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CAMBRIDGE, Mass. - Wave Life Sciences Ltd . (NASDAQ:WVE), uma empresa de biotecnologia em fase clínica com capitalização de mercado de 1,87 bilhões USD, anunciou o início de seu ensaio clínico de Fase 1 INLIGHT para WVE-007, focado no tratamento da obesidade. O WVE-007, um novo RNA de interferência pequeno (siRNA) conjugado com GalNAc, foi desenvolvido para silenciar o RNA mensageiro INHBE, um alvo geneticamente validado para perda de peso saudável que preserva a massa muscular enquanto reduz a gordura. De acordo com dados do InvestingPro, a empresa mantém uma forte posição financeira com mais caixa do que dívida em seu balanço, posicionando-a bem para iniciativas de desenvolvimento clínico.
O ensaio INLIGHT incluirá adultos com sobrepeso ou obesidade para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e impacto no peso corporal e composição, bem como na saúde metabólica. O ensaio está alinhado com as recentes orientações da FDA que enfatizam a importância de manter a massa magra em terapias de redução de peso. Dados clínicos de prova de conceito do INLIGHT são esperados para 2025.
O WVE-007 é o primeiro siRNA da Wave Life Sciences a entrar em desenvolvimento clínico. O presidente e CEO da empresa, Paul Bolno, MD, MBA, destacou seu potencial para dosagem anual ou semestral como uma vantagem única no combate à epidemia global de obesidade, que afeta mais de 1 bilhão de pessoas.
Dados pré-clínicos sugerem que o WVE-007 pode ser eficaz como tratamento independente, em combinação com GLP-1s, ou como terapia de manutenção para prevenir o reganho de peso após a descontinuação do tratamento com GLP-1. O medicamento visa induzir um fenótipo saudável associado a menos gordura abdominal, triglicerídeos mais baixos e risco reduzido de diabetes tipo 2 e doenças cardiovasculares.
A Wave Life Sciences é especializada em medicamentos de RNA e possui um pipeline diversificado que inclui programas para deficiência de Alfa-1 antitripsina, distrofia muscular de Duchenne, doença de Huntington e obesidade. A empresa está sediada em Cambridge, MA, e é conhecida por sua plataforma PRISM®, que integra várias modalidades de direcionamento de RNA com inovação química e insights da genética humana.
Em outras notícias recentes, a Wave Life Sciences relatou avanços significativos em seu pipeline clínico e desempenho financeiro. A empresa de biotecnologia delineou uma perspectiva transformadora para 2025 durante sua teleconferência de resultados do terceiro trimestre de 2024, destacando três conjuntos de dados clínicos positivos, feedback inicial da FDA sobre seu programa de doença de Huntington e progresso em seu programa de obesidade. A empresa está especialmente otimista sobre possíveis vias de aprovação acelerada para seus programas de Huntington e Distrofia Muscular de Duchenne.
A Wave Life Sciences relatou resultados intermediários positivos para seu candidato para Distrofia Muscular de Duchenne, WVE-N531, com dados completos de 48 semanas esperados para o primeiro trimestre de 2025. O ensaio Select HD para doença de Huntington demonstrou quase 50% de silenciamento do gene mutante, com um pedido de IND planejado para o segundo semestre de 2025. A empresa também relatou dados revolucionários de prova de mecanismo para WVE-006 para Deficiência de Alfa-1 Antitripsina e está se preparando para iniciar ensaios clínicos no início de 2025 para seu programa de obesidade, WVE-007.
Além disso, a Wave Life Sciences está focada em estratégias regulatórias para distrofina como biomarcador substituto clínico para Distrofia Muscular de Duchenne e atrofia do caudado para doença de Huntington. A empresa também está se envolvendo com potenciais parceiros após a decisão da Takeda de não optar pela parceria. Apesar desse contratempo, a tecnologia de edição de RNA da empresa mostra potencial para maior eficiência de dosagem, e há confiança na eficiência de edição do conjugado GalNAc direcionado às células hepáticas.
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