeutics, mas ajustou seu preço-alvo de US$ 14 para US$ 12, citando mudanças no programa VY9323. A H.C. Wainwright reafirmou sua classificação de Compra com um preço-alvo de US$ 30, destacando a forte posição financeira da Voyager e suas parcerias estratégicas. A Truist Securities também manteve a classificação de Compra com um preço-alvo de US$ 18, observando o progresso da empresa em seus programas de terapia gênica. O Citi ajustou seu preço-alvo para US$ 11, mantendo a classificação de Compra, enquanto enfatizava o perfil de segurança limpo do VY7523.
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