CELEBRATION, Flórida - A Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA), uma empresa de terapêuticas para doenças raras, anunciou hoje que o MIPLYFFA™ (arimoclomol), o primeiro tratamento aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos para a doença de Niemann-Pick tipo C (NPC), já está disponível. O MIPLYFFA é prescrito em conjunto com o miglustat para tratar sintomas neurológicos em pacientes com NPC com dois anos de idade ou mais.
A demanda inicial pelo MIPLYFFA superou as expectativas, e o tratamento já está sendo enviado aos pacientes. O Diretor Comercial da Zevra, Josh Schafer, expressou satisfação com o ritmo de lançamento, alinhado com o plano de distribuição pós-aprovação de oito a 12 semanas da empresa.
O programa AmplifyAssist™ da empresa oferece suporte a pacientes e cuidadores, incluindo assistência com cobertura de seguro, copagamento e alternativas de financiamento, além de recursos educacionais e gerenciamento de terapia. O programa visa minimizar as barreiras ao tratamento e garantir acesso consistente à medicação.
O MIPLYFFA funciona aumentando a ativação dos fatores de transcrição EB (TFEB) e E3 (TFE3), levando à regulação positiva dos genes associados à expressão e regulação lisossomal (CLEAR). O medicamento também demonstrou uma redução no colesterol não esterificado nos lisossomos de fibroblastos humanos com NPC, embora o significado clínico dessa descoberta não seja totalmente compreendido.
O ensaio clínico pivotal de fase 3 para o MIPLYFFA mostrou uma interrupção na progressão da doença ao longo de um período de um ano, conforme medido pela Escala de Gravidade Clínica do NPC. O tratamento recebeu designação de Terapia Inovadora, designação de Doença Pediátrica Rara, designação de Medicamento Órfão e designação de Via Rápida da FDA, além da designação de Medicamento Órfão da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para o tratamento de NPC.
A NPC é um distúrbio neurodegenerativo raro e progressivo caracterizado pela incapacidade do corpo de transportar colesterol e outros lipídios dentro das células, levando ao acúmulo e afetando vários tipos de células, incluindo neurônios. A doença pode causar deficiências físicas e cognitivas significativas, muitas vezes resultando em mortalidade precoce.
A Zevra Therapeutics concentra-se na criação de terapias para doenças raras com opções limitadas de tratamento. A abordagem da empresa integra pesquisa científica, dados e necessidades dos pacientes. A Zevra também opera programas de acesso expandido, sujeitos à sua política e regulamentações jurisdicionais.
Esta notícia é baseada em um comunicado à imprensa da Zevra Therapeutics.
Em outras notícias recentes, a Zevra Therapeutics anunciou seus resultados financeiros do terceiro trimestre, destacando o lançamento bem-sucedido do MIPLYFFA, o primeiro tratamento para a doença de Niemann-Pick Tipo C, apesar de enfrentar desafios com o lançamento do OLPRUVA para distúrbios do ciclo da ureia. A empresa reportou um prejuízo líquido para o trimestre, com receita líquida de 3,7 milhões de dólares, mas enfatizou uma forte reserva de caixa que se estende até 2027, apoiada por 64,5 milhões de dólares líquidos de uma oferta pública. Os planos da empresa incluem a monetização de um voucher de revisão prioritária de doença pediátrica rara associado ao MIPLYFFA e o avanço do KP1077 para hipersonia idiopática em direção aos ensaios de Fase III.
A Zevra Therapeutics também está focando em excelência comercial, inovação de pipeline, desenvolvimento de talentos e base corporativa para 2024, com planos de expandir para o mercado da UE com o MIPLYFFA. A empresa está monitorando o mercado para potencial monetização do Voucher de Revisão Prioritária. Apesar dos desafios enfrentados com o OLPRUVA, a Zevra Therapeutics permanece otimista sobre suas perspectivas de crescimento e está trabalhando ativamente para resolver os problemas. Estes estão entre os desenvolvimentos recentes nas atividades da empresa.
Insights do InvestingPro
Conforme a Zevra Therapeutics (NasdaqGS: ZVRA) lança seu inovador tratamento MIPLYFFA™ para a doença de Niemann-Pick tipo C, os investidores podem estar interessados no desempenho financeiro e na posição de mercado da empresa. De acordo com os dados do InvestingPro, a capitalização de mercado da Zevra é de 487,32 milhões de dólares, refletindo a avaliação do mercado para esta empresa de terapêuticas para doenças raras.
O crescimento da receita da empresa é notável, com um aumento de 47,85% nos últimos doze meses até o terceiro trimestre de 2024. Isso está alinhado com a recepção positiva do MIPLYFFA e o foco da empresa em atender necessidades não atendidas em doenças raras. No entanto, é importante notar que a Zevra ainda não é lucrativa, com uma margem de lucro operacional de -354,22% para o mesmo período.
As dicas do InvestingPro destacam que os movimentos do preço das ações da Zevra são bastante voláteis, o que não é incomum para empresas de biotecnologia, especialmente aquelas nos estágios iniciais de comercialização de produtos. A ação mostrou um forte desempenho, com um retorno total de preço de 98,89% no último ano, e está atualmente sendo negociada próxima à sua máxima de 52 semanas.
Os investidores devem estar cientes de que os analistas preveem um declínio nas vendas no ano atual, o que pode parecer contraintuitivo dado o lançamento do MIPLYFFA. Esta projeção pode ser devido a vários fatores, incluindo o período típico de aumento para lançamentos de novos medicamentos e a pequena população de pacientes para doenças raras como a NPC.
Para aqueles interessados em uma análise mais aprofundada, o InvestingPro oferece 14 dicas adicionais para a Zevra Therapeutics, fornecendo uma visão mais abrangente da saúde financeira e posição de mercado da empresa.
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