Ações da Praxis Precision Medicines disparam após resultados positivos de medicamento para tremor em Fase 3

Publicado 16.10.2025, 08:11
© Reuters.

Investing.com -- As ações da Praxis Precision Medicines (NASDAQ:PRAX) dispararam 100% após a empresa anunciar resultados preliminares positivos de dois estudos pivotais de Fase 3 do seu tratamento para tremor essencial, ulixacaltamida HCl.

A empresa biofarmacêutica com sede em Boston relatou que pacientes tratados com ulixacaltamida no estudo de grupos paralelos (Estudo 1) apresentaram uma melhora média estatisticamente significativa de 4,3 pontos em relação ao valor inicial na escala Modificada de Atividades da Vida Diária 11 na Semana 8, atingindo o desfecho primário pré-especificado. Todos os desfechos secundários principais no Estudo 1 também foram estatisticamente significativos.

No Estudo 2, um ensaio de retirada randomizada, o medicamento atingiu seu desfecho primário pré-especificado com 55% dos pacientes mantendo o efeito do tratamento enquanto usavam ulixacaltamida versus 33% com placebo. A taxa de melhora da doença durante a fase de retirada randomizada também demonstrou efeito superior nos pacientes tratados com ulixacaltamida em comparação com placebo.

"Pela primeira vez temos um medicamento desenvolvido especificamente para nossos pacientes com TE", disse a Dra. Salima Brillman, co-investigadora principal do programa. "A ulixacaltamida representa mais do que dados em um gráfico - é uma oportunidade real para ajudar as pessoas a recuperarem sua independência e melhorar seu funcionamento diário de maneiras significativas."

A empresa relatou que a ulixacaltamida foi geralmente bem tolerada, com um perfil de segurança consistente com estudos anteriores e sem eventos adversos graves relacionados ao medicamento. Os efeitos colaterais mais comuns incluíram constipação, tontura, humor eufórico, confusão mental, dor de cabeça, parestesia e insônia.

A Praxis submeteu uma solicitação de reunião pré-NDA ao FDA e planeja apresentar o pedido de Novo Medicamento até o início de 2026, dependendo do acordo com a agência. A empresa observou que os pacientes no programa Essential3 viviam com tremor essencial por uma média de 30 anos, destacando a significativa necessidade não atendida de tratamentos eficazes.

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