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Investing.com -- As ações da Beam Therapeutics Inc. (NASDAQ:BEAM) dispararam 12% após a empresa anunciar que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) concedeu a designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) ao BEAM-101, sua terapia celular investigacional para anemia falciforme.
A designação RMAT, que segue a designação de medicamento órfão recebida no início deste ano, proporciona à Beam oportunidades para uma colaboração aprimorada com a FDA, possíveis caminhos de aprovação acelerada e potencial revisão prioritária de futuros pedidos de licença de produtos biológicos. Este marco regulatório reconhece o potencial do BEAM-101 como um tratamento único para a anemia falciforme grave.
"Estamos entusiasmados que a FDA tenha concedido a designação RMAT ao BEAM-101, após a designação de medicamento órfão no início deste ano, reforçando seu potencial como uma terapia única, melhor da categoria para anemia falciforme grave", disse Giuseppe Ciaramella, Ph.D., presidente da Beam Therapeutics.
A empresa apresentou recentemente dados clínicos atualizados de seu ensaio BEACON Fase 1/2 no Congresso da Associação Europeia de Hematologia em junho. Resultados de 17 pacientes tratados mostraram aumentos robustos na hemoglobina fetal, reduções na hemoglobina falciforme, rápido enxerto celular e melhoria nos marcadores de hemólise e distribuição de oxigênio. Notavelmente, nenhuma crise vaso-oclusiva foi relatada após o enxerto.
A Beam Therapeutics, que se especializa em medicamentos genéticos de precisão através da edição de bases, já tratou 30 pacientes no ensaio BEACON e espera apresentar dados adicionais ainda este ano. O processo de fabricação da empresa para o BEAM-101 utiliza um sistema avançado, amplamente automatizado, que tem demonstrado consistentemente altos rendimentos e viabilidade.
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